Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie ter beoordeling van KB407 voor de behandeling van cystische fibrose

1 mei 2026 bijgewerkt door: Krystal Biotech, Inc.

KB407-02 Een fase 1-studie van geïnhaleerde KB407, een replicatie-defecte, niet-integrerende vector die menselijke cystische fibrose transmembraan geleidingsregelaar tot expressie brengt, voor de behandeling van cystische fibrose

Deze studie zal de veiligheid en verdraagbaarheid evalueren van stijgende doses vernevelde KB407 bij volwassenen met cystische fibrose.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

20

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • Werving
        • University of Florida, Gainesville
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jorge Lascano, MD
        • Contact:
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Verenigde Staten, 83712
        • Werving
        • St. Lukes CF Center of Idaho
        • Hoofdonderzoeker:
          • Karen Miller, MD
        • Contact:
    • Illinois
      • Northfield, Illinois, Verenigde Staten, 60093
        • Werving
        • The Cystic Fibrosis Institute
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Steven Boas, MD
    • New York
      • Hawthorne, New York, Verenigde Staten, 10532
        • Werving
        • New York Medical College/ Boston Children's Health Physicians
        • Hoofdonderzoeker:
          • John Welter, MD
        • Contact:
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10028
        • Werving
        • Northwell Health Physicians
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Maria Berdella, MD
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
        • Werving
        • Atrium Health Wake Forest Baptist Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Chad R Marion, DO, PhD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. De proefpersoon moet een door de Institutional Review Board/Ethics Committee (IRB/IEC) goedgekeurd Informed Consent-formulier hebben gelezen, begrepen en ondertekend en moet in staat zijn en bereid zijn om studieprocedures en -instructies te volgen
  2. Onderwerpen van 18 jaar of ouder op het moment van geïnformeerde toestemming

  3. Een bevestigde diagnose van CF zoals gedefinieerd door klinische tekenen en symptomen van CF en ten minste een van de volgende:

    • Een historische zweetchloridewaarde >60 mmol/L
    • Twee kopieën van een ziekteverwekkende mutatie in het CFTR-gen
  4. Klinisch stabiel naar de mening van de onderzoeker
  5. Percentage voorspelde FEV1 ≥50% en ≤100% van de voorspelde normaalwaarde voor leeftijd, geslacht en lengte bij screening
  6. Rustzuurstofverzadiging ≥92% op kamerlucht bij screening

Uitsluitingscriteria:

  1. Start van een nieuwe chronische therapie (bijv. CFTR-modulator, hypertone zoutoplossing, geïnhaleerd antibioticum) of een verandering in chronische therapie (met uitzondering van pancreasenzymvervangende therapie) binnen 28 dagen voorafgaand aan de eerste dosis
  2. Alleen cohort 3: behandeling met een CFTR-modulator (bijv. ivacaftor, lumacaftor/ivacaftor, tezacaftor/ivacaftor, elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor). Patiënten met een voorgeschiedenis van behandeling met CFTR-modulatortherapie komen in aanmerking voor deelname als de behandeling om medisch geïndiceerde redenen is stopgezet, ten minste 28 dagen voorafgaand aan de eerste dosis
  3. Ziekenhuisopname, longinfectie, CF-exacerbatie of andere klinisch significante infectie of ziekte 14 dagen voorafgaand aan de eerste dosis die, naar de mening van de onderzoeker, de onderzoeksresultaten kan verstoren
  4. Behandeling van Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa of Nontuberculosis Mycobacteria-infectie binnen 3 maanden voorafgaand aan de eerste dosis
  5. Deelname aan een ander klinisch onderzoek of behandeling met een onderzoeksgeneesmiddel 30 dagen of 5 halfwaardetijden, afhankelijk van welke langer is, voorafgaand aan de eerste dosis
  6. Geschiedenis van of vermeld voor transplantatie van solide organen
  7. Elke aandoening (inclusief een voorgeschiedenis of huidig ​​bewijs van middelenmisbruik of -afhankelijkheid, ongecontroleerde astma, of wordt beschouwd als immuungecompromitteerd) die, naar de mening van de onderzoeker, van invloed zou zijn op het vermogen van een proefpersoon om alle studiegerelateerde procedures en/of poses te voltooien een extra risico voor de beoordeling van de veiligheid van KB407
  8. Een actieve orale herpesinfectie 30 dagen voorafgaand aan de eerste dosis
  9. Heeft binnen 72 uur voorafgaand aan de eerste dosis een vaccin gekregen of heeft een geplande vaccinatie tijdens de behandelingsperiode
  10. Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven
  11. Proefpersoon die niet bereid is te voldoen aan de anticonceptie-eisen per protocol
  12. Klinisch significante afwijkingen van hematologie- of chemietesten bij de screening waarvan de onderzoeker denkt dat ze de beoordeling van de veiligheid en/of werkzaamheid van de onderzoeksbehandeling kunnen verstoren
  13. Proefpersoon heeft een bekende overgevoeligheid voor geïnhaleerde glycerol
  14. Het is bekend dat de proefpersoon niet-compliant is of naar de mening van de onderzoeker waarschijnlijk niet zal voldoen aan de vereisten van het onderzoeksprotocol

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort 1 (open label)
Een enkele administratie van KB407
Biologisch: KB407 (verneveling)
Vernevelde oplossing van KB407, een replicatie-defecte HSV-1 die menselijke CFTR van volledige lengte tot expressie brengt
Experimenteel: Cohort 2 (open label)
Twee administraties van KB407
Biologisch: KB407 (verneveling)
Vernevelde oplossing van KB407, een replicatie-defecte HSV-1 die menselijke CFTR van volledige lengte tot expressie brengt
Experimenteel: Cohort 3 (open label)
Vier toedieningen van KB407
Biologisch: KB407 (verneveling)
Vernevelde oplossing van KB407, een replicatie-defecte HSV-1 die menselijke CFTR van volledige lengte tot expressie brengt
Experimenteel: Cohort 4 (open label)
Four consecutive administrations of KB407 followed by weekly administration for up to 6 months
Biologisch: KB407 (verneveling)
Vernevelde oplossing van KB407, een replicatie-defecte HSV-1 die menselijke CFTR van volledige lengte tot expressie brengt

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
To evaluate safety and tolerability of KB407 based upon assessment of adverse events (frequency, severity, relatedness), and changes from baseline in physical examinations, vital signs, ECG, and clinical laboratory test results
Tijdsspanne: 6 months
Number of adult subjects with treatment related adverse events as assessed by NCI-CTCAE v5
6 months

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
To evaluate the effects of KB407 on pulmonary function, as measured by change from baseline in absolute and percent predicted FEV1
Tijdsspanne: 6 months
Assessment of forced expiratory volume, in one second (FEV1,) will be assessed by spirometry as compared to baseline
6 months

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Krystal Biotech, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: David Chien, MD, Senior Vice President of Clinical Development

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

30 juni 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 maart 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 augustus 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 augustus 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 augustus 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

7 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 mei 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • KB407-02

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren