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Studie zu Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakodynamik, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von DYNE-101 bei Teilnehmern mit Myotoner Dystrophie Typ 1 (ACHIEVE)

8. Mai 2026 aktualisiert von: Dyne Therapeutics

Eine randomisierte, placebokontrollierte Studie mit mehreren ansteigenden Dosen zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakodynamik, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von DYNE-101, das Teilnehmern mit Myotoner Dystrophie Typ 1 verabreicht wurde

Der Hauptzweck der Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit mehrerer intravenöser (IV) Dosen von DYNE-101, die Teilnehmern mit Myotoner Dystrophie Typ 1 (DM1) verabreicht wurden.

Die Studie besteht aus 4 Phasen: Eine Screening-Phase (bis zu 6 Wochen), eine Placebo-kontrollierte Phase mit mehrfach ansteigender Dosis (MAD) (24 Wochen), eine Behandlungsphase (24 Wochen) und eine Langzeitverlängerung (LTE) Zeitraum (96 Wochen).

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

116

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Australien
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australien, 3065
        • Rekrutierung
        • St. Vincent's Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Dr. Gayatri Jain
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 10117
        • Rekrutierung
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Elisabetta Gazzerro, MD, PhD
      • Munich, Deutschland, 80336
        • Rekrutierung
        • Ludwig Maximilians University, Munich - Friedrich Baur Institut
        • Hauptermittler:
          • Benedikt Schoser, MD
        • Kontakt:
        • Unterermittler:
          • Stephan Wenninger, MD
  • Frankreich
      • Nantes, Frankreich, 44093
      • Paris, Frankreich, 75013
  • Italien
  • Neuseeland
      • Auckland, Neuseeland, 1023
        • Rekrutierung
        • NZCR Auckland
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Dr. Richard Roxburgh
  • Niederlande
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Rekrutierung
        • Stanford University
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Dr. John Day, MD, PhD
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • Rekrutierung
        • University of Florida College of Medicine
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Dr. Sub Subramony, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Rekrutierung
        • Indiana University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Laurie Gutmann, MD
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • Rekrutierung
        • University of Iowa
        • Hauptermittler:
          • Andrea Swenson, MD
        • Kontakt:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Rekrutierung
        • Washington University in St. Louis
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Dr. Craig Zaidman, MD
    • New York
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
    • Texas
      • Denton, Texas, Vereinigte Staaten, 76208
        • Rekrutierung
        • Neurology Rare Disease Center
        • Hauptermittler:
          • Diana Castro, MD
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, NW1 2BU
        • Rekrutierung
        • University College London Hospitals
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Dr. Chris Turner
      • Newcastle upon Tyne, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Jordi Diaz-Manera
      • Salford, Vereinigtes Königreich, M6 8HD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 49 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von DM1 mit Trinukleotid-Wiederholungsgröße >100.
  • Alter des Auftretens von DM1-Muskelsymptomen ≥ 12 Jahre.
  • Klinisch erkennbare Myotonie entspricht nach Meinung des Prüfarztes einer Handöffnungszeit von mindestens 2 Sekunden.
  • Handgriffstärke und Dorsalextensionsstärke des Fußgelenks, gemittelt von beiden Seiten ≥20. und ≤80. Perzentil für Alter, Geschlecht und Größe beim Screening.
  • Kann 10 MWT, Treppenauf-/-abstieg und 5 × STS beim Screening ohne die Verwendung von Hilfsmitteln wie Stöcken, Gehhilfen oder Orthesen absolvieren.

Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte eines größeren chirurgischen Eingriffs innerhalb von 12 Wochen vor Beginn der Verabreichung des Prüfprodukts oder Erwartung eines größeren chirurgischen Eingriffs (z. B. Implantation eines Herzdefibrillators) während der Studie.
  • Geschichte der Anaphylaxie.
  • Anderer medizinischer Zustand als DM1, der die Gehfähigkeit oder die Teilnahme an Funktionsbewertungen erheblich beeinträchtigen würde.
  • Behandlung mit Medikamenten, die die Myotonie innerhalb eines Zeitraums von 5 Halbwertszeiten des Medikaments verbessern können, bevor Screening-Bewertungen durchgeführt werden.
  • Elektrokardiogramm (EKG) mit korrigiertem QT-Intervall nach der Fridericia-Formel (QTcF) ≥450 Millisekunden (ms) bei Männern und QTc ≥460 bei Frauen, PR ≥240 ms, Linksschenkelblock oder ein klinisch signifikanter Leitungsdefekt nach Meinung des Ermittlers.
  • Prozent vorhergesagte forcierte Vitalkapazität (FVC) < 50 %.
  • Vorgeschichte einer Tibialis-Anterior-Biopsie innerhalb von 3 Monaten nach Tag 1 oder Planung einer Tibialis-Anterior-Biopsie während des Studienzeitraums aus Gründen, die nicht mit der Studie zusammenhängen.

Hinweis: Es können andere Ein- und Ausschlusskriterien gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: MAD-Kohorte: Placebo-kontrollierter Zeit: Dyne-101
Die Teilnehmer werden randomisiert, um bis zu 24 Wochen lang alle 4 Wochen (Q4W) oder einmal alle 8 Wochen (Q8W) aufsteigende Dosen von DYNE-101 zu erhalten.
Arzneimittel: DYNE-101
Verabreicht durch IV-Infusion
Placebo-Komparator: MAD-Kohorte: Placebo-kontrollierter Zeit: Placebo
Die Teilnehmer werden randomisiert, um bis zu 24 Wochen lang DYNE-101-passendes Placebo, Q4W oder Q8W zu erhalten.
Arzneimittel: Placebo
Verabreicht durch IV-Infusion
Experimental: MAD-Kohorte: Behandlungszeit: Dyne-101

Teilnehmer, die DYNE-101 in einer Placebo-kontrollierten Periode erhalten, erhalten bis zu 24 Wochen weiterhin DYNE-101, Q4W oder Q8W.

Teilnehmer, die Placebo in einer von Placebo kontrollierten Zeit erhalten, erhalten bis zu 24 Wochen DYNE-101, Q4W oder Q8W.
Arzneimittel: DYNE-101
Verabreicht durch IV-Infusion
Arzneimittel: Placebo
Verabreicht durch IV-Infusion
Experimental: Dosis-Expansionskohorte: Placebo-kontrollierter Zeit: DYNE-101
Die Teilnehmer erhalten bis zu 24 Wochen mit DYNE-101, Q8W.
Arzneimittel: DYNE-101
Verabreicht durch IV-Infusion
Experimental: Dosisausdehnung Kohorte: Placebo-kontrollierter Zeitraum: Placebo
Die Teilnehmer erhalten bis zu 24 Wochen DYNE-101-passendes Placebo, Q8W.
Arzneimittel: Placebo
Verabreicht durch IV-Infusion
Experimental: Dosisausdehnung Kohorte: Behandlungszeit: DYNE-101

Teilnehmer, die DYNE-101 in einer Placebo-kontrollierten Periode erhalten, erhalten bis zu 24 Wochen weiterhin DYNE-101, Q8W.

Teilnehmer, die Placebo in einer Placebo-kontrollierten Zeit erhalten, erhalten bis zu 24 Wochen DYNE-101, Q8W.
Arzneimittel: DYNE-101
Verabreicht durch IV-Infusion
Arzneimittel: Placebo
Verabreicht durch IV-Infusion
Experimental: MAD-Kohorte: Langzeitverlängerungsperiode: DYNE-101
Die Teilnehmer erhalten bis zu 168 Wochen DYNE-101, Q4W oder Q8W.
Arzneimittel: DYNE-101
Verabreicht durch IV-Infusion
Experimental: Dosisausdehnung Kohorte: Langzeitverlängerungsperiode: DYNE-101
Die Teilnehmer erhalten bis zu 168 Wochen mit DYNE-101, Q8W.
Arzneimittel: DYNE-101
Verabreicht durch IV-Infusion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
MAD-Kohorten: Anzahl der Teilnehmer mit Behandlungsveranstaltungsveranstaltungen (Teees)
Zeitfenster: Durch Abschluss des Studiums bis zur Woche 217
Durch Abschluss des Studiums bis zur Woche 217
Dosis -Expansionskohorten: Änderung von der Ausgangswert in Myotonie gemessen anhand der Video -Handöffnungszeit (VHOT)
Zeitfenster: Basis bis Woche 25
Basis bis Woche 25

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
MAD -Kohorten: Veränderung von der Basislinie in Dystrophia myotonica Proteinkinase (DMPK) Ribonukleinsäure (RNA) Expression im Muskelgewebe
Zeitfenster: Basis bis Woche 45
Basis bis Woche 45
MAD -Kohorten: Wechseln Sie von der Grundlinie in der Hand -Griff -Entspannungszeit
Zeitfenster: Basis bis Woche 121
Basis bis Woche 121
MAD -Kohorten: Wechseln Sie von der Grundlinie bei quantitativen Myometrie -Tests (QMT)
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 193
Grundlinie bis Woche 193
MAD-Kohorten: Wechseln Sie vom Ausgangswert im 10-Meter-Gehen/Run-Test (10-mwrt).
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 193
Grundlinie bis Woche 193
MAD-Kohorten: Wechseln Sie von der Grundlinie im Treppen-Ascend/Abstieg-Test
Zeitfenster: Basis bis Woche 121
Basis bis Woche 121
MAD -Kohorten: Wechseln Sie von der Basis in 5 mal sitzen bis zum Stand (5 × STs)
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 193
Grundlinie bis Woche 193
MAD-Kohorten: Wechseln Sie vom Ausgangswert im 9-Loch-PEG-Test (9-HPT)
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 193
Grundlinie bis Woche 193
MAD-Kohorten: Antisense-Oligonukleotid (ASO) -Konzentration von DYNE-101 im Muskelgewebe
Zeitfenster: Bis zur Woche 45
Bis zur Woche 45
MAD -Kohorten: Wechseln Sie von der Grundlinie im zusammengesetzten alternativen Spleißindex (CASI) im Skelettmuskelgewebe
Zeitfenster: Basis bis Woche 45
Basis bis Woche 45
MAD -Kohorten: Wechseln Sie von der Basis in Myotonie gemessen, gemessen von VHOT
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 193
Grundlinie bis Woche 193
MAD-Kohorten: Maximal beobachtete Plasmakonzentration (CMAX) von DYNE-101
Zeitfenster: Vordosis und in mehreren Zeitpunkten bis Woche 217
Vordosis und in mehreren Zeitpunkten bis Woche 217
MAD-Kohorten: Zeit bis maximal beobachtete Plasmakonzentration (TMAX) von DYNE-101
Zeitfenster: Vordosis und in mehreren Zeitpunkten bis Woche 217
Vordosis und in mehreren Zeitpunkten bis Woche 217
MAD-Kohorten: Fläche unter der Konzentrationskurve von Stunde 0 bis zur letzten messbaren Plasmakonzentration (Auctallast) von DYNE-101
Zeitfenster: Vordosis und in mehreren Zeitpunkten bis Woche 217
Vordosis und in mehreren Zeitpunkten bis Woche 217
MAD-Kohorten: Fläche unter der Konzentrationskurve, die auf Unendlichkeit (Auc∞) von DYNE-101 in Plasma extrapoliert ist
Zeitfenster: Vordosis und in mehreren Zeitpunkten bis Woche 217
Vordosis und in mehreren Zeitpunkten bis Woche 217
MAD-Kohorten: Scheinbare endgültige Eliminierungsrate Konstante (λz) von DYNE-101 im Plasma
Zeitfenster: Vordosis und in mehreren Zeitpunkten bis Woche 217
Vordosis und in mehreren Zeitpunkten bis Woche 217
MAD-Kohorten: Scheinbare endgültige Halbwertszeit (T1/2) von DYNE-101 im Plasma
Zeitfenster: Vordosis und in mehreren Zeitpunkten bis Woche 217
Vordosis und in mehreren Zeitpunkten bis Woche 217
MAD-Kohorten: Clearance (CL) von Dyne-101 im Plasma
Zeitfenster: Vordosis und in mehreren Zeitpunkten bis Woche 217
Vordosis und in mehreren Zeitpunkten bis Woche 217
MAD-Kohorten: Verteilungsvolumen an der Terminalphase (VZ) von DYNE-101 in Plasma
Zeitfenster: Vordosis und in mehreren Zeitpunkten bis Woche 217
Vordosis und in mehreren Zeitpunkten bis Woche 217
MAD-Kohorten: Verteilungsvolumen im Steady State (VSS) von DYNE-101 in Plasma
Zeitfenster: Vordosis und in mehreren Zeitpunkten bis Woche 217
Vordosis und in mehreren Zeitpunkten bis Woche 217
MAD -Kohorten: Anzahl der Teilnehmer mit Antidrug -Antikörpern (ADAs)
Zeitfenster: Bis zur Woche 217
Bis zur Woche 217
Dosis -Expansionskohorten: Veränderung von der Grundlinie in CASI im Skelettmuskelgewebe
Zeitfenster: Basis bis Woche 25
Basis bis Woche 25
Dosis -Expansionskohorten: Wechseln Sie von der Ausgangswert in QMT insgesamt
Zeitfenster: Basis bis Woche 25
Basis bis Woche 25
Dosisausdehnung Kohorten: Änderung von der Ausgangswert in 10-mwrt
Zeitfenster: Basis bis Woche 25
Basis bis Woche 25
Dosisausdehnung Kohorten: Änderung von der Ausgangswert in 5 × STs
Zeitfenster: Basis bis Woche 25
Basis bis Woche 25
Dosis-Expansionskohorten: Änderung von der Ausgangswert in 9-HPT
Zeitfenster: Basis bis Woche 25
Basis bis Woche 25
Dosisausdehnung Kohorten: Veränderung vom Ausgangswert im Myotonischen Dystrophie -Gesundheitsindex (MDHI) Gesamtpunktzahl
Zeitfenster: Basis bis Woche 25
Basis bis Woche 25
Dosis-Expansionskohorten: Globaler Veränderung des Patienten (PGI-C)
Zeitfenster: Basis bis Woche 25
Basis bis Woche 25
Kliniker globaler Eindruck von Veränderungen (CGI-C)
Zeitfenster: Basis bis Woche 25
Basis bis Woche 25
Dosis-Expansionskohorten: Veränderung vom Ausgangswert des globalen Schweregrads des Patienten (PGI-S)
Zeitfenster: Basis bis Woche 25
Basis bis Woche 25
Dosisausdehnung Kohorten: Veränderung vom Ausgangswert des globalen Eindrucks von Schweregrad (CGI-S)
Zeitfenster: Basis bis Woche 25
Basis bis Woche 25
Dosisausdehnung Kohorten: Änderung von der Ausgangswert in MDHI -Subskala -Ergebnissen
Zeitfenster: Basis bis Woche 25
Basis bis Woche 25
Dosisausdehnung Kohorten: Änderung von der Ausgangswert bei myotonischen Dystrophie Typ 1 Aktivität und Teilnahmeskala (DM1-Activ^c) Gesamtpunktzahl
Zeitfenster: Basis bis Woche 25
Basis bis Woche 25
Dosis -Expansionskohorten: Veränderung vom Ausgangswert in prozentuierten prognostizierten Handgriffstärke
Zeitfenster: Basis bis Woche 25
Basis bis Woche 25

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Dyne Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

5. September 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juli 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juli 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. Juli 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. Juli 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

1. August 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. August 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • DYNE101-DM1-201
  • 2023-510353-42-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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