Исследование ватихинона для лечения участников с атаксией Фридрейха

Критерии включения:

• Диагноз атаксии Фридрейха (гомозиготный по экспансии повторов GAA в интроне-1 гена FXN), подтвержденный клиническим генетическим тестированием.
• Должен быть в состоянии воздерживаться от антикоагулянтов и любого аспирина (включая 81 мг) в течение 30 дней до исходного визита и на протяжении всего исследования; любое возможное прекращение приема антикоагулянтов должно контролироваться и по указанию специалиста (например, кардиолога, невролога или гематолога), а прекращение будет отмечено лечащим врачом.
• Должен быть в состоянии воздерживаться от сильных индукторов/ингибиторов цитохрома P450 (CYP) 3A4 (например, кетоконазола, рифампина, зверобоя, грейпфрутового сока или любого грейпфрутового продукта) в течение как минимум 30 дней до зачисления и в течение всего периода обучения. учеба.
• Должна быть возможность принимать пероральный раствор ватихинона во время еды.

Критерий исключения:

• Предшествующее лечение ватихиноном.
• Аллергия на ватихинон или кунжутное масло.
• Фракция выброса
• Участие в любом другом интервенционном клиническом исследовании или получение любого исследуемого препарата в любом другом клиническом исследовании в течение 60 дней до исходного визита. Участники могут пройти повторный отбор по истечении 60-дневного периода исключения.
• Одновременный прием интервенционного CoQ10, витамина Е или любого одобренного или неутвержденного лекарства от FA в течение 30 дней до исходного визита. Прием этих запрещенных препаратов может быть прекращен во время скринингового визита.

Примечание. Могут применяться другие критерии включения и исключения.