Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vatikinonitutkimus Friedreich-ataksiasta kärsivien potilaiden hoitoon

keskiviikko 20. elokuuta 2025 päivittänyt: PTC Therapeutics

Avoin tutkimus, jossa arvioitiin vatikinonin farmakokinetiikkaa, turvallisuutta ja tehoa alle 7-vuotiailla lapsilla, joilla on Friedreich-ataksia

Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida vatikinonin farmakokinetiikkaa (PK) ja turvallisuutta alle 7-vuotiaille osallistujille, joilla on Friedreich-ataksia (FA).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

5

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 6 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Friedreichin ataksiadiagnoosi (homotsygoottinen FXN-geenin intron-1:n GAA-toistolaajennukselle), vahvistettu kliinisillä geneettisillä testeillä.
  • On kyettävä pidättäytymään antikoagulanteista ja kaikista aspiriinista (mukaan lukien 81 mg) 30 päivää ennen peruskäyntiä ja tutkimuksen ajan; Erikoislääkärin (esimerkiksi kardiologin, neurologin tai hematologin) on seurattava mahdollista antikoagulanttien käytön lopettamista ja osoitettava se, ja lääkkeen määräävä lääkäri panee merkille hoidon lopettamisen.
  • On kyettävä pidättymään vahvoista sytokromi P450 (CYP) 3A4:n indusoijista/estäjistä (esimerkiksi ketokonatsoli, rifampiini, mäkikuisma, greippimehu tai mikä tahansa greippituote) vähintään 30 päivää ennen ilmoittautumista ja tutkimuksen keston ajan. tutkimus.
  • Vatikinoni-oraaliliuos on voitava ottaa ruoan kanssa.

Poissulkemiskriteerit:

  • Aikaisempi hoito vatikinonilla.
  • Allergia vatikinonille tai seesamiöljylle.
  • Poistofraktio
  • Osallistuminen mihin tahansa muuhun kliiniseen interventiotutkimukseen tai minkä tahansa tutkimuslääkkeen vastaanottaminen missä tahansa muussa kliinisessä tutkimuksessa 60 päivän sisällä ennen peruskäyntiä. Osallistujat voidaan tarkastaa uudelleen, kun 60 päivän poissulkemisaika on kulunut.
  • Interventionaalisen CoQ10:n, E-vitamiinin tai minkä tahansa hyväksytyn tai ei-hyväksytyn FA-lääkkeen samanaikainen käyttö 30 päivän aikana ennen peruskäyntiä. Nämä kielletyt lääkkeet voidaan lopettaa seulontakäynnillä.

Huomautus: Muut sisällyttämis- ja poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Vatikinoni
Osallistujat saavat oraaliliuoksen (100 milligrammaa [mg]/millilitra [ml]) vatikinonia (15 mg/kg [kg], jos ruumiinpaino on)
Lääke: Vatikinoni
Vatikinonia annetaan käsivarressa määritellyn annoksen ja aikataulun mukaan.
Muut nimet:
  • PTC743
  • EPI-743

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Vatikinonin pitoisuus plasmassa
Aikaikkuna: Aamuannos (0 tuntia) viikolla 4; 1-3 tuntia ja 3-6 tuntia aamuannoksen jälkeen viikoilla 4, 12 ja 24
Aamuannos (0 tuntia) viikolla 4; 1-3 tuntia ja 3-6 tuntia aamuannoksen jälkeen viikoilla 4, 12 ja 24
Vatikinonin käyrän alla oleva alue (AUC).
Aikaikkuna: Aamuannos (0 tuntia) viikolla 4; 1-3 tuntia ja 3-6 tuntia aamuannoksen jälkeen viikoilla 4, 12 ja 24
Aamuannos (0 tuntia) viikolla 4; 1-3 tuntia ja 3-6 tuntia aamuannoksen jälkeen viikoilla 4, 12 ja 24
Haitallisia tapahtumia aiheuttavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 76 asti
Perustaso viikkoon 76 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

PTC Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 12. lokakuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 29. elokuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 29. elokuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 1. elokuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 1. elokuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 3. elokuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 22. elokuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 20. elokuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. elokuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PTC743-NEU-005-FA

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa