Une étude sur la vatiquinone pour le traitement des participants atteints d'ataxie de Friedreich

Critère d'intégration:

• Diagnostic d'ataxie de Friedreich (homozygote pour l'expansion répétée de GAA dans l'intron-1 du gène FXN), confirmé par des tests génétiques cliniques.
• Doit être capable de s'abstenir d'anticoagulants et de toute aspirine (y compris 81 mg) pendant 30 jours avant la visite de référence et pendant la durée de l'étude ; tout arrêt éventuel des anticoagulants doit être surveillé et indiqué par un spécialiste (par exemple, cardiologue, neurologue ou hématologue), et l'arrêt sera noté par le médecin prescripteur.
• Doit être capable de s'abstenir d'inducteurs / inhibiteurs puissants du cytochrome P450 (CYP) 3A4 (par exemple, le kétoconazole, la rifampicine, le millepertuis, le jus de pamplemousse ou tout produit à base de pamplemousse) pendant au moins 30 jours avant l'inscription et pour la durée de l'étude.
• Doit être capable de prendre la solution buvable de vatiquinone avec de la nourriture.

Critère d'exclusion:

• Traitement antérieur par vaticinone.
• Allergie à la vatiquinone ou à l'huile de sésame.
• La fraction d'éjection
• Participation à tout autre essai clinique interventionnel ou réception de tout médicament à l'étude dans tout autre essai clinique dans les 60 jours précédant la visite de référence. Les participants peuvent faire l'objet d'une nouvelle sélection une fois la période d'exclusion de 60 jours écoulée.
• Utilisation concomitante de CoQ10 interventionnel, de vitamine E ou de tout médicament approuvé ou non approuvé pour l'AF dans les 30 jours précédant la visite de référence. Ces médicaments interdits peuvent être interrompus lors de la visite de sélection.

Remarque : D'autres critères d'inclusion et d'exclusion peuvent s'appliquer.