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Eine Studie zur Bewertung von KB407 zur Behandlung von Mukoviszidose

1. Mai 2026 aktualisiert von: Krystal Biotech, Inc.

KB407-02 Eine Phase-1-Studie mit inhaliertem KB407, einem replikationsdefekten, nicht integrierenden Vektor, der den Transmembran-Leitfähigkeitsregulator für humane zystische Fibrose exprimiert, zur Behandlung von zystischer Fibrose

Diese Studie wird die Sicherheit und Verträglichkeit steigender Dosen von vernebeltem KB407 bei Erwachsenen mit zystischer Fibrose bewerten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

20

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • Rekrutierung
        • University of Florida, Gainesville
        • Hauptermittler:
          • Jorge Lascano, MD
        • Kontakt:
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Vereinigte Staaten, 83712
        • Rekrutierung
        • St. Lukes CF Center of Idaho
        • Hauptermittler:
          • Karen Miller, MD
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Northfield, Illinois, Vereinigte Staaten, 60093
        • Rekrutierung
        • The Cystic Fibrosis Institute
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Steven Boas, MD
    • New York
      • Hawthorne, New York, Vereinigte Staaten, 10532
        • Rekrutierung
        • New York Medical College/ Boston Children's Health Physicians
        • Hauptermittler:
          • John Welter, MD
        • Kontakt:
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10028
        • Rekrutierung
        • Northwell Health Physicians
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Maria Berdella, MD
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Rekrutierung
        • Atrium Health Wake Forest Baptist Medical Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Chad R Marion, DO, PhD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der Proband muss eine vom Institutional Review Board/Ethics Committee (IRB/IEC) genehmigte Einverständniserklärung gelesen, verstanden und unterschrieben haben und in der Lage und bereit sein, Studienverfahren und Anweisungen zu befolgen
  2. Probanden, die zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung mindestens 18 Jahre alt sind

  3. Eine bestätigte CF-Diagnose, definiert durch klinische Anzeichen und Symptome von CF und mindestens eines der folgenden:

    • Ein historischer Schweißchloridwert >60 mmol/L
    • Zwei Kopien einer krankheitsverursachenden Mutation im CFTR-Gen
  4. Nach Ansicht des Prüfarztes klinisch stabil
  5. Prozent vorhergesagter FEV1 ≥ 50 % und ≤ 100 % des vorhergesagten Normalwerts für Alter, Geschlecht und Größe beim Screening
  6. Ruhesauerstoffsättigung ≥92 % der Raumluft beim Screening

Ausschlusskriterien:

  1. Beginn einer neuen chronischen Therapie (z. B. CFTR-Modulator, hypertone Kochsalzlösung, inhalatives Antibiotikum) oder jede Änderung der chronischen Therapie (ausgenommen Pankreasenzym-Ersatztherapie) innerhalb von 28 Tagen vor der ersten Dosis
  2. Nur Kohorte 3: Erhalten einer Behandlung mit einem CFTR-Modulator (z. B. Ivacaftor, Lumacaftor/Ivacaftor, Tezacaftor/Ivacaftor, Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor). Patienten mit einer Vorgeschichte einer Behandlung mit CFTR-Modulatoren sind zur Teilnahme berechtigt, wenn die Behandlung aus medizinisch angezeigten Gründen mindestens 28 Tage vor der ersten Dosis abgebrochen wurde
  3. Krankenhausaufenthalt, sinopulmonale Infektion, CF-Exazerbation oder andere klinisch signifikante Infektion oder Krankheit 14 Tage vor der ersten Dosis, die nach Meinung des Prüfarztes die Studienergebnisse verfälschen können
  4. Behandlung einer Infektion mit Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa oder Nontuberculosis Mycobacteria innerhalb von 3 Monaten vor der ersten Dosis
  5. Teilnahme an einer anderen klinischen Studie oder Behandlung mit einem Prüfpräparat 30 Tage oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, was länger ist, vor der ersten Dosis
  6. Vorgeschichte oder aufgeführt für eine solide Organtransplantation
  7. Jeder Zustand (einschließlich einer Vorgeschichte oder aktuellen Hinweise auf Drogenmissbrauch oder -abhängigkeit, unkontrolliertes Asthma oder als immungeschwächt angesehen), der nach Ansicht des Prüfarztes die Fähigkeit eines Probanden beeinträchtigen würde, alle studienbezogenen Verfahren und/oder Posen zu absolvieren ein zusätzliches Risiko für die Sicherheitsbewertung von KB407
  8. Eine aktive orale Herpesinfektion 30 Tage vor der ersten Dosis
  9. Hat innerhalb von 72 Stunden vor der ersten Dosis einen Impfstoff erhalten oder hat während des Behandlungszeitraums eine geplante Impfung
  10. Frauen, die schwanger sind oder stillen
  11. Subjekt, das nicht bereit ist, die Verhütungsanforderungen gemäß Protokoll einzuhalten
  12. Klinisch signifikante Anomalien der hämatologischen oder chemischen Tests beim Screening, von denen der Prüfarzt glaubt, dass sie die Bewertung der Sicherheit und/oder Wirksamkeit der Studienbehandlung beeinträchtigen könnten
  13. Das Subjekt hat eine bekannte Überempfindlichkeit gegen inhaliertes Glycerin
  14. Der Proband ist bekanntermaßen nicht konform oder wird die Anforderungen des Studienprotokolls nach Meinung des Ermittlers wahrscheinlich nicht erfüllen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1 (offenes Etikett)
Eine einzige Verwaltung von KB407
Biologisch: KB407 (Vernebelung)
Zerstäubte Lösung von KB407, einem replikationsdefekten HSV-1, das humanes CFTR in voller Länge exprimiert
Experimental: Kohorte 2 (offenes Etikett)
Zwei Verabreichungen von KB407
Biologisch: KB407 (Vernebelung)
Zerstäubte Lösung von KB407, einem replikationsdefekten HSV-1, das humanes CFTR in voller Länge exprimiert
Experimental: Kohorte 3 (offenes Label)
Vier Verabreichungen von KB407
Biologisch: KB407 (Vernebelung)
Zerstäubte Lösung von KB407, einem replikationsdefekten HSV-1, das humanes CFTR in voller Länge exprimiert
Experimental: Cohort 4 (open label)
Four consecutive administrations of KB407 followed by weekly administration for up to 6 months
Biologisch: KB407 (Vernebelung)
Zerstäubte Lösung von KB407, einem replikationsdefekten HSV-1, das humanes CFTR in voller Länge exprimiert

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
To evaluate safety and tolerability of KB407 based upon assessment of adverse events (frequency, severity, relatedness), and changes from baseline in physical examinations, vital signs, ECG, and clinical laboratory test results
Zeitfenster: 6 months
Number of adult subjects with treatment related adverse events as assessed by NCI-CTCAE v5
6 months

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
To evaluate the effects of KB407 on pulmonary function, as measured by change from baseline in absolute and percent predicted FEV1
Zeitfenster: 6 months
Assessment of forced expiratory volume, in one second (FEV1,) will be assessed by spirometry as compared to baseline
6 months

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Krystal Biotech, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: David Chien, MD, Senior Vice President of Clinical Development

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. Juni 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. März 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. August 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. August 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. August 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

7. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • KB407-02

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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