Um estudo de vatiquinona para o tratamento de participantes com ataxia de Friedreich

Critério de inclusão:

• Diagnóstico de ataxia de Friedreich (homozigoto para expansão de repetição GAA no íntron-1 do gene FXN), confirmado por teste genético clínico.
• Deve ser capaz de se abster de anticoagulantes e qualquer aspirina (incluindo 81 mg) por 30 dias antes da visita inicial e durante o estudo; qualquer possível interrupção de anticoagulantes deve ser monitorada e indicada por um especialista (por exemplo, cardiologista, neurologista ou hematologista), e a interrupção será notada pelo médico prescritor.
• Deve ser capaz de se abster de indutores/inibidores fortes do citocromo P450 (CYP) 3A4 (por exemplo, cetoconazol, rifampicina, erva de São João, suco de toranja ou qualquer produto de toranja) por pelo menos 30 dias antes da inscrição e pela duração do o estudo.
• Deve ser capaz de tomar solução oral de vatiquinona com alimentos.

Critério de exclusão:

• Tratamento prévio com vatiquinona.
• Alergia a vatiquinona ou óleo de gergelim.
• Fração de ejeção
• Participação em qualquer outro ensaio clínico intervencionista ou recebimento de qualquer medicamento do estudo em qualquer outro ensaio clínico dentro de 60 dias antes da visita de linha de base. Os participantes podem ser rastreados novamente após o período de exclusão de 60 dias.
• Uso concomitante de CoQ10 intervencionista, vitamina E ou qualquer medicamento aprovado ou não aprovado para FA dentro de 30 dias antes da visita de linha de base. Esses medicamentos proibidos podem ser descontinuados na visita de triagem.

Nota: Outros critérios de inclusão e exclusão podem ser aplicados.