Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa, tolerancji, farmakodynamiki, skuteczności i farmakokinetyki DYNE-101 u uczestników z dystrofią miotoniczną typu 1 (ACHIEVE)

19 września 2026 zaktualizowane przez: Dyne Therapeutics

Randomizowane, kontrolowane placebo, badanie z wielokrotnymi rosnącymi dawkami oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakodynamikę, skuteczność i farmakokinetykę DYNE-101 podawanego uczestnikom z dystrofią miotoniczną typu 1

The primary purpose of the study is to evaluate the safety and tolerability of multiple intravenous (IV) doses of DYNE-101 administered to participants with Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1).

The study consists of 4 periods: A Screening Period (up to 8 weeks), a Placebo-Controlled Period (24 weeks), a Treatment Period (24 weeks) and a Long-Term Extension (LTE) Period (208 weeks) in both multiple-ascending dose (MAD) and dose expansion cohorts.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

127

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
        • St. Vincent's Hospital
  • Francja
      • Nantes, Francja, 44093
        • CHU de Nantes
      • Paris, Francja, 75013
        • Institut de Myologie
  • Holandia
      • Nijmegen, Holandia
        • Radboud Medical Center
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Munich, Niemcy, 80336
        • Ludwig Maximilians University, Munich - Friedrich Baur Institut
  • Nowa Zelandia
      • Auckland, Nowa Zelandia, 1023
        • NZCR Auckland
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida College of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • New York
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Texas
      • Denton, Texas, Stany Zjednoczone, 76208
        • Neurology Rare Disease Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Virginia Commonwealth University (VCU)
  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20162
        • Centro Clinico Nemo
      • Rome, Włochy, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli-Rome
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW1 2BU
        • University College London Hospitals
      • Newcastle upon Tyne, Zjednoczone Królestwo
        • John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
      • Salford, Zjednoczone Królestwo, M6 8HD
        • Salford Royal Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Inclusion Criteria:

  • Diagnosis of DM1 with trinucleotide repeat size >100.
  • Age of onset of DM1 muscle symptoms ≥12 years.
  • Clinically apparent myotonia equivalent to hand opening time of at least 2 seconds in the opinion of the Investigator.
  • Hand grip strength and ankle dorsiflexion strength.
  • Able to complete 10-MWRT, stair ascend/descend (MAD cohorts only), and 5×STS at screening without the use of assistive devices such as canes, walkers, or orthoses.

Exclusion Criteria:

  • History of major surgical procedure within 12 weeks prior to the start of investigative product administration or an expectation of a major surgical procedure (eg, implantation of cardiac defibrillator) during the study.
  • History of anaphylaxis.
  • Medical condition other than DM1 that would significantly impact ambulation or participation in functional assessments.
  • Treatment with medications that can improve myotonia within a period of 5 half-lives of the medication prior to performing screening assessments.
  • Electrocardiogram (ECG) with the corrected QT interval by Fridericia's Formula (QTcF) ≥450 milliseconds (ms) in men and QTcF ≥460 ms in women, PR ≥240 ms, left bundle-branch block, or a conduction defect, which is clinically significant in the opinion of the Investigator.
  • Percent predicted forced vital capacity (FVC) <50%.
  • History of tibialis anterior biopsy within 3 months of Day 1 or planning to undergo tibialis anterior biopsies during study period for reasons unrelated to the study.
  • Participant has a history of suicide attempt, suicidal behavior, or has any suicidal ideation within 6 months prior to Screening that meets criteria at a level of 4 or 5 of the Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) or who, in the opinion of the Investigator, is at significant risk to commit suicide.
  • Use of glucagon-like peptide 1 (GLP-1) agonist medications including semaglutide, dulaglutide, liraglutide, exenatide, or tirzepatide within a period of 5 half-lives of the medication prior to performing screening assessments.
  • Significant weight loss during study participation may impact weight-based dosing, performance on muscle function assessments, and pharmacodynamic (PD) biomarkers.

Note: Other inclusion and exclusion criteria may apply.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: MAD Cohort: Placebo-Controlled Period: DYNE-101

Participants will be randomized to receive ascending doses of DYNE-101, once every 4 weeks (Q4W) or once every 8 weeks (Q8W) for up to 24 weeks.
Lek: DYNE-101

Administered by IV infusion
Komparator placebo: MAD Cohort: Placebo-Controlled Period: Placebo

Participants will be randomized to receive DYNE-101 matching placebo, Q4W or Q8W for up to 24 weeks.
Lek: Placebo

Administered by IV infusion
Eksperymentalny: MAD Cohort: Treatment Period: DYNE-101

Participants who receive DYNE-101 in Placebo-Controlled Period will continue to receive DYNE-101, Q4W or Q8W for up to 24 weeks.

Participants who receive placebo in Placebo-Controlled Period will receive DYNE-101, Q4W or Q8W for up to 24 weeks.
Lek: DYNE-101

Administered by IV infusion

Lek: Placebo

Administered by IV infusion
Eksperymentalny: MAD Cohort: Long-Term Extension Period: DYNE-101

Participants will receive DYNE-101, Q4W or Q8W for up to 208 weeks.
Lek: DYNE-101

Administered by IV infusion
Eksperymentalny: Dose Expansion Cohort: Placebo-Controlled Period: DYNE-101

Participants will receive DYNE-101, Q8W for up to 24 weeks.
Lek: DYNE-101

Administered by IV infusion
Eksperymentalny: Dose Expansion Cohort: Placebo-Controlled Period: Placebo

Participants will receive DYNE-101 matching placebo, Q8W for up to 24 weeks.
Lek: Placebo

Administered by IV infusion
Eksperymentalny: Dose Expansion Cohort: Treatment Period: DYNE-101

Participants who receive DYNE-101 in Placebo-Controlled Period will continue to receive DYNE-101, Q8W for up to 24 weeks.

Participants who receive placebo in Placebo-Controlled Period will receive DYNE-101, Q8W for up to 24 weeks.
Lek: DYNE-101

Administered by IV infusion

Lek: Placebo

Administered by IV infusion
Eksperymentalny: Dose Expansion Cohort: Long-Term Extension Period: DYNE-101

Participants will receive DYNE-101, Q8W for up to 208 weeks.
Lek: DYNE-101

Administered by IV infusion

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Kohorty ekspansji dawki: Zmiana z wartości wyjściowej w miotonii mierzona przez czas otwarcia ręki wideo (VHOT)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 25 tygodnia
Linia bazowa do 25 tygodnia
MAD Cohorts: Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
Ramy czasowe: Through study completion, up to Week 257
Through study completion, up to Week 257

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Mad Kohorty: Zmiana od wartości wyjściowej w dystrofii kinaza białkowa (DMPK) Ekspresja kwasu rybonukleinowego (RNA) w tkance mięśniowej w tkance mięśniowej
Ramy czasowe: Linia bazowa do 45 tygodnia
Linia bazowa do 45 tygodnia
Szalone kohorty: Zmień się od linii bazowej w ręce czasu relaksacji
Ramy czasowe: Linia bazowa do 121 tygodnia
Linia bazowa do 121 tygodnia
Szalone kohorty: Zmiana od podstawy w testach Stair-Assend/Descend
Ramy czasowe: Linia bazowa do 121 tygodnia
Linia bazowa do 121 tygodnia
Szalone kohorty: stężenie oligonukleotydu (ASO) w tkance mięśniowej w tkance mięśniowej
Ramy czasowe: Do 45 tygodnia
Do 45 tygodnia
Szalone kohorty: Zmiana z wartości wyjściowej w złożonym alternatywnym wskaźniku składania (CASI) w tkance mięśni szkieletowych
Ramy czasowe: Linia bazowa do 45 tygodnia
Linia bazowa do 45 tygodnia
Kohorty ekspansji dawki: Zmiana od wartości wyjściowej w CASI w tkance mięśni szkieletowych
Ramy czasowe: Linia bazowa do 25 tygodnia
Linia bazowa do 25 tygodnia
Kohorty ekspansji dawki: Zmiana od wartości wyjściowej w całkowitej QMT
Ramy czasowe: Linia bazowa do 25 tygodnia
Linia bazowa do 25 tygodnia
Kohorty ekspansji dawki: zmiana z linii bazowej w 10-MWRT
Ramy czasowe: Linia bazowa do 25 tygodnia
Linia bazowa do 25 tygodnia
Kohorty ekspansji dawki: Zmiana od wartości wyjściowej w 5 × STS
Ramy czasowe: Linia bazowa do 25 tygodnia
Linia bazowa do 25 tygodnia
Kohorty ekspansji dawki: zmiana z wartości wyjściowej w 9-hpt
Ramy czasowe: Linia bazowa do 25 tygodnia
Linia bazowa do 25 tygodnia
Kohorty ekspansji dawki: Zmiana od wartości wyjściowej w wskaźniku zdrowia dystrofii miotonicznej (MDHI) całkowity wynik
Ramy czasowe: Linia bazowa do 25 tygodnia
Linia bazowa do 25 tygodnia
Kohorty ekspansji dawki: globalne wrażenie zmian (PGI-C)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 25 tygodnia
Linia bazowa do 25 tygodnia
Globalne wrażenie zmiany zmian (CGI-C)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 25 tygodnia
Linia bazowa do 25 tygodnia
Kohorty ekspansji dawki: zmiana od wartości wyjściowej w globalnym wrażeniu ciężkości pacjenta (PGI-S)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 25 tygodnia
Linia bazowa do 25 tygodnia
Kohorty ekspansji dawki: zmiana z wartości wyjściowej w globalnym wrażeniu ciężkości klinicysty (CGI-S)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 25 tygodnia
Linia bazowa do 25 tygodnia
Kohorty ekspansji dawki: zmiana z wartości wyjściowej w wynikach podskali MDHI
Ramy czasowe: Linia bazowa do 25 tygodnia
Linia bazowa do 25 tygodnia
Kohorty ekspansji dawki: Zmiana od wartości wyjściowej w aktywności dystrofii miotonicznej typu 1 i skali uczestnictwa (DM1-ACTIV^C) Całkowity wynik
Ramy czasowe: Linia bazowa do 25 tygodnia
Linia bazowa do 25 tygodnia
Kohorty ekspansji dawki: zmiana od wartości wyjściowej w procentowej prognozowanej sile uchwytu ręcznego
Ramy czasowe: Linia bazowa do 25 tygodnia
Linia bazowa do 25 tygodnia
MAD Cohorts: Change From Baseline in Myotonia as Measured by vHOT
Ramy czasowe: Baseline up to Week 257
Baseline up to Week 257
MAD Cohorts: Change From Baseline in Quantitative Myometry Testing (QMT)
Ramy czasowe: Baseline up to Week 257
Baseline up to Week 257
MAD Cohorts: Change From Baseline in 10-Meter Walk/Run Test (10-MWRT)
Ramy czasowe: Baseline up to Week 257
Baseline up to Week 257
MAD Cohorts: Change From Baseline in 5 Times Sit to Stand (5×STS)
Ramy czasowe: Baseline up to Week 257
Baseline up to Week 257
MAD Cohorts: Change From Baseline in 9-Hole Peg Test (9-HPT)
Ramy czasowe: Baseline up to Week 257
Baseline up to Week 257
MAD Cohorts: Maximum Observed Plasma Drug Concentration (Cmax) of DYNE-101
Ramy czasowe: Pre-dose, and at multiple timepoints up to Week 257
Pre-dose, and at multiple timepoints up to Week 257
MAD Cohorts: Time to Maximum Observed Plasma Concentration (tmax) of DYNE-101
Ramy czasowe: Pre-dose, and at multiple timepoints up to Week 257
Pre-dose, and at multiple timepoints up to Week 257
MAD Cohorts: Area Under the Concentration-time Curve From Hour 0 to the Last Measurable Plasma Concentration (AUCtlast) of DYNE-101
Ramy czasowe: Pre-dose, and at multiple timepoints up to Week 257
Pre-dose, and at multiple timepoints up to Week 257
MAD Cohorts: Area Under the Concentration-time Curve Extrapolated to Infinity (AUC∞) of DYNE-101 in Plasma
Ramy czasowe: Pre-dose, and at multiple timepoints up to Week 257
Pre-dose, and at multiple timepoints up to Week 257
MAD Cohorts: Apparent Terminal Elimination Rate Constant (λz) of DYNE-101 in Plasma
Ramy czasowe: Pre-dose, and at multiple timepoints up to Week 257
Pre-dose, and at multiple timepoints up to Week 257
MAD Cohorts: Apparent Terminal Elimination Half-Life (t1/2) of DYNE-101 in Plasma
Ramy czasowe: Pre-dose, and at multiple timepoints up to Week 257
Pre-dose, and at multiple timepoints up to Week 257
MAD Cohorts: Clearance (CL) of DYNE-101 in Plasma
Ramy czasowe: Pre-dose, and at multiple timepoints up to Week 257
Pre-dose, and at multiple timepoints up to Week 257
MAD Cohorts: Volume of Distribution at the Terminal Phase (Vz) of DYNE-101 in Plasma
Ramy czasowe: Pre-dose, and at multiple timepoints up to Week 257
Pre-dose, and at multiple timepoints up to Week 257
MAD Cohorts: Volume of Distribution at Steady State (Vss) of DYNE-101 in Plasma
Ramy czasowe: Pre-dose, and at multiple timepoints up to Week 257
Pre-dose, and at multiple timepoints up to Week 257
MAD Cohorts: Number of Participants With Antidrug Antibodies (ADAs)
Ramy czasowe: Up to Week 257
Up to Week 257

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Dyne Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 września 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lipca 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lipca 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 lipca 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 lipca 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 września 2026

Ostatnia weryfikacja

1 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DYNE101-DM1-201
  • 2023-510353-42-00 (Ctis)
  • 2023 (Grant/umowa NIH USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj