Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van Vatiquinone voor de behandeling van deelnemers met Friedreich Ataxie

20 augustus 2025 bijgewerkt door: PTC Therapeutics

Een open-label studie om de farmacokinetiek, veiligheid en werkzaamheid van vatiquinon te evalueren bij kinderen met Friedreich-ataxie jonger dan 7 jaar

Het primaire doel van de studie is het beoordelen van de farmacokinetiek (PK) en veiligheid van vatiquinon toegediend aan deelnemers met Friedreich-ataxie (FA) jonger dan 7 jaar.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

5

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 6 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Friedreich ataxie-diagnose (homozygoot voor GAA-herhalingsexpansie in intron-1 van het FXN-gen), bevestigd door klinisch genetisch testen.
  • Moet zich kunnen onthouden van anticoagulantia en aspirine (inclusief 81 mg) gedurende 30 dagen vóór het baselinebezoek en voor de duur van het onderzoek; elke mogelijke stopzetting van anticoagulantia moet worden gecontroleerd en geïndiceerd door een specialist (bijvoorbeeld cardioloog, neuroloog of hematoloog), en stopzetting zal worden genoteerd door de voorschrijvende arts.
  • Moet zich kunnen onthouden van sterke cytochroom P450 (CYP) 3A4-inductoren/-remmers (bijvoorbeeld ketoconazol, rifampicine, sint-janskruid, grapefruitsap of andere grapefruitproducten) gedurende ten minste 30 dagen voorafgaand aan inschrijving en voor de duur van de studie.
  • Moet vatiquinon drank met voedsel kunnen innemen.

Uitsluitingscriteria:

  • Eerdere behandeling met vatiquinone.
  • Allergie voor vatiquinone of sesamolie.
  • Ejectiefractie
  • Deelname aan een andere interventionele klinische studie of ontvangst van een onderzoeksgeneesmiddel in een andere klinische studie binnen 60 dagen voorafgaand aan het baselinebezoek. Deelnemers kunnen opnieuw worden gescreend nadat de uitsluitingsperiode van 60 dagen is verstreken.
  • Gelijktijdig gebruik van interventionele CoQ10, vitamine E of een goedgekeurde of niet-goedgekeurde medicatie voor FA binnen 30 dagen voorafgaand aan het basislijnbezoek. Deze verboden medicijnen kunnen tijdens het screeningsbezoek worden stopgezet.

Opmerking: er kunnen andere in- en uitsluitingscriteria van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Vatiquinon
Deelnemers krijgen een orale oplossing (100 milligram [mg]/milliliter [ml]) van vatiquinon (15 mg/kilogram [kg] als lichaamsgewicht
Geneesmiddel: Vatiquinon
Vatiquinone wordt toegediend per dosis en volgens het schema dat in de arm is aangegeven.
Andere namen:
  • PTC743
  • EPI-743

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Plasmaconcentratie van Vatiquinone
Tijdsspanne: Pre-ochtenddosis (0 uur) in week 4; 1 tot 3 uur en 3 tot 6 uur na de ochtenddosis in week 4, 12 en 24
Pre-ochtenddosis (0 uur) in week 4; 1 tot 3 uur en 3 tot 6 uur na de ochtenddosis in week 4, 12 en 24
Gebied onder de curve (AUC) van Vatiquinone
Tijdsspanne: Pre-ochtenddosis (0 uur) in week 4; 1 tot 3 uur en 3 tot 6 uur na de ochtenddosis in week 4, 12 en 24
Pre-ochtenddosis (0 uur) in week 4; 1 tot 3 uur en 3 tot 6 uur na de ochtenddosis in week 4, 12 en 24
Aantal deelnemers met bijwerkingen
Tijdsspanne: Basislijn tot week 76
Basislijn tot week 76

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

PTC Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

12 oktober 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

29 augustus 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

29 augustus 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 augustus 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 augustus 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

3 augustus 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 augustus 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 augustus 2025

Laatst geverifieerd

1 augustus 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PTC743-NEU-005-FA

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren