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Eine Studie über Vatiquinon zur Behandlung von Teilnehmern mit Friedreich-Ataxie

20. August 2025 aktualisiert von: PTC Therapeutics

Eine Open-Label-Studie zur Bewertung der Pharmakokinetik, Sicherheit und Wirksamkeit von Vatiquinon bei Kindern mit Friedreich-Ataxie unter 7 Jahren

Das primäre Ziel der Studie ist die Beurteilung der Pharmakokinetik (PK) und Sicherheit von Vatiquinon, das bei Teilnehmern mit Friedreich-Ataxie (FA) unter 7 Jahren verabreicht wird.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

5

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 6 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Friedreich-Ataxie-Diagnose (homozygot für GAA-Repeat-Expansion in Intron-1 des FXN-Gens), bestätigt durch klinische Gentests.
  • Muss in der Lage sein, 30 Tage vor dem Baseline-Besuch und für die Dauer der Studie auf Antikoagulanzien und Aspirin (einschließlich 81 mg) zu verzichten; ein mögliches Absetzen von Antikoagulanzien sollte von einem Spezialisten (z. B. Kardiologe, Neurologe oder Hämatologe) überwacht und angezeigt werden, und das Absetzen wird vom verschreibenden Arzt vermerkt.
  • Muss in der Lage sein, sich mindestens 30 Tage vor der Einschreibung und für die Dauer von starken Cytochrom P450 (CYP) 3A4-Induktoren / -Inhibitoren (z. B. Ketoconazol, Rifampin, Johanniskraut, Grapefruitsaft oder anderen Grapefruitprodukten) zu enthalten die Studium.
  • Muss in der Lage sein, Vatiquinon-Lösung zum Einnehmen mit Nahrung einzunehmen.

Ausschlusskriterien:

  • Vorherige Behandlung mit Vatiquinon.
  • Allergie gegen Vatichinon oder Sesamöl.
  • Ejektionsfraktion
  • Teilnahme an einer anderen interventionellen klinischen Studie oder Erhalt eines Studienmedikaments in einer anderen klinischen Studie innerhalb von 60 Tagen vor dem Baseline-Besuch. Die Teilnehmer können nach Ablauf der Ausschlussfrist von 60 Tagen erneut überprüft werden.
  • Gleichzeitige Anwendung von interventionellem CoQ10, Vitamin E oder anderen zugelassenen oder nicht zugelassenen Medikamenten für FA innerhalb von 30 Tagen vor dem Baseline-Besuch. Diese verbotenen Medikamente können beim Screening-Besuch abgesetzt werden.

Hinweis: Es können andere Einschluss- und Ausschlusskriterien gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Vatichinon
Die Teilnehmer erhalten eine orale Lösung (100 Milligramm [mg]/Milliliter [ml]) von Vatiquinon (15 mg/Kilogramm [kg] bei Körpergewicht).
Arzneimittel: Vatichinon
Vatiquinon wird gemäß der im Arm angegebenen Dosis und dem Zeitplan verabreicht.
Andere Namen:
  • PTC743
  • EPI-743

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Plasmakonzentration von Vatiquinon
Zeitfenster: Dosis vor dem Morgen (0 Stunde) in Woche 4; 1 bis 3 Stunden und 3 bis 6 Stunden nach der morgendlichen Dosis in den Wochen 4, 12 und 24
Dosis vor dem Morgen (0 Stunde) in Woche 4; 1 bis 3 Stunden und 3 bis 6 Stunden nach der morgendlichen Dosis in den Wochen 4, 12 und 24
Fläche unter der Kurve (AUC) von Vatiquinon
Zeitfenster: Dosis vor dem Morgen (0 Stunde) in Woche 4; 1 bis 3 Stunden und 3 bis 6 Stunden nach der morgendlichen Dosis in den Wochen 4, 12 und 24
Dosis vor dem Morgen (0 Stunde) in Woche 4; 1 bis 3 Stunden und 3 bis 6 Stunden nach der morgendlichen Dosis in den Wochen 4, 12 und 24
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Baseline bis Woche 76
Baseline bis Woche 76

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

PTC Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

12. Oktober 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

29. August 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

29. August 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. August 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. August 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

3. August 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. August 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. August 2025

Zuletzt verifiziert

1. August 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PTC743-NEU-005-FA

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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