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낭포성 섬유증 치료를 위한 KB407 평가 연구

2026년 5월 1일 업데이트: Krystal Biotech, Inc.

KB407-02 낭포성 섬유증 치료를 위한 흡입형 KB407의 1상 연구

이 연구는 낭포성 섬유증이 있는 성인에서 분무형 KB407의 증량 용량의 안전성과 내약성을 평가할 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

20

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 미국
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610
        • 모병
        • University of Florida, Gainesville
        • 수석 연구원:
          • Jorge Lascano, MD
        • 연락하다:
    • Idaho
      • Boise, Idaho, 미국, 83712
        • 모병
        • St. Lukes CF Center of Idaho
        • 수석 연구원:
          • Karen Miller, MD
        • 연락하다:
    • Illinois
      • Northfield, Illinois, 미국, 60093
        • 모병
        • The Cystic Fibrosis Institute
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Steven Boas, MD
    • New York
      • Hawthorne, New York, 미국, 10532
        • 모병
        • New York Medical College/ Boston Children's Health Physicians
        • 수석 연구원:
          • John Welter, MD
        • 연락하다:
      • New York, New York, 미국, 10028
        • 모병
        • Northwell Health Physicians
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Maria Berdella, MD
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157
        • 모병
        • Atrium Health Wake Forest Baptist Medical Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Chad R Marion, DO, PhD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 피험자는 IRB/IEC(Institutional Review Board/Ethics Committee)에서 승인한 사전 동의서를 읽고, 이해하고, 서명해야 하며, 연구 절차 및 지침을 따를 수 있고 따를 의향이 있어야 합니다.
  2. 사전 동의 시점에 18세 이상인 피험자

  3. CF의 임상 징후 및 증상 및 다음 중 적어도 하나에 의해 정의된 CF의 확정된 진단:

    • 과거 땀 염화물 값 >60mmol/L
    • CFTR 유전자에서 돌연변이를 일으키는 질병의 두 가지 사본
  4. 조사자의 의견에 따라 임상적으로 안정적임
  5. 스크리닝 시 연령, 성별 및 키에 대한 예상 FEV1 ≥50% 및 ≤100% 예측 백분율
  6. 스크리닝 시 실내 공기의 휴식 산소 포화도 ≥92%

제외 기준:

  1. 첫 번째 투여 전 28일 이내에 새로운 만성 요법(예: CFTR 조절제, 고장성 식염수, 흡입 항생제)의 시작 또는 만성 요법의 변경(췌장 효소 대체 요법 제외)
  2. 코호트 3만: CFTR 조절제(예: ivacaftor, lumacaftor/ivacaftor, tezacaftor/ivacaftor, elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor)로 치료를 받고 있습니다. 이전에 CFTR 조절제 요법으로 치료한 이력이 있는 환자는 의학적으로 표시된 이유로 치료가 중단된 경우 첫 번째 투여 최소 28일 전에 참여할 자격이 있습니다.
  3. 입원, 부비동 감염, CF 악화, 또는 조사자의 의견에 따라 연구 결과를 혼란스럽게 할 수 있는 첫 번째 투여 14일 전의 임상적으로 중요한 감염 또는 질병
  4. Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa 또는 Nontuberculosis 마이코박테리아 감염에 대한 첫 번째 투여 전 3개월 내 치료
  5. 첫 번째 투여 전 30일 또는 5 반감기 중 더 긴 기간 동안 다른 임상 연구 또는 시험용 제제로 치료에 참여
  6. 고형 장기 이식의 병력 또는 목록에 있는 사람
  7. 조사자의 의견으로 모든 연구 관련 절차 및/또는 포즈를 완료하는 피험자의 능력에 영향을 미칠 수 있는 모든 상태(물질 남용 또는 의존의 병력 또는 현재 증거, 통제되지 않는 천식 또는 면역 저하로 간주됨) KB407의 안전성 평가에 대한 추가 위험
  8. 첫 투여 30일 전 활동성 구강 헤르페스 감염
  9. 첫 번째 접종 전 72시간 이내에 백신을 맞았거나 치료 기간 동안 예방 접종을 계획한 경우
  10. 임신 중이거나 수유 중인 여성
  11. 프로토콜 당 피임 요건을 준수하기를 꺼리는 피험자
  12. 조사자가 연구 치료의 안전성 및/또는 효능 평가를 방해할 수 있다고 믿는 스크리닝 시 혈액학 또는 화학 검사의 임상적으로 유의한 이상
  13. 피험자는 흡입된 글리세롤에 알려진 과민증을 가지고 있습니다.
  14. 피험자가 규정을 준수하지 않는 것으로 알려져 있거나 연구자의 의견에 따라 연구 프로토콜의 요구 사항을 준수할 가능성이 없는 경우

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 코호트 1(개방 라벨)
KB407의 단일 관리
생물학적: KB407(분무)
전장 인간 CFTR을 발현하는 복제 결함 HSV-1인 KB407의 분무 용액
실험적: 코호트 2(개방 라벨)
KB407의 두 관리
생물학적: KB407(분무)
전장 인간 CFTR을 발현하는 복제 결함 HSV-1인 KB407의 분무 용액
실험적: 코호트 3(개방 라벨)
KB407의 4개 행정
생물학적: KB407(분무)
전장 인간 CFTR을 발현하는 복제 결함 HSV-1인 KB407의 분무 용액
실험적: Cohort 4 (open label)
Four consecutive administrations of KB407 followed by weekly administration for up to 6 months
생물학적: KB407(분무)
전장 인간 CFTR을 발현하는 복제 결함 HSV-1인 KB407의 분무 용액

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
To evaluate safety and tolerability of KB407 based upon assessment of adverse events (frequency, severity, relatedness), and changes from baseline in physical examinations, vital signs, ECG, and clinical laboratory test results
기간: 6 months
Number of adult subjects with treatment related adverse events as assessed by NCI-CTCAE v5
6 months

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
To evaluate the effects of KB407 on pulmonary function, as measured by change from baseline in absolute and percent predicted FEV1
기간: 6 months
Assessment of forced expiratory volume, in one second (FEV1,) will be assessed by spirometry as compared to baseline
6 months

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Krystal Biotech, Inc.

수사관

  • 연구 책임자: David Chien, MD, Senior Vice President of Clinical Development

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 6월 30일

기본 완료 (추정된)

2026년 12월 1일

연구 완료 (추정된)

2027년 3월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2022년 8월 15일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2022년 8월 15일

처음 게시됨 (실제)

2022년 8월 17일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 5월 7일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 5월 1일

마지막으로 확인됨

2026년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • KB407-02

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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