En studie av Vatiquinone for behandling av deltakere med Friedreich Ataxia

Inklusjonskriterier:

• Friedreich ataksidiagnose (homozygot for GAA gjentatt ekspansjon i intron-1 av FXN-genet), bekreftet ved klinisk genetisk testing.
• Må være i stand til å avstå fra antikoagulantia og aspirin (inkludert 81 mg) i 30 dager før baseline-besøket og så lenge studien varer; eventuell seponering av antikoagulantia bør overvåkes og indikeres av en spesialist (for eksempel kardiolog, nevrolog eller hematolog), og seponering vil bli notert av den forskrivende legen.
• Må være i stand til å avstå fra sterke cytokrom P450 (CYP) 3A4-induktorer/hemmere (for eksempel ketokonazol, rifampin, johannesurt, grapefruktjuice eller et hvilket som helst grapefruktprodukt) i minst 30 dager før påmelding og i løpet av varigheten av studien.
• Må kunne ta vatiquinon mikstur med mat.

Ekskluderingskriterier:

• Tidligere behandling med vatiquinon.
• Allergi mot vatiquinon eller sesamolje.
• Utkastingsfraksjon
• Deltakelse i andre intervensjonelle kliniske utprøvinger eller mottak av studiemedikamenter i andre kliniske studier innen 60 dager før baseline-besøket. Deltakere kan screenes på nytt etter at eksklusjonsperioden på 60 dager har gått.
• Samtidig bruk av intervensjonell CoQ10, vitamin E eller andre godkjente eller ikke-godkjente medisiner for FA innen 30 dager før baseline-besøket. Disse forbudte medisinene kan seponeres ved screeningbesøket.

Merk: Andre inkluderings- og eksklusjonskriterier kan gjelde.