Vatiquinone 治疗弗里德赖希共济失调参与者的研究
2025年8月20日 更新者：PTC Therapeutics
一项评估 Vatiquinone 在 7 岁以下弗里德赖希共济失调儿童中的药代动力学、安全性和有效性的开放标签研究
该研究的主要目的是评估在 7 岁以下患有 Friedreich 共济失调 (FA) 的参与者中服用 vatiquinone 的药代动力学 (PK) 和安全性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
5
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 6年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- Friedreich 共济失调诊断（FXN 基因内含子 1 中 GAA 重复扩增的纯合子），经临床基因检测证实。
- 必须能够在基线访问前 30 天和研究期间戒除抗凝剂和任何阿司匹林（包括 81 毫克）；任何可能的抗凝剂停用都应由专科医生（例如，心脏病专家、神经科医生或血液专家）进行监测和指示，并且开处方的医生会注明停用情况。
- 必须能够在入组前至少 30 天和持续期间戒除强细胞色素 P450 (CYP) 3A4 诱导剂/抑制剂（例如酮康唑、利福平、圣约翰草、葡萄柚汁或任何葡萄柚产品）研究。
- 必须能与食物一起服用伐替醌口服液。
排除标准：
- 以前用 vatiquinone 治疗。
- 对 vatiquinone 或芝麻油过敏。
- 射血分数
- 在基线访问前 60 天内参加任何其他介入性临床试验或在任何其他临床试验中接受任何研究药物。 在 60 天的排除期过后，参与者可能会被重新筛选。
- 在基线访问前 30 天内同时使用介入性辅酶 Q10、维生素 E 或任何经批准或未经批准的 FA 药物。 这些违禁药物可以在筛选访视时停用。
注意：其他纳入和排除标准可能适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：梵醌
参与者将接受口服溶液（100 毫克 [mg]/毫升 [mL]）的 vatiquinone（如果体重为 15 mg/千克 [kg]
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Vatiquinone 将按照手臂中指定的剂量和时间表进行给药。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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瓦替醌的血浆浓度
大体时间：第 4 周的晨前剂量（0 小时）；第 4、12 和 24 周早晨服药后 1 至 3 小时和 3 至 6 小时
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第 4 周的晨前剂量（0 小时）；第 4、12 和 24 周早晨服药后 1 至 3 小时和 3 至 6 小时
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Vatiquinone 的曲线下面积 (AUC)
大体时间：第 4 周的晨前剂量（0 小时）；第 4、12 和 24 周早晨服药后 1 至 3 小时和 3 至 6 小时
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第 4 周的晨前剂量（0 小时）；第 4、12 和 24 周早晨服药后 1 至 3 小时和 3 至 6 小时
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出现不良事件的参与者人数
大体时间：至第 76 周的基线
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至第 76 周的基线
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年10月12日
初级完成 (实际的)
2024年8月29日
研究完成 (实际的)
2024年8月29日
研究注册日期
首次提交
2022年8月1日
首先提交符合 QC 标准的
2022年8月1日
首次发布 (实际的)
2022年8月3日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年8月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年8月20日
最后验证
2025年8月1日
更多信息
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