Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa, tolerancji, farmakodynamiki, skuteczności i farmakokinetyki DYNE-101 u uczestników z dystrofią miotoniczną typu 1 (ACHIEVE)

8 maja 2026 zaktualizowane przez: Dyne Therapeutics

Randomizowane, kontrolowane placebo, badanie z wielokrotnymi rosnącymi dawkami oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakodynamikę, skuteczność i farmakokinetykę DYNE-101 podawanego uczestnikom z dystrofią miotoniczną typu 1

Głównym celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji wielokrotnych dawek dożylnych (IV) DYNE-101 podawanych uczestnikom z dystrofią miotoniczną typu 1 (DM1).

Badanie składa się z 4 okresów: okres przesiewowy (do 6 tygodni), wielokrotna dawka rosnąca (MAD), okres kontrolowany placebo (24 tygodnie), okres leczenia (24 tygodnie) i przedłużenie długoterminowe (LTE) Okres (96 tygodni).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

116

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
        • Rekrutacyjny
        • St. Vincent's Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dr. Gayatri Jain
  • Francja
  • Holandia
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 10117
        • Rekrutacyjny
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Elisabetta Gazzerro, MD, PhD
      • Munich, Niemcy, 80336
        • Rekrutacyjny
        • Ludwig Maximilians University, Munich - Friedrich Baur Institut
        • Główny śledczy:
          • Benedikt Schoser, MD
        • Kontakt:
        • Pod-śledczy:
          • Stephan Wenninger, MD
  • Nowa Zelandia
      • Auckland, Nowa Zelandia, 1023
        • Rekrutacyjny
        • NZCR Auckland
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dr. Richard Roxburgh
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Rekrutacyjny
        • Stanford University
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dr. John Day, MD, PhD
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • Rekrutacyjny
        • University of Florida College of Medicine
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dr. Sub Subramony, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Rekrutacyjny
        • Indiana University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Laurie Gutmann, MD
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • Rekrutacyjny
        • University of Iowa
        • Główny śledczy:
          • Andrea Swenson, MD
        • Kontakt:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Rekrutacyjny
        • Washington University in St. Louis
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dr. Craig Zaidman, MD
    • New York
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
    • Texas
      • Denton, Texas, Stany Zjednoczone, 76208
        • Rekrutacyjny
        • Neurology Rare Disease Center
        • Główny śledczy:
          • Diana Castro, MD
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
  • Włochy
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW1 2BU
        • Rekrutacyjny
        • University College London Hospitals
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dr. Chris Turner
      • Newcastle upon Tyne, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jordi Diaz-Manera
      • Salford, Zjednoczone Królestwo, M6 8HD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 49 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Diagnoza DM1 z wielkością powtórzeń trinukleotydów >100.
  • Wiek wystąpienia objawów mięśniowych DM1 ≥12 lat.
  • Klinicznie widoczna miotonia równoważna czasowi otwierania dłoni co najmniej 2 sekundom w opinii Badacza.
  • Siła chwytu dłoni i siła zgięcia grzbietowego kostki uśrednione z obu stron ≥20 i ≤80 percentyla dla wieku, płci i wzrostu podczas badania przesiewowego.
  • Potrafi ukończyć 10 MWT, wchodzenie/schodzenie po schodach i 5 × STS podczas badania przesiewowego bez użycia urządzeń wspomagających, takich jak laski, chodziki lub ortezy.

