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Uno studio di Vatiquinone per il trattamento dei partecipanti con atassia di Friedreich

20 agosto 2025 aggiornato da: PTC Therapeutics

Uno studio in aperto per valutare la farmacocinetica, la sicurezza e l'efficacia del vatichinone nei bambini con atassia di Friedreich di età inferiore ai 7 anni

L'obiettivo primario dello studio è valutare la farmacocinetica (PK) e la sicurezza del vatichinone somministrato a partecipanti con atassia di Friedreich (FA) di età inferiore ai 7 anni.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

5

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 6 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di atassia di Friedreich (omozigote per l'espansione della ripetizione GAA nell'introne-1 del gene FXN), confermata da test genetici clinici.
  • Deve essere in grado di astenersi da anticoagulanti e qualsiasi aspirina (inclusi 81 mg) per 30 giorni prima della visita di base e per la durata dello studio; qualsiasi possibile sospensione degli anticoagulanti deve essere monitorata e indicata da uno specialista (ad esempio, cardiologo, neurologo o ematologo) e l'interruzione sarà annotata dal medico prescrittore.
  • Deve essere in grado di astenersi da forti induttori/inibitori del citocromo P450 (CYP) 3A4 (ad esempio ketoconazolo, rifampicina, erba di San Giovanni, succo di pompelmo o qualsiasi prodotto a base di pompelmo) per almeno 30 giorni prima dell'arruolamento e per la durata del lo studio.
  • Deve essere in grado di assumere la soluzione orale di vatichinone con il cibo.

Criteri di esclusione:

  • Precedente trattamento con vatiquinone.
  • Allergia al vatichinone o all'olio di sesamo.
  • Frazione di eiezione
  • Partecipazione a qualsiasi altra sperimentazione clinica interventistica o ricevimento di qualsiasi farmaco in studio in qualsiasi altra sperimentazione clinica entro 60 giorni prima della visita di riferimento. I partecipanti possono essere sottoposti a un nuovo screening dopo che è trascorso il periodo di esclusione di 60 giorni.
  • Uso concomitante di CoQ10 interventistico, vitamina E o qualsiasi farmaco approvato o non approvato per l'AF entro 30 giorni prima della visita di riferimento. Questi farmaci proibiti possono essere interrotti durante la visita di screening.

Nota: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione ed esclusione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Vatichinone
I partecipanti riceveranno una soluzione orale (100 milligrammi [mg]/millilitro [mL]) di vatichinone (15 mg/chilogrammo [kg] se il peso corporeo
Droga: Vatichinone
Il vatichinone verrà somministrato secondo la dose e il programma specificati nel braccio.
Altri nomi:
  • PTC743
  • EPI-743

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Concentrazione plasmatica di Vatichinone
Lasso di tempo: Dose pre-mattutina (0 ore) alla settimana 4; Da 1 a 3 ore e da 3 a 6 ore dopo la dose mattutina alle settimane 4, 12 e 24
Dose pre-mattutina (0 ore) alla settimana 4; Da 1 a 3 ore e da 3 a 6 ore dopo la dose mattutina alle settimane 4, 12 e 24
Area Sotto la Curva (AUC) del Vatichinone
Lasso di tempo: Dose pre-mattutina (0 ore) alla settimana 4; Da 1 a 3 ore e da 3 a 6 ore dopo la dose mattutina alle settimane 4, 12 e 24
Dose pre-mattutina (0 ore) alla settimana 4; Da 1 a 3 ore e da 3 a 6 ore dopo la dose mattutina alle settimane 4, 12 e 24
Numero di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 76
Basale fino alla settimana 76

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

PTC Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 ottobre 2022

Completamento primario (Effettivo)

29 agosto 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

29 agosto 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 agosto 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 agosto 2022

Primo Inserito (Effettivo)

3 agosto 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 agosto 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 agosto 2025

Ultimo verificato

1 agosto 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PTC743-NEU-005-FA

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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