En studie av Vaticinone för behandling av deltagare med Friedreich Ataxi

Inklusionskriterier:

• Friedreich ataxidiagnos (homozygot för GAA upprepad expansion i intron-1 av FXN-genen), bekräftad genom klinisk genetisk testning.
• Måste kunna avstå från antikoagulantia och acetylsalicylsyra (inklusive 81 mg) i 30 dagar före baslinjebesöket och under hela studien; eventuellt utsättande av antikoagulantia bör övervakas och indikeras av en specialist (till exempel kardiolog, neurolog eller hematolog), och avbrytande av behandlingen kommer att noteras av den förskrivande läkaren.
• Måste kunna avstå från starka cytokrom P450 (CYP) 3A4-inducerare/hämmare (till exempel ketokonazol, rifampin, johannesört, grapefruktjuice eller någon grapefruktprodukt) i minst 30 dagar före inskrivningen och under hela tiden studien.
• Måste kunna ta vatiquinon oral lösning med mat.

Exklusions kriterier:

• Tidigare behandling med vatiquinon.
• Allergi mot vatiquinon eller sesamolja.
• Utkastningsfraktion
• Deltagande i någon annan interventionell klinisk prövning eller mottagande av något studieläkemedel i någon annan klinisk prövning inom 60 dagar före baslinjebesöket. Deltagare kan granskas igen efter att uteslutningsperioden på 60 dagar har passerat.
• Samtidig användning av interventionell CoQ10, vitamin E eller något godkänt eller icke-godkänt läkemedel för FA inom 30 dagar före baslinjebesöket. Dessa förbjudna mediciner kan avbrytas vid screeningbesöket.

Obs: Andra inkluderings- och uteslutningskriterier kan gälla.