Eine Studie zur Bewertung von KB407 zur Behandlung von Mukoviszidose

Einschlusskriterien:

1. Der Proband muss eine vom Institutional Review Board/Ethics Committee (IRB/IEC) genehmigte Einverständniserklärung gelesen, verstanden und unterschrieben haben und in der Lage und bereit sein, Studienverfahren und Anweisungen zu befolgen
2. Probanden, die zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung mindestens 18 Jahre alt sind

3. Eine bestätigte CF-Diagnose, definiert durch klinische Anzeichen und Symptome von CF und mindestens eines der folgenden:

   • Ein historischer Schweißchloridwert >60 mmol/L
   • Zwei Kopien einer krankheitsverursachenden Mutation im CFTR-Gen
4. Nach Ansicht des Prüfarztes klinisch stabil
5. Prozent vorhergesagter FEV1 ≥ 50 % und ≤ 100 % des vorhergesagten Normalwerts für Alter, Geschlecht und Größe beim Screening
6. Ruhesauerstoffsättigung ≥92 % der Raumluft beim Screening

Ausschlusskriterien:

1. Beginn einer neuen chronischen Therapie (z. B. CFTR-Modulator, hypertone Kochsalzlösung, inhalatives Antibiotikum) oder jede Änderung der chronischen Therapie (ausgenommen Pankreasenzym-Ersatztherapie) innerhalb von 28 Tagen vor der ersten Dosis
2. Nur Kohorte 3: Erhalten einer Behandlung mit einem CFTR-Modulator (z. B. Ivacaftor, Lumacaftor/Ivacaftor, Tezacaftor/Ivacaftor, Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor). Patienten mit einer Vorgeschichte einer Behandlung mit CFTR-Modulatoren sind zur Teilnahme berechtigt, wenn die Behandlung aus medizinisch angezeigten Gründen mindestens 28 Tage vor der ersten Dosis abgebrochen wurde
3. Krankenhausaufenthalt, sinopulmonale Infektion, CF-Exazerbation oder andere klinisch signifikante Infektion oder Krankheit 14 Tage vor der ersten Dosis, die nach Meinung des Prüfarztes die Studienergebnisse verfälschen können
4. Behandlung einer Infektion mit Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa oder Nontuberculosis Mycobacteria innerhalb von 3 Monaten vor der ersten Dosis
5. Teilnahme an einer anderen klinischen Studie oder Behandlung mit einem Prüfpräparat 30 Tage oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, was länger ist, vor der ersten Dosis
6. Vorgeschichte oder aufgeführt für eine solide Organtransplantation
7. Jeder Zustand (einschließlich einer Vorgeschichte oder aktuellen Hinweise auf Drogenmissbrauch oder -abhängigkeit, unkontrolliertes Asthma oder als immungeschwächt angesehen), der nach Ansicht des Prüfarztes die Fähigkeit eines Probanden beeinträchtigen würde, alle studienbezogenen Verfahren und/oder Posen zu absolvieren ein zusätzliches Risiko für die Sicherheitsbewertung von KB407
8. Eine aktive orale Herpesinfektion 30 Tage vor der ersten Dosis
9. Hat innerhalb von 72 Stunden vor der ersten Dosis einen Impfstoff erhalten oder hat während des Behandlungszeitraums eine geplante Impfung
10. Frauen, die schwanger sind oder stillen
11. Subjekt, das nicht bereit ist, die Verhütungsanforderungen gemäß Protokoll einzuhalten
12. Klinisch signifikante Anomalien der hämatologischen oder chemischen Tests beim Screening, von denen der Prüfarzt glaubt, dass sie die Bewertung der Sicherheit und/oder Wirksamkeit der Studienbehandlung beeinträchtigen könnten
13. Das Subjekt hat eine bekannte Überempfindlichkeit gegen inhaliertes Glycerin
14. Der Proband ist bekanntermaßen nicht konform oder wird die Anforderungen des Studienprotokolls nach Meinung des Ermittlers wahrscheinlich nicht erfüllen