Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet, tolerabilitet, farmakodynamisk, effekt och farmakokinetisk studie av DYNE-101 hos deltagare med myotonisk dystrofi typ 1 (ACHIEVE)

8 maj 2026 uppdaterad av: Dyne Therapeutics

En randomiserad, placebokontrollerad studie med flera stigande doser som utvärderar säkerhet, tolerabilitet, farmakodynamik, effektivitet och farmakokinetik av DYNE-101 administrerat till deltagare med myotonisk dystrofi typ 1

Det primära syftet med studien är att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av multipla intravenösa (IV) doser av DYNE-101 som administreras till deltagare med myotonisk dystrofi typ 1 (DM1).

Studien består av 4 perioder: en screeningperiod (upp till 6 veckor), en placebokontrollerad period med multipla stigande doser (MAD) (24 veckor), en behandlingsperiod (24 veckor) och en långtidsförlängning (LTE) Period (96 veckor).

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

116

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Australien
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australien, 3065
        • Rekrytering
        • St. Vincent's Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Dr. Gayatri Jain
  • Frankrike
  • Förenta staterna
    • California
      • Stanford, California, Förenta staterna, 94305
        • Rekrytering
        • Stanford University
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Dr. John Day, MD, PhD
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
        • Rekrytering
        • University of Florida College of Medicine
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Dr. Sub Subramony, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Rekrytering
        • Indiana University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Laurie Gutmann, MD
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • Rekrytering
        • University of Iowa
        • Huvudutredare:
          • Andrea Swenson, MD
        • Kontakt:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Rekrytering
        • Washington University in St. Louis
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Dr. Craig Zaidman, MD
    • New York
      • Rochester, New York, Förenta staterna, 14642
    • Texas
      • Denton, Texas, Förenta staterna, 76208
        • Rekrytering
        • Neurology Rare Disease Center
        • Huvudutredare:
          • Diana Castro, MD
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
  • Italien
  • Nederländerna
  • Nya Zeeland
      • Auckland, Nya Zeeland, 1023
        • Rekrytering
        • NZCR Auckland
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Dr. Richard Roxburgh
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, NW1 2BU
        • Rekrytering
        • University College London Hospitals
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Dr. Chris Turner
      • Newcastle upon Tyne, Storbritannien
        • Rekrytering
        • John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Jordi Diaz-Manera
      • Salford, Storbritannien, M6 8HD
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Rekrytering
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Elisabetta Gazzerro, MD, PhD
      • Munich, Tyskland, 80336
        • Rekrytering
        • Ludwig Maximilians University, Munich - Friedrich Baur Institut
        • Huvudutredare:
          • Benedikt Schoser, MD
        • Kontakt:
        • Underutredare:
          • Stephan Wenninger, MD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 49 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av DM1 med trinukleotidupprepningsstorlek >100.
  • Ålder för debut av DM1-muskelsymtom ≥12 år.
  • Kliniskt uppenbar myotoni som motsvarar handöppningstid på minst 2 sekunder enligt utredarens uppfattning.
  • Handgreppsstyrka och ankeldorsalflexionsstyrka var i genomsnitt från båda sidor ≥20:e och ≤80:e percentilen för ålder, kön och längd vid screening.
  • Kan slutföra 10MWT, trappa upp/nedför och 5×STS vid screening utan användning av hjälpmedel som käppar, rullatorer eller ortoser.

Exklusions kriterier:

  • Historik av större kirurgiskt ingrepp inom 12 veckor före start av undersökningsproduktadministration eller en förväntan om ett större kirurgiskt ingrepp (t.ex. implantation av hjärtdefibrillator) under studien.
  • Historia av anafylaxi.
  • Andra medicinska tillstånd än DM1 som avsevärt skulle påverka ambulering eller deltagande i funktionsbedömningar.
  • Behandling med mediciner som kan förbättra myotoni inom en period av 5 halveringstider av medicineringen innan screeningbedömningar görs.
  • Elektrokardiogram (EKG) med det korrigerade QT-intervallet med Fridericias formel (QTcF) ≥450 millisekunder (ms) hos män och QTc ≥460 hos kvinnor, PR ≥240 ms, vänster grenblock, eller en överledningsdefekt, som är kliniskt signifikant enligt utredarens mening.
  • Procent förutsagd forcerad vitalkapacitet (FVC) <50%.
  • Historik av tibialis anterior biopsi inom 3 månader från dag 1 eller planerar att genomgå tibialis anterior biopsier under studieperioden av skäl som inte är relaterade till studien.

Obs: Andra inkluderings- och uteslutningskriterier kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Mad Cohort: Placebo-kontrollerad period: Dyne-101
Deltagarna kommer att randomiseras för att få stigande doser av Dyne-101, en gång var fjärde vecka (Q4W) eller en gång var 8 veckor (Q8W) i upp till 24 veckor.
Läkemedel: DYNE-101
Administreras genom IV-infusion
Placebo-jämförare: Mad Cohort: placebo-kontrollerad period: placebo
Deltagarna kommer att randomiseras för att få Dyne-101 matchande placebo, Q4W eller Q8W i upp till 24 veckor.
Läkemedel: Placebo
Administreras genom IV-infusion
Experimentell: Mad Cohort: Behandlingsperiod: Dyne-101

Deltagare som får Dyne-101 i placebokontrollerad period kommer att fortsätta att få Dyne-101, Q4W eller Q8W i upp till 24 veckor.

Deltagare som får placebo i placebo-kontrollerad period kommer att få Dyne-101, Q4W eller Q8W i upp till 24 veckor.
Läkemedel: DYNE-101
Administreras genom IV-infusion
Läkemedel: Placebo
Administreras genom IV-infusion
Experimentell: Dosutvidgningskohort: placebokontrollerad period: dyne-101
Deltagarna kommer att få Dyne-101, Q8W i upp till 24 veckor.
Läkemedel: DYNE-101
Administreras genom IV-infusion
Experimentell: Dosutvidgningskohort: placebokontrollerad period: placebo
Deltagarna kommer att få Dyne-101 matchande placebo, Q8W i upp till 24 veckor.
Läkemedel: Placebo
Administreras genom IV-infusion
Experimentell: Dosutvidgningskohort: Behandlingsperiod: Dyne-101

Deltagare som får Dyne-101 i placebokontrollerad period kommer att fortsätta att få Dyne-101, Q8W i upp till 24 veckor.

Deltagare som får placebo i placebokontrollerad period kommer att få Dyne-101, Q8W i upp till 24 veckor.
Läkemedel: DYNE-101
Administreras genom IV-infusion
Läkemedel: Placebo
Administreras genom IV-infusion
Experimentell: Mad Cohort: Långsiktig förlängningsperiod: Dyne-101
Deltagarna kommer att få Dyne-101, Q4W eller Q8W i upp till 168 veckor.
Läkemedel: DYNE-101
Administreras genom IV-infusion
Experimentell: Dosutvidgningskohort: Långsiktig förlängningsperiod: Dyne-101
Deltagarna kommer att få Dyne-101, Q8W i upp till 168 veckor.
Läkemedel: DYNE-101
Administreras genom IV-infusion

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Mad Cohorts: Antal deltagare med behandlings-emergentbiverkningar (TEAE)
Tidsram: Genom studieens slutförande, fram till vecka 217
Genom studieens slutförande, fram till vecka 217
Dosutvidgningskohorter: Förändring från baslinjen i myotoni mätt med Video Hand Opening Time (VHOT)
Tidsram: Baslinjen upp till vecka 25
Baslinjen upp till vecka 25

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Mad Cohorts: Förändring från baslinjen i dystrofi myotonica proteinkinas (DMPK) ribonukleinsyra (RNA) -uttryck i muskelvävnad
Tidsram: Baslinjen upp till vecka 45
Baslinjen upp till vecka 45
Mad Cohorts: Ändra från baslinjen i handgreppets avslappningstid
Tidsram: Baslinjen upp till vecka 121
Baslinjen upp till vecka 121
Mad Cohorts: Ändra från baslinjen i kvantitativ myometri -testning (QMT)
Tidsram: Baslinjen fram till vecka 193
Baslinjen fram till vecka 193
Mad Cohorts: Ändra från baslinjen i 10-meters promenad/körtest (10-MWRT)
Tidsram: Baslinjen fram till vecka 193
Baslinjen fram till vecka 193
Mad Cohorts: Ändra från baslinjen i Stair-Ascend/Descend Test
Tidsram: Baslinjen upp till vecka 121
Baslinjen upp till vecka 121
Mad Cohorts: Ändra från baslinjen i 5 gånger sitter för att stå (5 × STS)
Tidsram: Baslinjen fram till vecka 193
Baslinjen fram till vecka 193
Mad Cohorts: Ändra från baslinjen i 9-håls PEG-test (9-HPT)
Tidsram: Baslinjen fram till vecka 193
Baslinjen fram till vecka 193
Mad Cohorts: Antisense Oligonucleotide (ASO) Koncentration av dyne-101 i muskelvävnad
Tidsram: Upp till vecka 45
Upp till vecka 45
Mad Cohorts: Ändra från baslinjen i sammansatt alternativt skarvningsindex (CASI) i skelettmuskelvävnad
Tidsram: Baslinjen upp till vecka 45
Baslinjen upp till vecka 45
Mad Cohorts: Ändra från baslinjen i myotonia mätt med VHOT
Tidsram: Baslinjen fram till vecka 193
Baslinjen fram till vecka 193
Mad Cohorts: Maximal observerad plasmakoncentration (CMAX) av Dyne-101
Tidsram: Fördos, och vid flera tidpunkter upp till vecka 217
Fördos, och vid flera tidpunkter upp till vecka 217
Mad Cohorts: Tid till maximal observerad plasmakoncentration (TMAX) av dyne-101
Tidsram: Fördos, och vid flera tidpunkter upp till vecka 217
Fördos, och vid flera tidpunkter upp till vecka 217
Mad Cohorts: Area under koncentrationstidskurvan från timme 0 till den sista mätbara plasmakoncentrationen (AUCTLAST) av Dyne-101
Tidsram: Fördos, och vid flera tidpunkter upp till vecka 217
Fördos, och vid flera tidpunkter upp till vecka 217
Mad Cohorts: Area under koncentrationstidskurvan extrapolerad till oändlighet (AUC∞) av dyne-101 i plasma
Tidsram: Fördos, och vid flera tidpunkter upp till vecka 217
Fördos, och vid flera tidpunkter upp till vecka 217
Mad Cohorts: uppenbar terminal eliminationshastighetskonstant (λz) av dyne-101 i plasma
Tidsram: Fördos, och vid flera tidpunkter upp till vecka 217
Fördos, och vid flera tidpunkter upp till vecka 217
Mad Cohorts: Tydlig terminal elimineringshalveringstid (T1/2) av dyne-101 i plasma
Tidsram: Fördos, och vid flera tidpunkter upp till vecka 217
Fördos, och vid flera tidpunkter upp till vecka 217
Mad Cohorts: Clearance (CL) av Dyne-101 i plasma
Tidsram: Fördos, och vid flera tidpunkter upp till vecka 217
Fördos, och vid flera tidpunkter upp till vecka 217
Mad Cohorts: Volym av distribution vid terminalfasen (VZ) av Dyne-101 i plasma
Tidsram: Fördos, och vid flera tidpunkter upp till vecka 217
Fördos, och vid flera tidpunkter upp till vecka 217
Mad Cohorts: Volym av distribution vid stabilt tillstånd (VSS) av Dyne-101 i plasma
Tidsram: Fördos, och vid flera tidpunkter upp till vecka 217
Fördos, och vid flera tidpunkter upp till vecka 217
Mad Cohorts: Antal deltagare med antidrug -antikroppar (ADAS)
Tidsram: Upp till vecka 217
Upp till vecka 217
Dosutvidgningskohorter: Förändring från baslinjen i CASI i skelettmuskelvävnad
Tidsram: Baslinjen upp till vecka 25
Baslinjen upp till vecka 25
Dosutvidgningskohorter: Förändring från baslinjen i QMT Total
Tidsram: Baslinjen upp till vecka 25
Baslinjen upp till vecka 25
Dosutvidgningskohorter: Ändra från baslinjen i 10-MWRT
Tidsram: Baslinjen upp till vecka 25
Baslinjen upp till vecka 25
Dosutvidgningskohorter: Förändring från baslinjen i 5 × STS
Tidsram: Baslinjen upp till vecka 25
Baslinjen upp till vecka 25
Dosutvidgningskohorter: Ändra från baslinjen i 9-HPT
Tidsram: Baslinjen upp till vecka 25
Baslinjen upp till vecka 25
Dosutvidgningskohorter: Förändring från baslinjen i myotonisk dystrofi Health Index (MDHI) Total poäng
Tidsram: Baslinjen upp till vecka 25
Baslinjen upp till vecka 25
Dosutvidgningskohorter: Patient Global Intress of Change (PGI-C)
Tidsram: Baslinjen upp till vecka 25
Baslinjen upp till vecka 25
Kliniker Global intryck av förändring (CGI-C)
Tidsram: Baslinjen upp till vecka 25
Baslinjen upp till vecka 25
Dosutvidgningskohorter: Förändring från baslinjen i patientens globala intryck av svårighetsgrad (PGI-S)
Tidsram: Baslinjen upp till vecka 25
Baslinjen upp till vecka 25
Dosutvidgningskohorter: Förändring från baslinjen i kliniker Global intryck av svårighetsgrad (CGI-S)
Tidsram: Baslinjen upp till vecka 25
Baslinjen upp till vecka 25
Dosutvidgningskohorter: Förändring från baslinjen i MDHI -underskalans poäng
Tidsram: Baslinjen upp till vecka 25
Baslinjen upp till vecka 25
Dosutvidgningskohorter: Förändring från baslinjen vid myotonisk dystrofi typ 1-aktivitet och deltagande skala (DM1-Activ^c) Total poäng
Tidsram: Baslinjen upp till vecka 25
Baslinjen upp till vecka 25
Dosutvidgningskohorter: Förändring från baslinjen i procent förutspådde handgreppstyrka
Tidsram: Baslinjen upp till vecka 25
Baslinjen upp till vecka 25

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Dyne Therapeutics

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

5 september 2022

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juli 2029

Avslutad studie (Beräknad)

1 juli 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

28 juli 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

28 juli 2022

Första postat (Faktisk)

1 augusti 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

12 maj 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

8 maj 2026

Senast verifierad

1 augusti 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • DYNE101-DM1-201
  • 2023-510353-42-00 (Ctis)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera