Studie vatichinonu pro léčbu účastníků s Friedreichovou ataxií
20. srpna 2025 aktualizováno: PTC Therapeutics
Otevřená studie k hodnocení farmakokinetiky, bezpečnosti a účinnosti vatichinonu u dětí s Friedreichovou ataxií mladších než 7 let
Primárním cílem studie je posoudit farmakokinetiku (PK) a bezpečnost vatichinonu podávaného u účastníků s Friedreichovou ataxií (FA) mladších 7 let.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
5
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Ne starší než 6 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnóza Friedreichovy ataxie (homozygotní pro expanzi repetice GAA v intronu-1 genu FXN), potvrzená klinickým genetickým testováním.
- Musí být schopen abstinovat od antikoagulancií a jakéhokoli aspirinu (včetně 81 mg) po dobu 30 dnů před základní návštěvou a po dobu trvání studie; případné vysazení antikoagulancií by měl sledovat a indikovat odborný lékař (například kardiolog, neurolog nebo hematolog) a vysazení zaznamená předepisující lékař.
- Musí být schopen abstinovat od silných induktorů/inhibitorů cytochromu P450 (CYP) 3A4 (například ketokonazol, rifampin, třezalku tečkovanou, grapefruitový džus nebo jakýkoli grapefruitový produkt) po dobu nejméně 30 dnů před zařazením a po dobu trvání studium; studie.
- Musí být schopen užívat perorální roztok vatichinonu s jídlem.
Kritéria vyloučení:
- Předchozí léčba vatichinonem.
- Alergie na vatichinon nebo sezamový olej.
- Ejekční frakce
- Účast v jakékoli jiné intervenční klinické studii nebo příjem jakéhokoli studovaného léku v jakékoli jiné klinické studii během 60 dnů před základní návštěvou. Účastníci mohou být znovu prověřeni po uplynutí vylučovací lhůty 60 dnů.
- Současné užívání intervenčního CoQ10, vitaminu E nebo jakéhokoli schváleného nebo neschváleného léku na FA během 30 dnů před základní návštěvou. Tyto zakázané léky mohou být při screeningové návštěvě vysazeny.
Poznámka: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení a vyloučení.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Vatichinon
Účastníci obdrží perorální roztok (100 miligramů [mg]/mililitr [ml]) vatichinonu (15 mg/kilogram [kg] při tělesné hmotnosti
|
Vatichinon bude podáván v dávce a schématu specifikovaném v rameni.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Plazmatická koncentrace vatichinonu
Časové okno: Předranní dávka (0 hodin) v týdnu 4; 1 až 3 hodiny a 3 až 6 hodin po ranní dávce ve 4., 12. a 24. týdnu
|
Předranní dávka (0 hodin) v týdnu 4; 1 až 3 hodiny a 3 až 6 hodin po ranní dávce ve 4., 12. a 24. týdnu
|
|
Oblast pod křivkou (AUC) vatichinonu
Časové okno: Předranní dávka (0 hodin) v týdnu 4; 1 až 3 hodiny a 3 až 6 hodin po ranní dávce ve 4., 12. a 24. týdnu
|
Předranní dávka (0 hodin) v týdnu 4; 1 až 3 hodiny a 3 až 6 hodin po ranní dávce ve 4., 12. a 24. týdnu
|
|
Počet účastníků s nežádoucími příhodami
Časové okno: Výchozí stav do 76. týdne
|
Výchozí stav do 76. týdne
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
12. října 2022
Primární dokončení (Aktuální)
29. srpna 2024
Dokončení studie (Aktuální)
29. srpna 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
1. srpna 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
1. srpna 2022
První zveřejněno (Aktuální)
3. srpna 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
22. srpna 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
20. srpna 2025
Naposledy ověřeno
1. srpna 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Neurologické projevy
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolické choroby
- Neurodegenerativní onemocnění
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Nemoci míchy
- Dyskineze
- Mitochondriální onemocnění
- Cerebelární onemocnění
- Spinocerebelární degenerace
- Ataxie
- Cerebelární ataxie
- Friedreich Ataxia
Další identifikační čísla studie
- PTC743-NEU-005-FA
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .