Badanie watichinonu w leczeniu uczestników z ataksją Friedreicha

Kryteria przyjęcia:

• Rozpoznanie ataksji Friedreicha (homozygota pod względem ekspansji powtórzeń GAA w intronie-1 genu FXN), potwierdzone klinicznymi badaniami genetycznymi.
• Musi być w stanie powstrzymać się od antykoagulantów i aspiryny (w tym 81 mg) przez 30 dni przed wizytą wyjściową i przez cały czas trwania badania; ewentualne odstawienie leków przeciwkrzepliwych powinno być monitorowane i wskazane przez specjalistę (np. kardiologa, neurologa lub hematologa), a odstawienie zostanie odnotowane przez lekarza przepisującego.
• Musi być w stanie powstrzymać się od silnych induktorów/inhibitorów cytochromu P450 (CYP) 3A4 (takich jak ketokonazol, ryfampicyna, ziele dziurawca, sok grejpfrutowy lub jakikolwiek produkt grejpfrutowy) przez co najmniej 30 dni przed włączeniem do badania i przez cały okres badania.
• Musi być w stanie przyjmować roztwór doustny watichinonu z jedzeniem.

Kryteria wyłączenia:

• Wcześniejsze leczenie watychinonem.
• Alergia na watychinon lub olej sezamowy.
• Frakcja wyrzutowa
• Udział w jakimkolwiek innym interwencyjnym badaniu klinicznym lub otrzymanie jakiegokolwiek badanego leku w jakimkolwiek innym badaniu klinicznym w ciągu 60 dni przed wizytą wyjściową. Po upływie okresu wykluczenia wynoszącego 60 dni uczestnicy mogą zostać poddani ponownemu badaniu.
• Jednoczesne stosowanie interwencyjnego CoQ10, witaminy E lub jakiegokolwiek zatwierdzonego lub niezatwierdzonego leku na FA w ciągu 30 dni przed wizytą wyjściową. Te zabronione leki można odstawić podczas wizyty przesiewowej.

Uwaga: zastosowanie mogą mieć inne kryteria włączenia i wyłączenia.