Un estudio de vatiquinona para el tratamiento de participantes con ataxia de Friedreich

Criterios de inclusión:

• Diagnóstico de ataxia de Friedreich (homocigoto para la expansión repetida de GAA en el intrón-1 del gen FXN), confirmado por pruebas genéticas clínicas.
• Debe poder abstenerse de anticoagulantes y cualquier aspirina (incluyendo 81 mg) durante 30 días antes de la visita inicial y durante la duración del estudio; cualquier posible suspensión de los anticoagulantes debe ser monitoreada e indicada por un especialista (por ejemplo, cardiólogo, neurólogo o hematólogo), y el médico que los prescribe anotará la suspensión.
• Debe poder abstenerse de inductores/inhibidores fuertes del citocromo P450 (CYP) 3A4 (por ejemplo, ketoconazol, rifampicina, hierba de San Juan, jugo de toronja o cualquier producto de toronja) durante al menos 30 días antes de la inscripción y durante la duración de el estudio.
• Debe poder tomar la solución oral de vatiquinona con alimentos.

Criterio de exclusión:

• Tratamiento previo con vatiquinona.
• Alergia a la vatiquinona o al aceite de sésamo.
• Fracción de eyección
• Participación en cualquier otro ensayo clínico de intervención o recepción de cualquier fármaco del estudio en cualquier otro ensayo clínico dentro de los 60 días anteriores a la visita inicial. Los participantes pueden volver a ser evaluados después de que haya pasado el período de exclusión de 60 días.
• Uso concomitante de CoQ10 intervencionista, vitamina E o cualquier medicamento aprobado o no aprobado para la FA dentro de los 30 días anteriores a la visita inicial. Estos medicamentos prohibidos se pueden suspender en la visita de selección.

Nota: Pueden aplicarse otros criterios de inclusión y exclusión.