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Un estudio que evalúa KB407 para el tratamiento de la fibrosis quística

1 de mayo de 2026 actualizado por: Krystal Biotech, Inc.

KB407-02 Un estudio de fase 1 de KB407 inhalado, un regulador de conductancia transmembrana de fibrosis quística humana de expresión de vector defectuoso y no integrador, para el tratamiento de la fibrosis quística

Este estudio evaluará la seguridad y tolerabilidad de dosis ascendentes de KB407 nebulizado en adultos con fibrosis quística.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

20

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: David Sweet, MD, PhD
  • Número de teléfono: 412-586-5830
  • Correo electrónico: dsweet@krystalbio.com

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • Reclutamiento
        • University of Florida, Gainesville
        • Investigador principal:
          • Jorge Lascano, MD
        • Contacto:
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Estados Unidos, 83712
        • Reclutamiento
        • St. Lukes CF Center of Idaho
        • Investigador principal:
          • Karen Miller, MD
        • Contacto:
          • Dixie Durham
          • Número de teléfono: 208-381-7092
          • Correo electrónico: durhamd@slhs.org
    • Illinois
      • Northfield, Illinois, Estados Unidos, 60093
        • Reclutamiento
        • The Cystic Fibrosis Institute
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Steven Boas, MD
    • New York
      • Hawthorne, New York, Estados Unidos, 10532
        • Reclutamiento
        • New York Medical College/ Boston Children's Health Physicians
        • Investigador principal:
          • John Welter, MD
        • Contacto:
      • New York, New York, Estados Unidos, 10028
        • Reclutamiento
        • Northwell Health Physicians
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Maria Berdella, MD
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Reclutamiento
        • Atrium Health Wake Forest Baptist Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Chad R Marion, DO, PhD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. El sujeto debe haber leído, entendido y firmado un Formulario de Consentimiento Informado aprobado por la Junta de Revisión Institucional/Comité de Ética (IRB/IEC) y debe poder y estar dispuesto a seguir los procedimientos e instrucciones del estudio.
  2. Sujetos de 18 años o más en el momento del consentimiento informado

  3. Un diagnóstico confirmado de FQ definido por signos y síntomas clínicos de FQ y al menos uno de los siguientes:

    • Un valor histórico de cloruro en el sudor >60 mmol/L
    • Dos copias de una mutación causante de enfermedad en el gen CFTR
  4. Clínicamente estable en opinión del Investigador
  5. Porcentaje de FEV1 previsto ≥50 % y ≤100 % del valor normal previsto para la edad, el sexo y la altura en la selección
  6. Saturación de oxígeno en reposo ≥92 % en aire ambiente en la selección

Criterio de exclusión:

  1. Inicio de cualquier nueva terapia crónica (p. ej., modulador CFTR, solución salina hipertónica, antibiótico inhalado) o cualquier cambio en la terapia crónica (excluyendo la terapia de reemplazo de enzimas pancreáticas) dentro de los 28 días anteriores a la primera dosis
  2. Cohorte 3 únicamente: Recibir tratamiento con un modulador de CFTR (p. ej., ivacaftor, lumacaftor/ivacaftor, tezacaftor/ivacaftor, elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor). Los pacientes con un historial previo de tratamiento con moduladores de CFTR son elegibles para participar si el tratamiento se interrumpió por razones médicas, al menos 28 días antes de la primera dosis.
  3. Hospitalización, infección sinopulmonar, exacerbación de FQ u otra infección o enfermedad clínicamente significativa 14 días antes de la primera dosis que, en opinión del investigador, puede confundir los resultados del estudio.
  4. Tratamiento para Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa o Infección por micobacterias no tuberculosas dentro de los 3 meses anteriores a la primera dosis
  5. Participación en otro estudio clínico o tratamiento con un agente en investigación 30 días o 5 semividas, lo que sea más largo, antes de la primera dosis
  6. Historial o listado para trasplante de órganos sólidos
  7. Cualquier condición (incluido un historial o evidencia actual de abuso o dependencia de sustancias, asma no controlada o que se considere inmunocomprometido) que, en opinión del investigador, afectaría la capacidad de un sujeto para completar todos los procedimientos y/o poses relacionados con el estudio. un riesgo adicional para la evaluación de la seguridad de KB407
  8. Una infección activa de herpes oral 30 días antes de la primera dosis
  9. Ha recibido una vacuna dentro de las 72 horas anteriores a la primera dosis o tiene una vacunación planificada durante el período de tratamiento
  10. Mujeres que están embarazadas o amamantando
  11. Sujeto que no está dispuesto a cumplir con los requisitos de anticoncepción por protocolo
  12. Anormalidades clínicamente significativas de las pruebas de hematología o química en la Selección que el Investigador cree que pueden interferir con la evaluación de la seguridad y/o eficacia del tratamiento del estudio.
  13. El sujeto tiene una hipersensibilidad conocida al glicerol inhalado
  14. Se sabe que el sujeto no cumple o es poco probable que cumpla con los requisitos del protocolo del estudio en opinión del investigador

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cohorte 1 (etiqueta abierta)
Una sola administración de KB407
Biológico: KB407 (Nebulización)
Solución nebulizada de KB407, un HSV-1 con replicación defectuosa que expresa CFTR humano de longitud completa
Experimental: Cohorte 2 (etiqueta abierta)
Dos administraciones de KB407
Biológico: KB407 (Nebulización)
Solución nebulizada de KB407, un HSV-1 con replicación defectuosa que expresa CFTR humano de longitud completa
Experimental: Cohorte 3 (etiqueta abierta)
Cuatro administraciones de KB407
Biológico: KB407 (Nebulización)
Solución nebulizada de KB407, un HSV-1 con replicación defectuosa que expresa CFTR humano de longitud completa
Experimental: Cohort 4 (open label)
Four consecutive administrations of KB407 followed by weekly administration for up to 6 months
Biológico: KB407 (Nebulización)
Solución nebulizada de KB407, un HSV-1 con replicación defectuosa que expresa CFTR humano de longitud completa

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
To evaluate safety and tolerability of KB407 based upon assessment of adverse events (frequency, severity, relatedness), and changes from baseline in physical examinations, vital signs, ECG, and clinical laboratory test results
Periodo de tiempo: 6 months
Number of adult subjects with treatment related adverse events as assessed by NCI-CTCAE v5
6 months

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
To evaluate the effects of KB407 on pulmonary function, as measured by change from baseline in absolute and percent predicted FEV1
Periodo de tiempo: 6 months
Assessment of forced expiratory volume, in one second (FEV1,) will be assessed by spirometry as compared to baseline
6 months

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Krystal Biotech, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: David Chien, MD, Senior Vice President of Clinical Development

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

30 de junio de 2023

Finalización primaria (Estimado)

1 de diciembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

1 de marzo de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de agosto de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de agosto de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

17 de agosto de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

7 de mayo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de mayo de 2026

Última verificación

1 de mayo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • KB407-02

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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