Kryteria wyłączenia:

  • Historia poważnego zabiegu chirurgicznego w ciągu 12 tygodni przed rozpoczęciem podawania produktu badawczego lub oczekiwanie na poważny zabieg chirurgiczny (np. wszczepienie defibrylatora serca) podczas badania.
  • Historia anafilaksji.
  • Stan chorobowy inny niż DM1, który miałby znaczący wpływ na poruszanie się lub udział w ocenach funkcjonalnych.
  • Leczenie lekami, które mogą poprawić miotonię w okresie 5 okresów półtrwania leku przed wykonaniem ocen przesiewowych.
  • Elektrokardiogram (EKG) z odstępem QT skorygowanym wzorem Fridericii (QTcF) ≥450 milisekund (ms) u mężczyzn i QTc ≥460 u kobiet, PR ≥240 ms, blok lewej odnogi pęczka Hisa lub istotny klinicznie defekt przewodzenia zdaniem Śledczego.
  • Procent przewidywanej natężonej pojemności życiowej (FVC) <50%.
  • Historia biopsji kości piszczelowej przedniej w ciągu 3 miesięcy od pierwszego dnia lub planowanie biopsji kości piszczelowej przedniej w okresie badania z przyczyn niezwiązanych z badaniem.

Uwaga: zastosowanie mogą mieć inne kryteria włączenia i wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Szalona kohorta: okres kontrolowany placebo: Dyne-101
Uczestnicy będą losowo przydzielani do otrzymywania dawek rosnących Dyne-101, raz na 4 tygodnie (Q4W) lub raz na 8 tygodni (Q8W) przez okres do 24 tygodni.
Lek: DYNE-101
Podawany we wlewie dożylnym
Komparator placebo: Szalona kohorta: okres kontrolowany placebo: placebo
Uczestnicy będą losowo przydzielani do otrzymania Dyne-101 pasującego placebo, Q4W lub Q8W przez okres do 24 tygodni.
Lek: Placebo
Podawany we wlewie dożylnym
Eksperymentalny: Mad Cohort: Okres leczenia: Dyne-101

Uczestnicy, którzy otrzymują Dyne-101 w okresie kontrolowanym placebo, będą nadal otrzymywać Dyne-101, Q4W lub Q8W przez okres do 24 tygodni.

Uczestnicy, którzy otrzymują placebo w okresie kontrolowanym placebo, otrzymają Dyne-101, Q4W lub Q8W przez okres do 24 tygodni.
Lek: DYNE-101
Podawany we wlewie dożylnym
Lek: Placebo
Podawany we wlewie dożylnym
Eksperymentalny: Kohorta ekspansji dawki: okres kontrolowany placebo: Dyne-101
Uczestnicy otrzymają Dyne-101, Q8W przez okres do 24 tygodni.
Lek: DYNE-101
Podawany we wlewie dożylnym
Eksperymentalny: Kohorta ekspansji dawki: Kontrolujący placebo okres: placebo
Uczestnicy otrzymają dopasowanie Dyne-101 Placebo, Q8W przez okres do 24 tygodni.
Lek: Placebo
Podawany we wlewie dożylnym
Eksperymentalny: Kohorta ekspansji dawki: Okres leczenia: Dyne-101

Uczestnicy, którzy otrzymują Dyne-101 w okresie kontrolowanym placebo, będą nadal otrzymywać Dyne-101, Q8W przez okres do 24 tygodni.

Uczestnicy, którzy otrzymują placebo w okresie kontrolowanym placebo, otrzymają Dyne-101, Q8W przez okres do 24 tygodni.
Lek: DYNE-101
Podawany we wlewie dożylnym
Lek: Placebo
Podawany we wlewie dożylnym
Eksperymentalny: Mad Cohort: Długoterminowy okres przedłużenia: Dyne-101
Uczestnicy otrzymają Dyne-101, Q4W lub Q8W przez okres do 168 tygodni.
Lek: DYNE-101
Podawany we wlewie dożylnym
Eksperymentalny: Kohorta ekspansji dawki: długoterminowy okres rozszerzenia: Dyne-101
Uczestnicy otrzymają Dyne-101, Q8W przez okres do 168 tygodni.
Lek: DYNE-101
Podawany we wlewie dożylnym

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Szalone kohorty: liczba uczestników z niepożądanymi zdarzeniami leczenia (Teaes)
Ramy czasowe: Poprzez zakończenie badań, do 217 tygodnia
Poprzez zakończenie badań, do 217 tygodnia
Kohorty ekspansji dawki: Zmiana z wartości wyjściowej w miotonii mierzona przez czas otwarcia ręki wideo (VHOT)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 25 tygodnia
Linia bazowa do 25 tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Mad Kohorty: Zmiana od wartości wyjściowej w dystrofii kinaza białkowa (DMPK) Ekspresja kwasu rybonukleinowego (RNA) w tkance mięśniowej w tkance mięśniowej
Ramy czasowe: Linia bazowa do 45 tygodnia
Linia bazowa do 45 tygodnia
Szalone kohorty: Zmień się od linii bazowej w ręce czasu relaksacji
Ramy czasowe: Linia bazowa do 121 tygodnia
Linia bazowa do 121 tygodnia
Szalone kohorty: Zmiana z wartości wyjściowej w ilościowych testach myometrii (QMT)
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 193
Linia bazowa do tygodnia 193
Szalone kohorty: Zmiana z linii bazowej w 10-metrowym teście spaceru/biegu (10-MWRT)
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 193
Linia bazowa do tygodnia 193
Szalone kohorty: Zmiana od podstawy w testach Stair-Assend/Descend
Ramy czasowe: Linia bazowa do 121 tygodnia
Linia bazowa do 121 tygodnia
Szalone kohorty: Zmiana z linii bazowej w 5 razy siedzisz na stand (5 × STS)
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 193
Linia bazowa do tygodnia 193
Szalone kohorty: Zmiana od wartości wyjściowej w 9-dołkowym teście PEG (9-HPT)
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 193
Linia bazowa do tygodnia 193
Szalone kohorty: stężenie oligonukleotydu (ASO) w tkance mięśniowej w tkance mięśniowej
Ramy czasowe: Do 45 tygodnia
Do 45 tygodnia
Szalone kohorty: Zmiana z wartości wyjściowej w złożonym alternatywnym wskaźniku składania (CASI) w tkance mięśni szkieletowych
Ramy czasowe: Linia bazowa do 45 tygodnia
Linia bazowa do 45 tygodnia
Szalone kohorty: Zmiana od wartości wyjściowej w miotonii mierzona przez VHOT
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 193
Linia bazowa do tygodnia 193
Mad Kohorty: Maksymalne zaobserwowane stężenie leku w osoczu (CMAX) Dyne-101
Ramy czasowe: Dawki przedczeniowe i w wielu punktach czasowych do 217 tygodnia
Dawki przedczeniowe i w wielu punktach czasowych do 217 tygodnia
Szalone kohorty: czas do maksymalnego zaobserwowanego stężenia w osoczu (TMAX) Dyne-101
Ramy czasowe: Dawki przedczeniowe i w wielu punktach czasowych do 217 tygodnia
Dawki przedczeniowe i w wielu punktach czasowych do 217 tygodnia
Mad Kohorty: Obszar pod krzywą czasu stężenia od godziny 0 do ostatniego wymiernego stężenia w osoczu (Auctlast) Dyne-101
Ramy czasowe: Dawki przedczeniowe i w wielu punktach czasowych do 217 tygodnia
Dawki przedczeniowe i w wielu punktach czasowych do 217 tygodnia
Szalone kohorty: powierzchnia pod krzywą czasu stężenia ekstrapolowaną do nieskończoności (AUC∞) dyne-101 w osoczu
Ramy czasowe: Dawki przedczeniowe i w wielu punktach czasowych do 217 tygodnia
Dawki przedczeniowe i w wielu punktach czasowych do 217 tygodnia
Szalone kohorty: pozorna stała szybkości eliminacji końcowej (λz) Dyne-101 w osoczu
Ramy czasowe: Dawki przedczeniowe i w wielu punktach czasowych do 217 tygodnia
Dawki przedczeniowe i w wielu punktach czasowych do 217 tygodnia
Szalone kohorty: pozorna końcowa eliminacja półtrwania (T1/2) Dyne-101 w osoczu
Ramy czasowe: Dawki przedczeniowe i w wielu punktach czasowych do 217 tygodnia
Dawki przedczeniowe i w wielu punktach czasowych do 217 tygodnia
Szalone kohorty: luz (CL) Dyne-101 w osoczu
Ramy czasowe: Dawki przedczeniowe i w wielu punktach czasowych do 217 tygodnia
Dawki przedczeniowe i w wielu punktach czasowych do 217 tygodnia
Szalone kohorty: objętość dystrybucji w fazie końcowej (VZ) Dyne-101 w osoczu
Ramy czasowe: Dawki przedczeniowe i w wielu punktach czasowych do 217 tygodnia
Dawki przedczeniowe i w wielu punktach czasowych do 217 tygodnia
Szalone kohorty: objętość dystrybucji w stanie ustalonym (VSS) Dyne-101 w plazmie
Ramy czasowe: Dawki przedczeniowe i w wielu punktach czasowych do 217 tygodnia
Dawki przedczeniowe i w wielu punktach czasowych do 217 tygodnia
Szalone kohorty: Liczba uczestników z przeciwciałami przeciwku (ADAS)
Ramy czasowe: Do 217 tygodnia
Do 217 tygodnia
Kohorty ekspansji dawki: Zmiana od wartości wyjściowej w CASI w tkance mięśni szkieletowych
Ramy czasowe: Linia bazowa do 25 tygodnia
Linia bazowa do 25 tygodnia
Kohorty ekspansji dawki: Zmiana od wartości wyjściowej w całkowitej QMT
Ramy czasowe: Linia bazowa do 25 tygodnia
Linia bazowa do 25 tygodnia
Kohorty ekspansji dawki: zmiana z linii bazowej w 10-MWRT
Ramy czasowe: Linia bazowa do 25 tygodnia
Linia bazowa do 25 tygodnia
Kohorty ekspansji dawki: Zmiana od wartości wyjściowej w 5 × STS
Ramy czasowe: Linia bazowa do 25 tygodnia
Linia bazowa do 25 tygodnia
Kohorty ekspansji dawki: zmiana z wartości wyjściowej w 9-hpt
Ramy czasowe: Linia bazowa do 25 tygodnia
Linia bazowa do 25 tygodnia
Kohorty ekspansji dawki: Zmiana od wartości wyjściowej w wskaźniku zdrowia dystrofii miotonicznej (MDHI) całkowity wynik
Ramy czasowe: Linia bazowa do 25 tygodnia
Linia bazowa do 25 tygodnia
Kohorty ekspansji dawki: globalne wrażenie zmian (PGI-C)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 25 tygodnia
Linia bazowa do 25 tygodnia
Globalne wrażenie zmiany zmian (CGI-C)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 25 tygodnia
Linia bazowa do 25 tygodnia
Kohorty ekspansji dawki: zmiana od wartości wyjściowej w globalnym wrażeniu ciężkości pacjenta (PGI-S)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 25 tygodnia
Linia bazowa do 25 tygodnia
Kohorty ekspansji dawki: zmiana z wartości wyjściowej w globalnym wrażeniu ciężkości klinicysty (CGI-S)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 25 tygodnia
Linia bazowa do 25 tygodnia
Kohorty ekspansji dawki: zmiana z wartości wyjściowej w wynikach podskali MDHI
Ramy czasowe: Linia bazowa do 25 tygodnia
Linia bazowa do 25 tygodnia
Kohorty ekspansji dawki: Zmiana od wartości wyjściowej w aktywności dystrofii miotonicznej typu 1 i skali uczestnictwa (DM1-ACTIV^C) Całkowity wynik
Ramy czasowe: Linia bazowa do 25 tygodnia
Linia bazowa do 25 tygodnia
Kohorty ekspansji dawki: zmiana od wartości wyjściowej w procentowej prognozowanej sile uchwytu ręcznego
Ramy czasowe: Linia bazowa do 25 tygodnia
Linia bazowa do 25 tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Dyne Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 września 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lipca 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lipca 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 lipca 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 lipca 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DYNE101-DM1-201
  • 2023-510353-42-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj