DYNE-101:n turvallisuus, siedettävyys, farmakodynaaminen, tehokkuus ja farmakokineettinen tutkimus osallistujilla, joilla on tyypin 1 myotoninen dystrofia (ACHIEVE)
perjantai 8. toukokuuta 2026 päivittänyt: Dyne Therapeutics
Satunnaistettu, lumekontrolloitu, useita nousevia annoksia koskeva tutkimus, jossa arvioidaan DYNE-101:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakodynamiikkaa, tehokkuutta ja farmakokinetiikkaa osallistujille, joilla on myotoninen dystrofia tyyppi 1
Tutkimuksen ensisijaisena tarkoituksena on arvioida useiden suonensisäisten (IV) DYNE-101-annosten turvallisuutta ja siedettävyyttä osallistujille, joilla on myotoninen dystrofia tyyppi 1 (DM1).
Tutkimus koostuu 4 jaksosta: seulontajakso (enintään 6 viikkoa), usean nousevan annoksen (MAD) plasebokontrolloitu jakso (24 viikkoa), hoitojakso (24 viikkoa) ja pitkäkestoinen jatkojakso (LTE) Jakso (96 viikkoa).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
116
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Dyne Clinical Trials
- Puhelinnumero: +1-781-317-1919
- Sähköposti: clinicaltrials@dyne-tx.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Nijmegen, Alankomaat
- Rekrytointi
- Radboud Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Eline Sanders
- Sähköposti: clinicalresearchunit@radboudumc.nl
-
Päätutkija:
- Karien Mul
-
-
-
-
Victoria
-
Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
- Rekrytointi
- St. Vincent's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Alan Lai
- Sähköposti: Alan.LAI@svha.org.au
-
Päätutkija:
- Dr. Gayatri Jain
-
-
-
-
-
Milan, Italia, 20162
- Rekrytointi
- Centro Clinico NeMO
-
Päätutkija:
- Valeria Sansone, MD, PhD
-
Ottaa yhteyttä:
- Maribel Evoli
- Sähköposti: maribel.evoli@centrocliniconemo.it
-
Rome, Italia, 00168
- Rekrytointi
- Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli-Rome
-
Ottaa yhteyttä:
- Maria Pirozzoli
- Sähköposti: mariaceleste.pirozzoli@policlinicogemelli.it
-
Päätutkija:
- Marika Pane
-
-
-
-
-
Nantes, Ranska, 44093
- Rekrytointi
- CHU de Nantes
-
Ottaa yhteyttä:
- Marie-Agnès Sourdril
- Sähköposti: marieagnes.sourdril@chu-nantes.fr
-
Päätutkija:
- Yann PEREON, MD, PhD
-
Paris, Ranska, 75013
- Rekrytointi
- Institut de Myologie
-
Ottaa yhteyttä:
- Asma Balloumi
- Sähköposti: a.balloumi@institut-myologie.org
-
Päätutkija:
- Dr. Guillaume Bassez
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 10117
- Rekrytointi
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Ottaa yhteyttä:
- Susanne Behr-Perst
- Sähköposti: susanne.behr-perst@charite.de
-
Päätutkija:
- Elisabetta Gazzerro, MD, PhD
-
Munich, Saksa, 80336
- Rekrytointi
- Ludwig Maximilians University, Munich - Friedrich Baur Institut
-
Päätutkija:
- Benedikt Schoser, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Corinna Wirner-Piotrowski
- Sähköposti: Corinna.Wirner@med.uni-muenchen.de
-
Alatutkija:
- Stephan Wenninger, MD
-
-
-
-
-
Auckland, Uusi Seelanti, 1023
- Rekrytointi
- NZCR Auckland
-
Ottaa yhteyttä:
- Miriam Rodrigues
- Sähköposti: MRodrigues@adhb.govt.nz
-
Päätutkija:
- Dr. Richard Roxburgh
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW1 2BU
- Rekrytointi
- University College London Hospitals
-
Ottaa yhteyttä:
- Nikoletta Nikolenko
- Sähköposti: n.nikolenko@nhs.net
-
Päätutkija:
- Dr. Chris Turner
-
Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta
- Rekrytointi
- John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
-
Ottaa yhteyttä:
- Nicola McLarty
- Sähköposti: nicola.mclarty1@nhs.net
-
Päätutkija:
- Jordi Diaz-Manera
-
Salford, Yhdistynyt kuningaskunta, M6 8HD
- Rekrytointi
- Salford Royal Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Bethan Blackledge
- Sähköposti: Bethan.blackledge@nca.nhs.uk
-
Päätutkija:
- James Lilleker
-
-
-
-
California
-
Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
- Rekrytointi
- Stanford University
-
Ottaa yhteyttä:
- Lidia Choniawko
- Sähköposti: lidiacho@stanford.edu
-
Päätutkija:
- Dr. John Day, MD, PhD
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- Rekrytointi
- University of Florida College of Medicine
-
Ottaa yhteyttä:
- Debbye Landers
- Sähköposti: debralanders@peds.ufl.edu
-
Päätutkija:
- Dr. Sub Subramony, MD
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Rekrytointi
- Indiana University School of Medicine
-
Ottaa yhteyttä:
- Patti Hogan, BSN RN, CCRA
- Sähköposti: hoganpr@iu.edu
-
Päätutkija:
- Laurie Gutmann, MD
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- Rekrytointi
- University of Iowa
-
Päätutkija:
- Andrea Swenson, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Heena Olade, RN, MSN
- Sähköposti: heena-olalde@uiowa.edu
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Rekrytointi
- Washington University in St. Louis
-
Ottaa yhteyttä:
- Natalie Goedeker
- Sähköposti: ngoedeker@wustl.edu
-
Päätutkija:
- Dr. Craig Zaidman, MD
-
-
New York
-
Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
- Rekrytointi
- University of Rochester Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Jim Hilbert
- Sähköposti: james_hilbert@urmc.rochester.edu
-
Päätutkija:
- Dr. Joahnna Hamel, MD
-
-
Texas
-
Denton, Texas, Yhdysvallat, 76208
- Rekrytointi
- Neurology Rare Disease Center
-
Päätutkija:
- Diana Castro, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Isabella Herman
- Sähköposti: Research@neuromdcenter.com
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
- Rekrytointi
- Virginia Commonwealth University (VCU)
-
Ottaa yhteyttä:
- Anarosa Rezeq
- Sähköposti: anarosa.rezeq@vcuhealth.org
-
Ottaa yhteyttä:
- Jodie Howell
- Sähköposti: jodie.howell@vcuhealth.org
-
Päätutkija:
- Nicholas Johnson, M.D., M.Sci., FAAN
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 49 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- DM1:n diagnoosi trinukleotiditoiston kokolla > 100.
- DM1-lihasoireiden alkamisikä ≥12 vuotta.
- Kliinisesti ilmeinen myotonia, joka vastaa tutkijan mielestä vähintään 2 sekunnin käden avautumisaikaa.
- Käden otteen vahvuus ja nilkan dorsiflexion voimakkuus keskiarvoina molemmilta puolilta ≥20. ja ≤80. prosenttipiste iän, sukupuolen ja pituuden osalta seulonnassa.
- Pystyy suorittamaan 10 MWT, portaita nousu/lasku ja 5×STS seulonnassa ilman apuvälineitä, kuten keppejä, kävelijöitä tai ortooseja.
Poissulkemiskriteerit:
- Aiemmat suuret kirurgiset toimenpiteet 12 viikon sisällä ennen tutkittavan tuotteen annon aloittamista tai suuren kirurgisen toimenpiteen (esim. sydämen defibrillaattorin implantointi) odotus tutkimuksen aikana.
- Anafylaksia historia.
- Muu kuin DM1-sairaus, joka vaikuttaisi merkittävästi liikkumiseen tai toiminnallisiin arviointeihin osallistumiseen.
- Hoito lääkkeillä, jotka voivat parantaa myotoniaa 5 lääkkeen puoliintumisajan sisällä ennen seulontaarviointia.
- Elektrokardiogrammi (EKG), jossa Friderician kaavan (QTcF) mukaan korjattu QT-aika on miehillä ≥450 millisekuntia (ms) ja naisilla QTc ≥460, PR ≥240 ms, vasemman nipun haarakatkos tai johtumishäiriö, joka on kliinisesti merkittävä tutkijan mielestä.
- Prosenttiosuus ennustettu pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC) <50 %.
- Historiallinen tibialis anterior -biopsia 3 kuukauden sisällä päivästä 1 tai tibialis anterior -biopsia aiotaan tehdä tutkimusjakson aikana syistä, jotka eivät liity tutkimukseen.
Huomautus: Muut sisällyttämis- ja poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Mad Cohort: Plasebo-ohjattu ajanjakso: Dyne-101
Osallistujat satunnaistetaan saamaan nousevia annoksia Dyne-101: tä, kerran 4 viikossa (Q4W) tai kerran 8 viikossa (Q8W) jopa 24 viikon ajan.
|
Annostetaan IV-infuusiona
|
|
Placebo Comparator: Hullu kohortti: Plasebo-ohjattu ajanjakso: Plasebo
Osallistujat satunnaistetaan vastaanottamaan DYNE-101 vastaavaa plaseboa, Q4W: tä tai Q8W: tä jopa 24 viikon ajan.
|
Annostetaan IV-infuusiona
|
|
Kokeellinen: Hullu kohortti: Hoitokausi: Dyne-101
Osallistujat, jotka saavat Dyne-101: tä lumelääkekontrolloidulla ajanjaksolla, saavat edelleen Dyne-101, Q4W tai Q8W enintään 24 viikkoa. Osallistujat, jotka saavat lumelääkettä lumelääkekontrolloidulla ajanjaksolla, saavat Dyne-101, Q4W tai Q8W enintään 24 viikon ajan. |
Annostetaan IV-infuusiona
Annostetaan IV-infuusiona
|
|
Kokeellinen: Annosten laajennuskohortti: Plasebokontrolloima ajanjakso: Dyne-101
Osallistujat saavat Dyne-101, Q8W enintään 24 viikkoa.
|
Annostetaan IV-infuusiona
|
|
Kokeellinen: Annoslaajennuskohortti: Plasebokontrolloima ajanjakso: Plasebo
Osallistujat saavat Dyne-101-vastaavan plasebo, Q8W enintään 24 viikon ajan.
|
Annostetaan IV-infuusiona
|
|
Kokeellinen: Annosten laajennuskohortti: Hoitokausi: Dyne-101
Osallistujat, jotka saavat Dyne-101: tä lumelääkekontrolloidulla ajanjaksolla, saavat edelleen Dyne-101, Q8W enintään 24 viikkoa. Osallistujat, jotka saavat lumelääkettä lumelääkekontrolloidulla ajanjaksolla, saavat Dyne-101, Q8W enintään 24 viikkoa. |
Annostetaan IV-infuusiona
Annostetaan IV-infuusiona
|
|
Kokeellinen: MAD CORON: Pitkäaikainen pidennysjakso: Dyne-101
Osallistujat saavat Dyne-101, Q4W tai Q8W jopa 168 viikkoon.
|
Annostetaan IV-infuusiona
|
|
Kokeellinen: Annosten laajennuskohortti: Pitkäaikainen jatkejakso: Dyne-101
Osallistujat saavat Dyne-101, Q8W enintään 168 viikkoa.
|
Annostetaan IV-infuusiona
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Hullu kohortit: Osallistujien lukumäärä hoitoa esiintyviä haittatapahtumia (Teaes)
Aikaikkuna: Tutkimuksen suorittamisen aikana jopa viikko 217
|
Tutkimuksen suorittamisen aikana jopa viikko 217
|
|
Annosten laajennuskohortit: Muutos Myotonian lähtötasosta videon käsin avaamisella (VHOT) mitattuna (VHOT)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 25 asti
|
Perustaso viikkoon 25 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Hullu kohortit: Muutos lähtötasosta dystrofia myotonica -proteiinikinaasin (DMPK) ribonukleiinihapon (RNA) ekspressiossa lihaskudoksessa
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 45 asti
|
Perustaso viikkoon 45 asti
|
|
Hullu kohortit: Vaihda lähtötasosta käden tarttumisessa rentoutumisaikaan
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 121 asti
|
Perustaso viikkoon 121 asti
|
|
Hullu kohortit: Muutos lähtötasosta kvantitatiivisessa myometriatestauksessa (QMT)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 193 saakka
|
Perustaso viikkoon 193 saakka
|
|
MAD-kohortit: Vaihda lähtötasosta 10 metrin kävely-/ajokokeissa (10-MWRT)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 193 saakka
|
Perustaso viikkoon 193 saakka
|
|
Hullu kohortit: Muutos lähtötasosta portaikko- ja laskeutumiskokeessa
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 121 asti
|
Perustaso viikkoon 121 asti
|
|
Hullu kohortit: Vaihda lähtötasosta viidessä kertaa istua (5 × STS)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 193 saakka
|
Perustaso viikkoon 193 saakka
|
|
Hullu kohortit: Vaihda lähtötasosta 9-reikäisessä PEG-testissä (9-HPT)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 193 saakka
|
Perustaso viikkoon 193 saakka
|
|
Hullu kohortit: Dyne-101: n antisense-oligonukleotidi (ASO) -pitoisuus lihaskudoksessa
Aikaikkuna: Viikko 45
|
Viikko 45
|
|
Hullu kohortit: Vaihda lähtötasosta komposiittivaihtoehtoisessa silmukointiindeksissä (CASI) luuston lihaskudoksessa
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 45 asti
|
Perustaso viikkoon 45 asti
|
|
Hullu kohortit: Muutos Myotonian lähtötasosta VHOT: n mitattuna
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 193 saakka
|
Perustaso viikkoon 193 saakka
|
|
MAD-kohortit: DYNE-101: n maksimaalinen havaittu plasmalääkepitoisuus (CMAX)
Aikaikkuna: Ennakkosannokset ja useissa aikapisteissä viikkoon 217 saakka
|
Ennakkosannokset ja useissa aikapisteissä viikkoon 217 saakka
|
|
MAD-kohortit: Aika maksimaaliseen havaittuun plasmapitoisuuteen (TMAX) Dyne-101
Aikaikkuna: Ennakkosannokset ja useissa aikapisteissä viikkoon 217 saakka
|
Ennakkosannokset ja useissa aikapisteissä viikkoon 217 saakka
|
|
MAD-kohortit: Pinta-alainen pitoisuusajan käyrä tunnista 0-Dyne-101: n viimeiseen mitattavissa olevaan plasmakonsentraatioon (Auctlast)
Aikaikkuna: Ennakkosannokset ja useissa aikapisteissä viikkoon 217 saakka
|
Ennakkosannokset ja useissa aikapisteissä viikkoon 217 saakka
|
|
MAD CHORTS: DYNE-101: n äärettömyyteen (AUC∞) ekstrapoloitu pitoisuus-ajankäyrän alla plasmassa
Aikaikkuna: Ennakkosannokset ja useissa aikapisteissä viikkoon 217 saakka
|
Ennakkosannokset ja useissa aikapisteissä viikkoon 217 saakka
|
|
MAD-kohortit: Dyne-101: n näennäinen terminaalin eliminaationopeus (λZ) plasmassa
Aikaikkuna: Ennakkosannokset ja useissa aikapisteissä viikkoon 217 saakka
|
Ennakkosannokset ja useissa aikapisteissä viikkoon 217 saakka
|
|
Hullu kohortit: Dyne-101: n näennäinen terminaalin eliminointi puoliintumisaika (T1/2) plasmassa
Aikaikkuna: Ennakkosannokset ja useissa aikapisteissä viikkoon 217 saakka
|
Ennakkosannokset ja useissa aikapisteissä viikkoon 217 saakka
|
|
Mad Cohorts: Dyne-101: n puhdistuma (CL) plasmassa
Aikaikkuna: Ennakkosannokset ja useissa aikapisteissä viikkoon 217 saakka
|
Ennakkosannokset ja useissa aikapisteissä viikkoon 217 saakka
|
|
MAD-kohortit: Dyne-101: n jakautumistilavuus plasmassa
Aikaikkuna: Ennakkosannokset ja useissa aikapisteissä viikkoon 217 saakka
|
Ennakkosannokset ja useissa aikapisteissä viikkoon 217 saakka
|
|
MAD-kohortit: Dyne-101: n jakautumisen tilavuus plasmassa
Aikaikkuna: Ennakkosannokset ja useissa aikapisteissä viikkoon 217 saakka
|
Ennakkosannokset ja useissa aikapisteissä viikkoon 217 saakka
|
|
Hullu kohortit: Osallistujien lukumäärä, joilla on vasta -aineita (ADAS)
Aikaikkuna: Viikko 217 asti
|
Viikko 217 asti
|
|
Annosten laajennuskohortit: Vaihda lähtötasosta CASI: ssä luuston lihaskudoksessa
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 25 asti
|
Perustaso viikkoon 25 asti
|
|
Annosten laajennuskohortit: Muutos lähtötasosta QMT: ssä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 25 asti
|
Perustaso viikkoon 25 asti
|
|
Annoksen laajennuskohortit: Vaihda lähtötasosta 10-MWRT: ssä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 25 asti
|
Perustaso viikkoon 25 asti
|
|
Annosten laajennuskohortit: Vaihda lähtötasosta 5 x STS: ssä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 25 asti
|
Perustaso viikkoon 25 asti
|
|
Annosten laajennuskohortit: Muutos lähtötasosta 9-HPT: ssä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 25 asti
|
Perustaso viikkoon 25 asti
|
|
Annoksen laajennuskohortit: Muutos lähtötasosta myotonisessa dystrofian terveysindeksissä (MDHI) kokonaispistemäärä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 25 asti
|
Perustaso viikkoon 25 asti
|
|
Annoksen laajennuskohortit: Potilaan globaali vaikutelma muutoksesta (PGI-C)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 25 asti
|
Perustaso viikkoon 25 asti
|
|
Kliinikon globaali vaikutelma muutoksesta (CGI-C)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 25 asti
|
Perustaso viikkoon 25 asti
|
|
Annoksen laajennuskohortit: Muutos lähtötasosta potilaan maailmanlaajuisessa vakavuuden vaikutelmassa (PGI-S)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 25 asti
|
Perustaso viikkoon 25 asti
|
|
Annoksen laajennuskohortit: Muutos lähtötasosta kliinikon globaalissa vakavuuden vaikutelmassa (CGI-S)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 25 asti
|
Perustaso viikkoon 25 asti
|
|
Annosten laajennuskohortit: Muutos lähtötasosta MDHI -ala -asteikon pisteet
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 25 asti
|
Perustaso viikkoon 25 asti
|
|
Annoksen laajennuskohortit: Muutos lähtötasosta myotonisessa dystrofian tyypin 1 aktiivisuus- ja osallistumisasteikossa (DM1-ACTIV^C) kokonaispistemäärä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 25 asti
|
Perustaso viikkoon 25 asti
|
|
Annosten laajennuskohortit: Muutos lähtötasosta prosentuaalisesti ennustetussa käsinvaiheessa
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 25 asti
|
Perustaso viikkoon 25 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 5. syyskuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. heinäkuuta 2029
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. heinäkuuta 2029
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 28. heinäkuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 28. heinäkuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 1. elokuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 12. toukokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 8. toukokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. elokuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Lihassairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Lihassairaudet, Atrofiset
- Lihasdystrofiat
- Myotoniset häiriöt
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Myotoninen dystrofia
Muut tutkimustunnusnumerot
- DYNE101-DM1-201
- 2023-510353-42-00 (Ctis)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .