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Uno studio che valuta KB407 per il trattamento della fibrosi cistica

1 maggio 2026 aggiornato da: Krystal Biotech, Inc.

KB407-02 Uno studio di fase 1 sul KB407 inalato, un vettore difettoso di replicazione, non integratore che esprime il regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica umana, per il trattamento della fibrosi cistica

Questo studio valuterà la sicurezza e la tollerabilità delle dosi crescenti di KB407 nebulizzato negli adulti con fibrosi cistica.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

20

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • Reclutamento
        • University of Florida, Gainesville
        • Investigatore principale:
          • Jorge Lascano, MD
        • Contatto:
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stati Uniti, 83712
        • Reclutamento
        • St. Lukes CF Center of Idaho
        • Investigatore principale:
          • Karen Miller, MD
        • Contatto:
    • Illinois
      • Northfield, Illinois, Stati Uniti, 60093
        • Reclutamento
        • The Cystic Fibrosis Institute
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Steven Boas, MD
    • New York
      • Hawthorne, New York, Stati Uniti, 10532
        • Reclutamento
        • New York Medical College/ Boston Children's Health Physicians
        • Investigatore principale:
          • John Welter, MD
        • Contatto:
      • New York, New York, Stati Uniti, 10028
        • Reclutamento
        • Northwell Health Physicians
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Maria Berdella, MD
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Reclutamento
        • Atrium Health Wake Forest Baptist Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Chad R Marion, DO, PhD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il soggetto deve aver letto, compreso e firmato un modulo di consenso informato approvato dall'Institutional Review Board/Comitato etico (IRB/IEC) e deve essere in grado e disposto a seguire le procedure e le istruzioni dello studio
  2. Soggetti di età pari o superiore a 18 anni al momento del consenso informato

  3. Una diagnosi confermata di FC come definita da segni e sintomi clinici di FC e almeno uno dei seguenti:

    • Un valore storico di cloruro nel sudore >60 mmol/L
    • Due copie di una malattia che causa una mutazione nel gene CFTR
  4. Clinicamente stabile secondo il parere dello sperimentatore
  5. Percentuale del FEV1 previsto ≥50% e ≤100% del valore normale previsto per età, sesso e altezza allo Screening
  6. Saturazione di ossigeno a riposo ≥92% nell'aria della stanza durante lo screening

Criteri di esclusione:

  1. Inizio di qualsiasi nuova terapia cronica (p. es., modulatore CFTR, soluzione salina ipertonica, antibiotico per via inalatoria) o qualsiasi modifica della terapia cronica (esclusa la terapia sostitutiva con enzimi pancreatici) entro 28 giorni prima della prima dose
  2. Solo coorte 3: ricevere un trattamento con un modulatore CFTR (p. es., ivacaftor, lumacaftor/ivacaftor, tezacaftor/ivacaftor, elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor). I pazienti con una precedente storia di trattamento con la terapia del modulatore CFTR sono idonei a partecipare se il trattamento è stato interrotto per motivi medici indicati, almeno 28 giorni prima della prima dose
  3. Ricovero in ospedale, infezione sinopolmonare, esacerbazione della fibrosi cistica o altra infezione o malattia clinicamente significativa 14 giorni prima della prima dose che, secondo l'opinione dello sperimentatore, può confondere i risultati dello studio
  4. Trattamento per Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa o infezione da micobatteri non tubercolari entro 3 mesi prima della prima dose
  5. Partecipazione a un altro studio clinico o trattamento con un agente sperimentale 30 giorni o 5 emivite, a seconda di quale sia il periodo più lungo, prima della prima dose
  6. Storia di o elencato per il trapianto di organi solidi
  7. Qualsiasi condizione (inclusa una storia o prove attuali di abuso o dipendenza da sostanze, asma non controllato o è considerata immunocompromessa) che, secondo l'opinione dello sperimentatore, avrebbe un impatto sulla capacità di un soggetto di completare tutte le procedure e/o le pose relative allo studio un rischio aggiuntivo per la valutazione della sicurezza di KB407
  8. Un'infezione da herpes orale attiva 30 giorni prima della prima dose
  9. Ha ricevuto un vaccino entro 72 ore prima della prima dose o ha una vaccinazione pianificata durante il periodo di trattamento
  10. Donne in gravidanza o allattamento
  11. Soggetto che non è disposto a rispettare i requisiti di contraccezione previsti dal protocollo
  12. Anomalie clinicamente significative dei test ematologici o chimici durante lo screening che lo sperimentatore ritiene possano interferire con la valutazione della sicurezza e/o dell'efficacia del trattamento in studio
  13. Il soggetto ha una nota ipersensibilità al glicerolo inalato
  14. Il soggetto è noto per essere non conforme o è improbabile che soddisfi i requisiti del protocollo dello studio secondo l'opinione dello sperimentatore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 1 (etichetta aperta)
Un'unica amministrazione di KB407
Biologico: KB407 (Nebulizzazione)
Soluzione nebulizzata di KB407, un HSV-1 con difetto di replicazione che esprime CFTR umano a lunghezza intera
Sperimentale: Coorte 2 (etichetta aperta)
Due amministrazioni di KB407
Biologico: KB407 (Nebulizzazione)
Soluzione nebulizzata di KB407, un HSV-1 con difetto di replicazione che esprime CFTR umano a lunghezza intera
Sperimentale: Coorte 3 (etichetta aperta)
Quattro amministrazioni di KB407
Biologico: KB407 (Nebulizzazione)
Soluzione nebulizzata di KB407, un HSV-1 con difetto di replicazione che esprime CFTR umano a lunghezza intera
Sperimentale: Cohort 4 (open label)
Four consecutive administrations of KB407 followed by weekly administration for up to 6 months
Biologico: KB407 (Nebulizzazione)
Soluzione nebulizzata di KB407, un HSV-1 con difetto di replicazione che esprime CFTR umano a lunghezza intera

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
To evaluate safety and tolerability of KB407 based upon assessment of adverse events (frequency, severity, relatedness), and changes from baseline in physical examinations, vital signs, ECG, and clinical laboratory test results
Lasso di tempo: 6 months
Number of adult subjects with treatment related adverse events as assessed by NCI-CTCAE v5
6 months

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
To evaluate the effects of KB407 on pulmonary function, as measured by change from baseline in absolute and percent predicted FEV1
Lasso di tempo: 6 months
Assessment of forced expiratory volume, in one second (FEV1,) will be assessed by spirometry as compared to baseline
6 months

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Krystal Biotech, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: David Chien, MD, Senior Vice President of Clinical Development

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 giugno 2023

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 marzo 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 agosto 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 agosto 2022

Primo Inserito (Effettivo)

17 agosto 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • KB407-02

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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