Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af Vatiquinon til behandling af deltagere med Friedreich-ataksi

20. august 2025 opdateret af: PTC Therapeutics

En åben-label undersøgelse til evaluering af farmakokinetik, sikkerhed og effektivitet af Vatiquinon hos børn med Friedreich-ataksi yngre end 7 år

Det primære formål med undersøgelsen er at vurdere farmakokinetikken (PK) og sikkerheden af ​​vatiquinon administreret til deltagere med Friedreich-ataksi (FA) yngre end 7 år.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

5

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 6 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Friedreich ataksi diagnose (homozygot for GAA gentagen ekspansion i intron-1 af FXN genet), bekræftet ved klinisk genetisk testning.
  • Skal være i stand til at afholde sig fra antikoagulantia og enhver aspirin (inklusive 81 mg) i 30 dage før baselinebesøget og i hele undersøgelsens varighed; enhver eventuel seponering af antikoagulantia bør overvåges og indiceres af en specialist (f.eks. kardiolog, neurolog eller hæmatolog), og seponering vil blive noteret af den ordinerende læge.
  • Skal være i stand til at afholde sig fra stærke cytokrom P450 (CYP) 3A4 inducere/hæmmere (f.eks. ketoconazol, rifampin, perikon, grapefrugtjuice eller ethvert grapefrugtprodukt) i mindst 30 dage før tilmelding og i varigheden af Studiet.
  • Skal kunne tage vatiquinon oral opløsning med mad.

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere behandling med vatiquinon.
  • Allergi over for vatiquinon eller sesamolie.
  • Ejektionsfraktion
  • Deltagelse i ethvert andet interventionelt klinisk forsøg eller modtagelse af et hvilket som helst studielægemiddel i ethvert andet klinisk forsøg inden for 60 dage før baselinebesøget. Deltagere kan blive screenet igen efter udelukkelsesperioden på 60 dage er gået.
  • Samtidig brug af interventionel CoQ10, vitamin E eller enhver godkendt eller ikke-godkendt medicin mod FA inden for 30 dage før baseline besøget. Disse forbudte medicin kan seponeres ved screeningsbesøget.

Bemærk: Andre inklusions- og eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Vatiquinon
Deltagerne vil modtage en oral opløsning (100 milligram [mg]/milliliter [ml]) vatiquinon (15 mg/kilogram [kg], hvis kropsvægt
Medicin: Vatiquinon
Vatiquinon vil blive indgivet pr. dosis og skema specificeret i armen.
Andre navne:
  • PTC743
  • EPI-743

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Plasmakoncentration af Vatiquinon
Tidsramme: Dosis før morgen (0 time) i uge 4; 1 til 3 timer og 3 til 6 timer efter morgendosis i uge 4, 12 og 24
Dosis før morgen (0 time) i uge 4; 1 til 3 timer og 3 til 6 timer efter morgendosis i uge 4, 12 og 24
Area Under the Curve (AUC) af Vatiquinon
Tidsramme: Dosis før morgen (0 time) i uge 4; 1 til 3 timer og 3 til 6 timer efter morgendosis i uge 4, 12 og 24
Dosis før morgen (0 time) i uge 4; 1 til 3 timer og 3 til 6 timer efter morgendosis i uge 4, 12 og 24
Antal deltagere med uønskede hændelser
Tidsramme: Baseline op til uge 76
Baseline op til uge 76

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

PTC Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. oktober 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

29. august 2024

Studieafslutning (Faktiske)

29. august 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. august 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. august 2022

Først opslået (Faktiske)

3. august 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. august 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. august 2025

Sidst verificeret

1. august 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PTC743-NEU-005-FA

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Friedreich Ataxia

Kliniske forsøg med Vatiquinon

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Georgia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner