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Studio sulla sicurezza, tollerabilità, farmacodinamica, efficacia e farmacocinetica di DYNE-101 in partecipanti con distrofia miotonica di tipo 1 (ACHIEVE)

8 maggio 2026 aggiornato da: Dyne Therapeutics

Uno studio randomizzato, controllato con placebo, a dose crescente multipla che valuta la sicurezza, la tollerabilità, la farmacodinamica, l'efficacia e la farmacocinetica di DYNE-101 somministrato a partecipanti con distrofia miotonica di tipo 1

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi multiple per via endovenosa (IV) di DYNE-101 somministrate ai partecipanti con distrofia miotonica di tipo 1 (DM1).

Lo studio si compone di 4 periodi: un periodo di screening (fino a 6 settimane), un periodo controllato con placebo a dose ascendente multipla (MAD) (24 settimane), un periodo di trattamento (24 settimane) e un'estensione a lungo termine (LTE) Periodo (96 settimane).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

116

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Australia
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
        • Reclutamento
        • St. Vincent's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr. Gayatri Jain
  • Francia
      • Nantes, Francia, 44093
      • Paris, Francia, 75013
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10117
        • Reclutamento
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Elisabetta Gazzerro, MD, PhD
      • Munich, Germania, 80336
        • Reclutamento
        • Ludwig Maximilians University, Munich - Friedrich Baur Institut
        • Investigatore principale:
          • Benedikt Schoser, MD
        • Contatto:
        • Sub-investigatore:
          • Stephan Wenninger, MD
  • Italia
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda, 1023
        • Reclutamento
        • NZCR Auckland
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr. Richard Roxburgh
  • Olanda
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, NW1 2BU
        • Reclutamento
        • University College London Hospitals
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr. Chris Turner
      • Newcastle upon Tyne, Regno Unito
        • Reclutamento
        • John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jordi Diaz-Manera
      • Salford, Regno Unito, M6 8HD
        • Reclutamento
        • Salford Royal Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • James Lilleker
  • Stati Uniti
    • California
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Reclutamento
        • Stanford University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr. John Day, MD, PhD
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • Reclutamento
        • University of Florida College of Medicine
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr. Sub Subramony, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Reclutamento
        • Indiana University School of Medicine
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Laurie Gutmann, MD
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Reclutamento
        • University of Iowa
        • Investigatore principale:
          • Andrea Swenson, MD
        • Contatto:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Reclutamento
        • Washington University in St. Louis
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr. Craig Zaidman, MD
    • New York
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • Reclutamento
        • University of Rochester Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr. Joahnna Hamel, MD
    • Texas
      • Denton, Texas, Stati Uniti, 76208
        • Reclutamento
        • Neurology Rare Disease Center
        • Investigatore principale:
          • Diana Castro, MD
        • Contatto:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 49 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di DM1 con dimensione della ripetizione del trinucleotide >100.
  • Età di insorgenza dei sintomi muscolari DM1 ≥12 anni.
  • Miotonia clinicamente evidente equivalente al tempo di apertura della mano di almeno 2 secondi secondo l'opinione dello sperimentatore.
  • Forza di presa della mano e forza di dorsiflessione della caviglia in media da entrambi i lati ≥20° e ≤80° percentile per età, sesso e altezza allo screening.
  • In grado di completare 10 MWT, salire/scendere le scale e 5 × STS allo screening senza l'uso di dispositivi di assistenza come bastoni, deambulatori o ortesi.

Criteri di esclusione:

  • Anamnesi di intervento chirurgico maggiore nelle 12 settimane precedenti l'inizio della somministrazione del prodotto sperimentale o aspettativa di intervento chirurgico maggiore (ad es. impianto di defibrillatore cardiaco) durante lo studio.
  • Storia di anafilassi.
  • Condizione medica diversa dal DM1 che avrebbe un impatto significativo sulla deambulazione o sulla partecipazione a valutazioni funzionali.
  • Trattamento con farmaci che possono migliorare la miotonia entro un periodo di 5 emivite del farmaco prima di eseguire le valutazioni di screening.
  • Elettrocardiogramma (ECG) con intervallo QT corretto secondo la formula di Fridericia (QTcF) ≥450 millisecondi (ms) negli uomini e QTc ≥460 nelle donne, PR ≥240 ms, blocco di branca sinistro o difetto di conduzione clinicamente significativo secondo il parere dell'investigatore.
  • Percentuale prevista della capacità vitale forzata (FVC) <50%.
  • Storia di biopsia del tibiale anteriore entro 3 mesi dal giorno 1 o pianificazione di sottoporsi a biopsie del tibiale anteriore durante il periodo di studio per motivi non correlati allo studio.

Nota: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione ed esclusione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte pazza: periodo controllato con placebo: Dyne-101
I partecipanti saranno randomizzati a ricevere dosi ascendenti di Dyne-101, una volta ogni 4 settimane (Q4W) o una volta ogni 8 settimane (Q8W) per un massimo di 24 settimane.
Droga: DYNE-101
Somministrato per infusione endovenosa
Comparatore placebo: Coorte pazza: periodo controllato con placebo: placebo
I partecipanti saranno randomizzati a ricevere placebo corrispondente Dyne-101, Q4W o Q8W per un massimo di 24 settimane.
Droga: Placebo
Somministrato per infusione endovenosa
Sperimentale: Coorte pazza: periodo di trattamento: Dyne-101

I partecipanti che ricevono Dyne-101 nel periodo controllato con placebo continueranno a ricevere Dyne-101, Q4W o Q8W per un massimo di 24 settimane.

I partecipanti che ricevono placebo nel periodo controllato con placebo riceveranno Dyne-101, Q4W o Q8W per un massimo di 24 settimane.
Droga: DYNE-101
Somministrato per infusione endovenosa
Droga: Placebo
Somministrato per infusione endovenosa
Sperimentale: Coorte di espansione della dose: periodo controllato con placebo: Dyne-101
I partecipanti riceveranno Dyne-101, Q8W per un massimo di 24 settimane.
Droga: DYNE-101
Somministrato per infusione endovenosa
Sperimentale: Coorte di espansione della dose: periodo controllato con placebo: placebo
I partecipanti riceveranno placebo corrispondente Dyne-101, Q8W per un massimo di 24 settimane.
Droga: Placebo
Somministrato per infusione endovenosa
Sperimentale: Coorte di espansione della dose: periodo di trattamento: Dyne-101

I partecipanti che ricevono Dyne-101 nel periodo controllato con placebo continueranno a ricevere Dyne-101, Q8W per un massimo di 24 settimane.

I partecipanti che ricevono placebo nel periodo controllato con placebo riceveranno Dyne-101, Q8W per un massimo di 24 settimane.
Droga: DYNE-101
Somministrato per infusione endovenosa
Droga: Placebo
Somministrato per infusione endovenosa
Sperimentale: Coorte pazza: periodo di estensione a lungo termine: Dyne-101
I partecipanti riceveranno Dyne-101, Q4W o Q8W per un massimo di 168 settimane.
Droga: DYNE-101
Somministrato per infusione endovenosa
Sperimentale: Coorte di espansione della dose: periodo di estensione a lungo termine: Dyne-101
I partecipanti riceveranno Dyne-101, Q8W per un massimo di 168 settimane.
Droga: DYNE-101
Somministrato per infusione endovenosa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Coorti pazzi: numero di partecipanti con eventi avversi emergenti per il trattamento (Teaes)
Lasso di tempo: Attraverso il completamento dello studio, fino alla settimana 217
Attraverso il completamento dello studio, fino alla settimana 217
Coorti di espansione della dose: cambiamento dal basale in miotonia misurata dal tempo di apertura della mano video (VHOT)
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 25
Basale fino alla settimana 25

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Coorti pazzi: cambiamento dal basale nella distropia miotonica proteina chinasi (DMPK) Acido ribonucleico (RNA) Espressione nel tessuto muscolare
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 45
Basale fino alla settimana 45
Coorti pazzi: cambio dal basale nel tempo di rilassamento della presa a mano
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 121
Basale fino alla settimana 121
Mad Cohorts: Cambia dal basale nel test di miometria quantitativa (QMT)
Lasso di tempo: Baseline fino alla settimana 193
Baseline fino alla settimana 193
Coorti pazzi: cambio dal basale in test walk/run di 10 metri (10 MWRT)
Lasso di tempo: Baseline fino alla settimana 193
Baseline fino alla settimana 193
Coorti pazzi: cambio dal basale nel test delle scale e discendio
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 121
Basale fino alla settimana 121
Coorti pazzi: cambia dal basale in 5 volte sedersi per stare (5 × STS)
Lasso di tempo: Baseline fino alla settimana 193
Baseline fino alla settimana 193
Mad Cohorts: cambia dal basale nel test PEG a 9 buche (9-HPT)
Lasso di tempo: Baseline fino alla settimana 193
Baseline fino alla settimana 193
Coorti pazzi: concentrazione di oligonucleotide antisenso (ASO) di dyne-101 nel tessuto muscolare
Lasso di tempo: Fino alla settimana 45
Fino alla settimana 45
Coorti pazzi: cambiamento dal basale nell'indice di giunzione alternativo composito (CASI) nel tessuto muscolare scheletrico
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 45
Basale fino alla settimana 45
Coorti pazzi: cambio dal basale in miotonia misurata da vhot
Lasso di tempo: Baseline fino alla settimana 193
Baseline fino alla settimana 193
Coorti pazzi: concentrazione massima del farmaco plasmatico osservato (CMAX) di Dyne-101
Lasso di tempo: Pre-dose e in più volte fino alla settimana 217
Pre-dose e in più volte fino alla settimana 217
Coorti pazzi: tempo alla massima concentrazione plasmatica osservata (TMAX) di Dyne-101
Lasso di tempo: Pre-dose e in più volte fino alla settimana 217
Pre-dose e in più volte fino alla settimana 217
Coorti pazzi: area sotto la curva del tempo di concentrazione dall'ora 0 all'ultima concentrazione plasmatica misurabile (AUCTLAST) di Dyne-101
Lasso di tempo: Pre-dose e in più volte fino alla settimana 217
Pre-dose e in più volte fino alla settimana 217
Coorti pazzi: area sotto la curva del tempo di concentrazione estrapolato all'infinito (AUC∞) di Dyne-101 nel plasma
Lasso di tempo: Pre-dose e in più volte fino alla settimana 217
Pre-dose e in più volte fino alla settimana 217
Coorti pazzi: costante di tasso di eliminazione terminale apparente (λz) di Dyne-101 nel plasma
Lasso di tempo: Pre-dose e in più volte fino alla settimana 217
Pre-dose e in più volte fino alla settimana 217
Coorti pazzi: apparente emivita di eliminazione terminale (T1/2) di Dyne-101 nel plasma
Lasso di tempo: Pre-dose e in più volte fino alla settimana 217
Pre-dose e in più volte fino alla settimana 217
Coorti pazzi: clearance (CL) di Dyne-101 nel plasma
Lasso di tempo: Pre-dose e in più volte fino alla settimana 217
Pre-dose e in più volte fino alla settimana 217
Coorti pazzi: volume di distribuzione nella fase terminale (VZ) di Dyne-101 nel plasma
Lasso di tempo: Pre-dose e in più volte fino alla settimana 217
Pre-dose e in più volte fino alla settimana 217
Coorti pazzi: volume di distribuzione allo stato stazionario (VSS) di Dyne-101 nel plasma
Lasso di tempo: Pre-dose e in più volte fino alla settimana 217
Pre-dose e in più volte fino alla settimana 217
Coorti pazzi: numero di partecipanti con anticorpi antidrug (ADAS)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 217
Fino alla settimana 217
Coorti di espansione della dose: cambiamento dal basale in casi nel tessuto muscolare scheletrico
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 25
Basale fino alla settimana 25
Coorti di espansione della dose: variazione dal basale in QMT totale
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 25
Basale fino alla settimana 25
Coorti di espansione della dose: cambiamento dal basale in 10 MWRT
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 25
Basale fino alla settimana 25
Coorti di espansione della dose: cambiamento dal basale in 5 × STS
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 25
Basale fino alla settimana 25
Coorti di espansione della dose: cambiamento dal basale in 9-HPT
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 25
Basale fino alla settimana 25
Coorti di espansione della dose: cambiamento dal basale nell'indice totale della distrofia miotonica (MDHI) Totale
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 25
Basale fino alla settimana 25
Coorti di espansione della dose: impressione globale del paziente (PGI-C)
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 25
Basale fino alla settimana 25
Clinicic Global Impression of Change (CGI-C)
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 25
Basale fino alla settimana 25
Coorti di espansione della dose: cambiamento dal basale nell'impressione globale del paziente di gravità (PGI)
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 25
Basale fino alla settimana 25
Coorti di espansione della dose: cambiamento dal basale nell'impressione globale del clinico della gravità (CGI)
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 25
Basale fino alla settimana 25
Coorti di espansione della dose: cambiamento dal basale nei punteggi della sottoscala MDHI
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 25
Basale fino alla settimana 25
Coorti di espansione della dose: variazione dal basale nella distrofia miotonica di tipo 1 e scala di partecipazione (DM1-Activ^c) Totale punteggio totale
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 25
Basale fino alla settimana 25
Coorti di espansione della dose: variazione dal basale nella percentuale di forza di presa manuale prevista
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 25
Basale fino alla settimana 25

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Dyne Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 settembre 2022

Completamento primario (Stimato)

1 luglio 2029

Completamento dello studio (Stimato)

1 luglio 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 luglio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 luglio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

1 agosto 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 maggio 2026

Ultimo verificato

1 agosto 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DYNE101-DM1-201
  • 2023-510353-42-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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