프리드라이히 운동실조 환자의 치료를 위한 바티퀴논 연구
2025년 8월 20일 업데이트: PTC Therapeutics
7세 미만의 프리드라이히 운동 실조증이 있는 소아에서 바티퀴논의 약동학, 안전성 및 효능을 평가하기 위한 공개 라벨 연구
이 연구의 주요 목적은 7세 미만의 프리드라이히 운동실조증(FA) 참가자에게 투여된 바티퀴논의 약동학(PK) 및 안전성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
5
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 이하 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 프리드라이히 실조증 진단(FXN 유전자의 인트론-1에서 GAA 반복 확장에 대한 동형접합체), 임상 유전자 검사로 확인.
- 기준선 방문 전 30일 동안 및 연구 기간 동안 항응고제 및 모든 아스피린(81mg 포함)을 삼가할 수 있어야 합니다. 항응고제의 모든 가능한 중단은 전문가(예: 심장 전문의, 신경과 전문의 또는 혈액 전문의)가 모니터링하고 지시해야 하며 중단은 처방 의사가 기록합니다.
- 강력한 사이토크롬 P450(CYP) 3A4 유도제/억제제(예: 케토코나졸, 리팜핀, 세인트 존스 워트, 자몽 주스 또는 모든 자몽 제품)를 등록 전 최소 30일 동안 및 등록 기간 동안 삼가할 수 있어야 합니다. 연구.
- 음식과 함께 바티퀴논 경구 용액을 섭취할 수 있어야 합니다.
제외 기준:
- 바티퀴논으로 이전 치료.
- vatiquinone 또는 참기름에 대한 알레르기.
- 방출 분율
- 베이스라인 방문 전 60일 이내에 임의의 다른 중재적 임상 시험에 참여하거나 임의의 다른 임상 시험에서 임의의 연구 약물 수령. 참가자는 60일의 배제 기간이 지난 후 재심사를 받을 수 있습니다.
- 기준선 방문 전 30일 이내에 중재적 CoQ10, 비타민 E 또는 판코니빈혈에 대해 승인되거나 승인되지 않은 약물의 동시 사용. 이러한 금지 약물은 스크리닝 방문 시 중단할 수 있습니다.
참고: 기타 포함 및 제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 바티퀴논
참가자는 바티퀴논(체중의 경우 15mg/kg[kg])의 경구 용액(100mg[mg]/밀리리터[mL])을 받습니다.
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바티퀴논은 팔에 지정된 용량 및 일정에 따라 투여됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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바티퀴논의 혈장 농도
기간: 4주차에 아침 전 용량(0시간); 4주차, 12주차 및 24주차에 아침 복용 후 1~3시간 및 3~6시간
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4주차에 아침 전 용량(0시간); 4주차, 12주차 및 24주차에 아침 복용 후 1~3시간 및 3~6시간
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바티퀴논 곡선 아래 면적(AUC)
기간: 4주차에 아침 전 용량(0시간); 4주차, 12주차 및 24주차에 아침 복용 후 1~3시간 및 3~6시간
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4주차에 아침 전 용량(0시간); 4주차, 12주차 및 24주차에 아침 복용 후 1~3시간 및 3~6시간
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부작용이 있는 참가자 수
기간: 76주까지의 기준선
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76주까지의 기준선
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 10월 12일
기본 완료 (실제)
2024년 8월 29일
연구 완료 (실제)
2024년 8월 29일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 8월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 8월 1일
처음 게시됨 (실제)
2022년 8월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 8월 22일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 8월 20일
마지막으로 확인됨
2025년 8월 1일
추가 정보
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