Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa, tolerancji, farmakodynamiki, skuteczności i farmakokinetyki DYNE-101 u uczestników z dystrofią miotoniczną typu 1 (ACHIEVE)

21 grudnia 2023 zaktualizowane przez: Dyne Therapeutics

Randomizowane, kontrolowane placebo, badanie z wielokrotnymi rosnącymi dawkami oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakodynamikę, skuteczność i farmakokinetykę DYNE-101 podawanego uczestnikom z dystrofią miotoniczną typu 1

Głównym celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji wielokrotnych dawek dożylnych (IV) DYNE-101 podawanych uczestnikom z dystrofią miotoniczną typu 1 (DM1).

Badanie składa się z 4 okresów: okres przesiewowy (do 6 tygodni), wielokrotna dawka rosnąca (MAD), okres kontrolowany placebo (24 tygodnie), okres leczenia (24 tygodnie) i przedłużenie długoterminowe (LTE) Okres (96 tygodni).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

72

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 49 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Diagnoza DM1 z wielkością powtórzeń trinukleotydów >100.
  • Wiek wystąpienia objawów mięśniowych DM1 ≥12 lat.
  • Klinicznie widoczna miotonia równoważna czasowi otwierania dłoni co najmniej 2 sekundom w opinii Badacza.
  • Siła chwytu dłoni i siła zgięcia grzbietowego kostki uśrednione z obu stron ≥20 i ≤80 percentyla dla wieku, płci i wzrostu podczas badania przesiewowego.
  • Potrafi ukończyć 10 MWT, wchodzenie/schodzenie po schodach i 5 × STS podczas badania przesiewowego bez użycia urządzeń wspomagających, takich jak laski, chodziki lub ortezy.

Kryteria wyłączenia:

  • Historia poważnego zabiegu chirurgicznego w ciągu 12 tygodni przed rozpoczęciem podawania produktu badawczego lub oczekiwanie na poważny zabieg chirurgiczny (np. wszczepienie defibrylatora serca) podczas badania.
  • Historia anafilaksji.
  • Stan chorobowy inny niż DM1, który miałby znaczący wpływ na poruszanie się lub udział w ocenach funkcjonalnych.
  • Leczenie lekami, które mogą poprawić miotonię w okresie 5 okresów półtrwania leku przed wykonaniem ocen przesiewowych.
  • Elektrokardiogram (EKG) z odstępem QT skorygowanym wzorem Fridericii (QTcF) ≥450 milisekund (ms) u mężczyzn i QTc ≥460 u kobiet, PR ≥240 ms, blok lewej odnogi pęczka Hisa lub istotny klinicznie defekt przewodzenia zdaniem Śledczego.
  • Procent przewidywanej natężonej pojemności życiowej (FVC) <50%.
  • Historia biopsji kości piszczelowej przedniej w ciągu 3 miesięcy od pierwszego dnia lub planowanie biopsji kości piszczelowej przedniej w okresie badania z przyczyn niezwiązanych z badaniem.

Uwaga: zastosowanie mogą mieć inne kryteria włączenia i wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Okres MAD kontrolowany placebo: DYNE-101
Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania rosnących dawek DYNE-101, raz na 4 tygodnie (Q4W) lub raz na 8 tygodni (Q8W) przez okres do 24 tygodni.
Lek: DYNE-101
Podawany we wlewie dożylnym
Komparator placebo: Okres MAD kontrolowany placebo: Placebo
Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania DYNE-101 odpowiadającego placebo, Q4W lub Q8W przez okres do 24 tygodni.
Lek: Placebo
Podawany we wlewie dożylnym
Eksperymentalny: Okres leczenia: DYNE-101

Uczestnicy, którzy otrzymują DYNE-101 w okresie kontrolowanym placebo, będą nadal otrzymywać DYNE-101, Q4W lub Q8W przez okres do 24 tygodni.

Uczestnicy, którzy otrzymują placebo w okresie kontrolowanym placebo, będą otrzymywać DYNE-101, Q4W lub Q8W przez okres do 24 tygodni.
Lek: DYNE-101
Podawany we wlewie dożylnym
Lek: Placebo
Podawany we wlewie dożylnym
Eksperymentalny: Długoterminowy okres przedłużenia: DYNE-101
Uczestnicy będą otrzymywać DYNE-101, Q4W lub Q8W przez okres do 96 tygodni.
Lek: DYNE-101
Podawany we wlewie dożylnym

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Przez ukończenie badania, do tygodnia 145
Przez ukończenie badania, do tygodnia 145

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej wskaźnika splicingu w tkance mięśni szkieletowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 97. tygodnia
Wartość wyjściowa do 97. tygodnia
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w dystrofii Ekspresja kinazy białkowej miotonikowej (DMPK) kwasu rybonukleinowego (RNA) w tkance mięśniowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 97. tygodnia
Wartość wyjściowa do 97. tygodnia
Zmiana czasu rozluźnienia uchwytu dłoni w stosunku do linii bazowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 145
Wartość wyjściowa do tygodnia 145
Zmiana od wartości początkowej w ilościowym badaniu miometrii (QMT)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 145
Wartość wyjściowa do tygodnia 145
Zmiana w stosunku do linii podstawowej w teście marszu/biegu na 10 metrów (10-MWRT)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 145
Wartość wyjściowa do tygodnia 145
Zmiana od linii bazowej w teście wchodzenia/schodzenia po schodach
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 145
Wartość wyjściowa do tygodnia 145
Zmiana z linii podstawowej w 5 razy z pozycji siedzącej na stojącą (5×STS)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 145
Wartość wyjściowa do tygodnia 145
Zmiana w stosunku do linii bazowej w teście kołków z 9 otworami (9-HPT)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 145
Wartość wyjściowa do tygodnia 145
Maksymalne obserwowane stężenie leku w osoczu (Cmax) DYNE-101
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i w wielu punktach czasowych do tygodnia 145
Przed podaniem dawki i w wielu punktach czasowych do tygodnia 145
Czas do maksymalnego obserwowanego stężenia w osoczu (tmax) DYNE-101
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i w wielu punktach czasowych do tygodnia 145
Przed podaniem dawki i w wielu punktach czasowych do tygodnia 145
Pole pod krzywą stężenie-czas od godziny 0 do ostatniego mierzalnego stężenia w osoczu (AUCtlast) DYNE-101
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i w wielu punktach czasowych do tygodnia 145
Przed podaniem dawki i w wielu punktach czasowych do tygodnia 145
Pole pod krzywą stężenie-czas ekstrapolowane do nieskończoności (AUC∞) DYNE-101 w osoczu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i w wielu punktach czasowych do tygodnia 145
Przed podaniem dawki i w wielu punktach czasowych do tygodnia 145
Pozorna stała szybkości eliminacji terminali (λz) DYNE-101 w osoczu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i w wielu punktach czasowych do tygodnia 145
Przed podaniem dawki i w wielu punktach czasowych do tygodnia 145
Pozorny okres półtrwania w fazie eliminacji (t½) DYNE-101 w osoczu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i w wielu punktach czasowych do tygodnia 145
Przed podaniem dawki i w wielu punktach czasowych do tygodnia 145
Klirens (CL) DYNE-101 w osoczu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i w wielu punktach czasowych do tygodnia 145
Przed podaniem dawki i w wielu punktach czasowych do tygodnia 145
Objętość dystrybucji w fazie końcowej (Vz) DYNE-101 w osoczu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i w wielu punktach czasowych do tygodnia 145
Przed podaniem dawki i w wielu punktach czasowych do tygodnia 145
Objętość dystrybucji w stanie stacjonarnym (Vss) DYNE-101 w osoczu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i w wielu punktach czasowych do tygodnia 145
Przed podaniem dawki i w wielu punktach czasowych do tygodnia 145
Stężenie antysensownego oligonukleotydu (ASO) DYNE-101 w tkance mięśniowej
Ramy czasowe: Do tygodnia 97
Do tygodnia 97
Odsetek uczestników z przeciwciałami przeciwlekowymi (ADA)
Ramy czasowe: Do tygodnia 145
Do tygodnia 145
Zmiana od wartości początkowej w miotonii mierzona za pomocą wideo czasu otwierania dłoni (vHOT)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 145
Wartość wyjściowa do tygodnia 145

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Dyne Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 września 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lipca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lipca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 lipca 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 lipca 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 grudnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 grudnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DYNE101-DM1-201
  • 2022-000889-18 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia miotoniczna typu 1 (DM1)

Badania kliniczne na DYNE-101

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Iran

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj