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Estudio de seguridad, tolerabilidad, farmacodinámica, eficacia y farmacocinética de DYNE-101 en participantes con distrofia miotónica tipo 1 (ACHIEVE)

8 de mayo de 2026 actualizado por: Dyne Therapeutics

Un estudio aleatorizado, controlado con placebo, de dosis múltiples ascendentes que evalúa la seguridad, la tolerabilidad, la farmacodinámica, la eficacia y la farmacocinética de DYNE-101 administrado a participantes con distrofia miotónica tipo 1

El objetivo principal del estudio es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de múltiples dosis intravenosas (IV) de DYNE-101 administradas a participantes con distrofia miotónica tipo 1 (DM1).

El estudio consta de 4 períodos: un período de selección (hasta 6 semanas), un período controlado con placebo de dosis múltiples ascendentes (MAD) (24 semanas), un período de tratamiento (24 semanas) y una extensión a largo plazo (LTE) Período (96 semanas).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

116

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 10117
        • Reclutamiento
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Elisabetta Gazzerro, MD, PhD
      • Munich, Alemania, 80336
        • Reclutamiento
        • Ludwig Maximilians University, Munich - Friedrich Baur Institut
        • Investigador principal:
          • Benedikt Schoser, MD
        • Contacto:
        • Sub-Investigador:
          • Stephan Wenninger, MD
  • Australia
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
        • Reclutamiento
        • St. Vincent's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Dr. Gayatri Jain
  • Estados Unidos
    • California
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Reclutamiento
        • Stanford University
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Dr. John Day, MD, PhD
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • Reclutamiento
        • University of Florida College of Medicine
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Dr. Sub Subramony, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Reclutamiento
        • Indiana University School of Medicine
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Laurie Gutmann, MD
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Reclutamiento
        • University of Iowa
        • Investigador principal:
          • Andrea Swenson, MD
        • Contacto:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Reclutamiento
        • Washington University in St. Louis
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Dr. Craig Zaidman, MD
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • Reclutamiento
        • University of Rochester Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Dr. Joahnna Hamel, MD
    • Texas
      • Denton, Texas, Estados Unidos, 76208
        • Reclutamiento
        • Neurology Rare Disease Center
        • Investigador principal:
          • Diana Castro, MD
        • Contacto:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
  • Francia
      • Nantes, Francia, 44093
      • Paris, Francia, 75013
  • Italia
      • Milan, Italia, 20162
      • Rome, Italia, 00168
  • Nueva Zelanda
      • Auckland, Nueva Zelanda, 1023
        • Reclutamiento
        • NZCR Auckland
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Dr. Richard Roxburgh
  • Países Bajos
      • Nijmegen, Países Bajos
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, NW1 2BU
        • Reclutamiento
        • University College London Hospitals
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Dr. Chris Turner
      • Newcastle upon Tyne, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jordi Diaz-Manera
      • Salford, Reino Unido, M6 8HD
        • Reclutamiento
        • Salford Royal Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • James Lilleker

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 49 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de DM1 con repeticiones de trinucleótidos >100.
  • Edad de inicio de síntomas musculares de DM1 ≥12 años.
  • Miotonía clínicamente aparente equivalente a un tiempo de apertura de la mano de al menos 2 segundos en opinión del Investigador.
  • Fuerza de prensión de la mano y fuerza de dorsiflexión del tobillo promediadas desde ambos lados ≥ percentil 20 y ≤ 80 para edad, sexo y altura en la selección.
  • Capaz de completar 10MWT, subir/bajar escaleras y 5xSTS en la selección sin el uso de dispositivos de asistencia como bastones, andadores u ortesis.

Criterio de exclusión:

  • Historial de un procedimiento quirúrgico mayor dentro de las 12 semanas previas al inicio de la administración del producto en investigación o una expectativa de un procedimiento quirúrgico mayor (p. ej., implantación de un desfibrilador cardíaco) durante el estudio.
  • Historia de anafilaxia.
  • Condición médica distinta de DM1 que afectaría significativamente la deambulación o la participación en evaluaciones funcionales.
  • Tratamiento con medicamentos que pueden mejorar la miotonía dentro de un período de 5 vidas medias del medicamento antes de realizar evaluaciones de detección.
  • Electrocardiograma (ECG) con el intervalo QT corregido por la fórmula de Fridericia (QTcF) ≥450 milisegundos (ms) en hombres y QTc ≥460 en mujeres, PR ≥240 ms, bloqueo de rama izquierda o defecto de conducción, que es clínicamente significativo a juicio del Investigador.
  • Porcentaje de capacidad vital forzada (FVC) predicha <50%.
  • Antecedentes de biopsia del tibial anterior en los 3 meses posteriores al día 1 o planificación para someterse a biopsias del tibial anterior durante el período de estudio por motivos no relacionados con el estudio.

Nota: Pueden aplicarse otros criterios de inclusión y exclusión.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Mad Cohort: Período controlado con placebo: Dyne-101
Los participantes serán aleatorizados para recibir dosis ascendentes de Dyne-101, una vez cada 4 semanas (Q4W) o una vez cada 8 semanas (Q8W) por hasta 24 semanas.
Droga: DINA-101
Administrado por infusión IV
Comparador de placebos: Mad cohorte: Período controlado con placebo: placebo
Los participantes serán asignados al azar para recibir DYNE-101 Matching Placebo, Q4W o Q8W por hasta 24 semanas.
Droga: Placebo
Administrado por infusión IV
Experimental: Mad Cohort: Período de tratamiento: Dyne-101

Los participantes que reciban DYNE-101 en el período controlado con placebo continuarán recibiendo DYNE-101, Q4W o Q8W por hasta 24 semanas.

Los participantes que reciben placebo en el período controlado con placebo recibirán Dyne-101, Q4W o Q8W por hasta 24 semanas.
Droga: DINA-101
Administrado por infusión IV
Droga: Placebo
Administrado por infusión IV
Experimental: Cohorte de expansión de la dosis: Período controlado con placebo: Dyne-101
Los participantes recibirán DYNE-101, Q8W por hasta 24 semanas.
Droga: DINA-101
Administrado por infusión IV
Experimental: Cohorte de expansión de la dosis: Período controlado con placebo: placebo
Los participantes recibirán Dyne-101 Matching Placebo, Q8W por hasta 24 semanas.
Droga: Placebo
Administrado por infusión IV
Experimental: Cohorte de expansión de la dosis: Período de tratamiento: Dyne-101

Los participantes que reciban DYNE-101 en el período controlado con placebo continuarán recibiendo DYNE-101, Q8W por hasta 24 semanas.

Los participantes que reciben placebo en el período controlado con placebo recibirán Dyne-101, Q8W por hasta 24 semanas.
Droga: DINA-101
Administrado por infusión IV
Droga: Placebo
Administrado por infusión IV
Experimental: Mad Cohorte: Período de extensión a largo plazo: Dyne-101
Los participantes recibirán DYNE-101, Q4W o Q8W por hasta 168 semanas.
Droga: DINA-101
Administrado por infusión IV
Experimental: Cohorte de expansión de la dosis: Período de extensión a largo plazo: Dyne-101
Los participantes recibirán DYNE-101, Q8W por hasta 168 semanas.
Droga: DINA-101
Administrado por infusión IV

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Mad cohortes: número de participantes con eventos adversos emergentes de tratamiento (TEAES)
Periodo de tiempo: A través de la finalización del estudio, hasta la semana 217
A través de la finalización del estudio, hasta la semana 217
Cohortes de expansión de dosis: Cambio desde la línea de base en la miotonia medida mediante el tiempo de apertura de la mano de video (VHOT)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 25
Línea de base hasta la semana 25

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cohortes MAD: Cambio desde la línea de base en la expresión de ácido ribonucleico (ARN) de Dytrophia myotonica proteína quinasa (DMPK) en el tejido muscular
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 45
Línea de base hasta la semana 45
Mad cohortes: Cambio de la línea de base en el tiempo de relajación de agarre de la mano
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 121
Línea de base hasta la semana 121
Mad cohortes: cambio desde la línea de base en pruebas de miometría cuantitativa (QMT)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 193
Línea de base hasta la semana 193
Mad cohortes: cambio desde la línea de base en la prueba de caminata/carrera de 10 metros (10 mwrt)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 193
Línea de base hasta la semana 193
Mad cohortes: Cambio desde el inicio en la prueba de Stair-A-Qail/Descend
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 121
Línea de base hasta la semana 121
Mad cohortes: Cambiar desde la línea de base en 5 veces Sit to Stand (5 × STS)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 193
Línea de base hasta la semana 193
Mad cohortes: Cambio desde el inicio en la prueba de PEG de 9 hoyos (9-HPT)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 193
Línea de base hasta la semana 193
Mad cohortes: concentración de oligonucleótidos antisentido (ASO) de DYNE-101 en el tejido muscular
Periodo de tiempo: Hasta la semana 45
Hasta la semana 45
Mad cohortes: Cambio desde la línea de base en el índice de empalme alternativo compuesto (CASI) en el tejido del músculo esquelético
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 45
Línea de base hasta la semana 45
Mad cohortes: Cambio desde el inicio en la miotonia según lo medido por VHOT
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 193
Línea de base hasta la semana 193
Mad cohortes: concentración máxima de fármaco en plasma (CMAX) de DYNE-101
Periodo de tiempo: Pregpra dosis, y en múltiples puntos de tiempo hasta la semana 217
Pregpra dosis, y en múltiples puntos de tiempo hasta la semana 217
Mad cohortes: tiempo de concentración plasmática observada máxima (Tmax) de Dyne-101
Periodo de tiempo: Pregpra dosis, y en múltiples puntos de tiempo hasta la semana 217
Pregpra dosis, y en múltiples puntos de tiempo hasta la semana 217
Mad cohortes: área bajo la curva de tiempo de concentración desde la hora 0 hasta la última concentración plasmática medible (AuctLast) de Dyne-101
Periodo de tiempo: Pregpra dosis, y en múltiples puntos de tiempo hasta la semana 217
Pregpra dosis, y en múltiples puntos de tiempo hasta la semana 217
Mad cohortes: área bajo la curva de tiempo de concentración extrapolada al infinito (auc∞) de Dyne-101 en plasma
Periodo de tiempo: Pregpra dosis, y en múltiples puntos de tiempo hasta la semana 217
Pregpra dosis, y en múltiples puntos de tiempo hasta la semana 217
Mad cohortes: tasa de eliminación terminal aparente constante (λz) de Dyne-101 en plasma
Periodo de tiempo: Pregpra dosis, y en múltiples puntos de tiempo hasta la semana 217
Pregpra dosis, y en múltiples puntos de tiempo hasta la semana 217
Mad cohortes: vida media de eliminación terminal aparente (T1/2) de Dyne-101 en plasma
Periodo de tiempo: Pregpra dosis, y en múltiples puntos de tiempo hasta la semana 217
Pregpra dosis, y en múltiples puntos de tiempo hasta la semana 217
Mad cohortes: Liquidación (CL) de Dyne-101 en Plasma
Periodo de tiempo: Pregpra dosis, y en múltiples puntos de tiempo hasta la semana 217
Pregpra dosis, y en múltiples puntos de tiempo hasta la semana 217
Mad cohortes: volumen de distribución en la fase terminal (Vz) de Dyne-101 en plasma
Periodo de tiempo: Pregpra dosis, y en múltiples puntos de tiempo hasta la semana 217
Pregpra dosis, y en múltiples puntos de tiempo hasta la semana 217
Mad cohortes: volumen de distribución en estado estacionario (VSS) de Dyne-101 en plasma
Periodo de tiempo: Pregpra dosis, y en múltiples puntos de tiempo hasta la semana 217
Pregpra dosis, y en múltiples puntos de tiempo hasta la semana 217
Mad cohortes: Número de participantes con anticuerpos antidrogas (ADAS)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 217
Hasta la semana 217
Cohortes de expansión de la dosis: Cambio desde el inicio en CASI en el tejido del músculo esquelético
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 25
Línea de base hasta la semana 25
Cohortes de expansión de la dosis: cambio desde el inicio en el total de QMT
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 25
Línea de base hasta la semana 25
Cohortes de expansión de la dosis: cambio desde la línea de base en 10-MWRT
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 25
Línea de base hasta la semana 25
Cohortes de expansión de dosis: cambio desde el inicio en 5 × STS
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 25
Línea de base hasta la semana 25
Cohortes de expansión de la dosis: cambio desde el inicio en 9-HPT
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 25
Línea de base hasta la semana 25
Cohortes de expansión de dosis: Cambio desde la línea de base en la puntuación total del índice de salud de la distrofia miotónica (MDHI)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 25
Línea de base hasta la semana 25
Cohortes de expansión de dosis: impresión global del cambio del paciente (PGI-C)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 25
Línea de base hasta la semana 25
Impresión global de cambio clínica (CGI-C)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 25
Línea de base hasta la semana 25
Cohortes de expansión de dosis: cambio desde la línea de base en el paciente impresión global de gravedad (PGI-S)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 25
Línea de base hasta la semana 25
Cohortes de expansión de dosis: cambio desde la línea de base en la impresión global de la gravedad del clínico (CGI-S)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 25
Línea de base hasta la semana 25
Cohortes de expansión de la dosis: cambio desde el inicio en las puntuaciones de la subescala MDHI
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 25
Línea de base hasta la semana 25
Cohortes de expansión de la dosis: Cambio desde la línea de base en Distrofia miotónica Actividad tipo 1 y Escala de participación (DM1-ACTIV^C) Puntuación total
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 25
Línea de base hasta la semana 25
Cohortes de expansión de la dosis: cambio desde el inicio en el porcentaje de resistencia a la agarre de la mano predicho
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 25
Línea de base hasta la semana 25

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Dyne Therapeutics

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

5 de septiembre de 2022

Finalización primaria (Estimado)

1 de julio de 2029

Finalización del estudio (Estimado)

1 de julio de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

28 de julio de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de julio de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

1 de agosto de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

12 de mayo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de mayo de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • DYNE101-DM1-201
  • 2023-510353-42-00 (Ctis)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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