Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus, jossa arvioitiin KB407 kystisen fibroosin hoitoon

perjantai 1. toukokuuta 2026 päivittänyt: Krystal Biotech, Inc.

KB407-02 Vaiheen 1 tutkimus inhaloidusta KB407:stä, replikaatiovirheestä, ei-integroituvasta vektorista, joka ekspressoi ihmisen kystisen fibroosin transmembraanisen johtavuuden säätelijä, kystisen fibroosin hoitoon

Tässä tutkimuksessa arvioidaan sumutetun KB407:n nousevien annosten turvallisuutta ja siedettävyyttä aikuisilla, joilla on kystinen fibroosi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

20

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • Rekrytointi
        • University of Florida, Gainesville
        • Päätutkija:
          • Jorge Lascano, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Yhdysvallat, 83712
        • Rekrytointi
        • St. Lukes CF Center of Idaho
        • Päätutkija:
          • Karen Miller, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Illinois
      • Northfield, Illinois, Yhdysvallat, 60093
        • Rekrytointi
        • The Cystic Fibrosis Institute
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Steven Boas, MD
    • New York
      • Hawthorne, New York, Yhdysvallat, 10532
        • Rekrytointi
        • New York Medical College/ Boston Children's Health Physicians
        • Päätutkija:
          • John Welter, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10028
        • Rekrytointi
        • Northwell Health Physicians
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Maria Berdella, MD
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
        • Rekrytointi
        • Atrium Health Wake Forest Baptist Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Chad R Marion, DO, PhD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Tutkittavan on täytynyt lukea, ymmärtää ja allekirjoittaa Institutional Review Board/Ethics Committee (IRB/IEC) hyväksymä tietoinen suostumuslomake, ja hänen on kyettävä ja haluttava noudattamaan opiskelumenettelyjä ja ohjeita.
  2. Koehenkilöt, jotka ovat vähintään 18-vuotiaita tietoisen suostumuksen antamishetkellä

  3. Vahvistettu CF-diagnoosi, jonka määrittelevät CF:n kliiniset merkit ja oireet ja vähintään yksi seuraavista:

    • Historiallinen hikikloridiarvo > 60 mmol/L
    • Kaksi kopiota sairaudesta, joka aiheuttaa mutaation CFTR-geenissä
  4. Kliinisesti vakaa tutkijan mielestä
  5. Prosenttiosuus ennustetusta FEV1:stä ≥50 % ja ≤100 % ennustetusta normaalista iän, sukupuolen ja pituuden osalta seulonnassa
  6. Lepotilan happisaturaatio ≥92 % huoneilmasta seulonnassa

Poissulkemiskriteerit:

  1. Uuden kroonisen hoidon aloittaminen (esim. CFTR-modulaattori, hypertoninen suolaliuos, inhaloitava antibiootti) tai mikä tahansa muutos kroonisessa hoidossa (lukuun ottamatta haimaentsyymikorvaushoitoa) 28 päivän sisällä ennen ensimmäistä annosta
  2. Vain kohortti 3: Hoidon saaminen CFTR-modulaattorilla (esim. ivakaftori, lumakaftori/ivakaftori, tetsakaftori/ivakaftori, eleksakaftori/tezakaftori/ivakaftori). Potilaat, jotka ovat aiemmin saaneet CFTR-modulaattorihoitoa, voivat osallistua, jos hoito on keskeytetty lääketieteellisistä syistä vähintään 28 päivää ennen ensimmäistä annosta
  3. Sairaalahoito, sinopulmonaalinen infektio, CF:n paheneminen tai muu kliinisesti merkittävä infektio tai sairaus 14 päivää ennen ensimmäistä annosta, joka voi tutkijan mielestä sekoittaa tutkimustuloksia
  4. Burkholderia cenocepacia-, Burkholderia dolosa- tai Nontuberculosis-mykobakteeri-infektion hoito 3 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä annosta
  5. Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen tai hoitoon tutkimusaineella 30 päivää tai 5 puoliintumisaikaa, riippuen siitä kumpi on pidempi, ennen ensimmäistä annosta
  6. Aiempi tai luetteloitu kiinteä elinsiirto
  7. Mikä tahansa sairaus (mukaan lukien historia tai nykyiset todisteet päihteiden väärinkäytöstä tai riippuvuudesta, hallitsemattomasta astmasta tai sen katsotaan olevan immuunipuutos), joka tutkijan mielestä vaikuttaisi tutkittavan kykyyn suorittaa kaikki tutkimukseen liittyvät toimenpiteet ja/tai asennot lisäriski KB407:n turvallisuuden arvioinnille
  8. Aktiivinen suun herpesinfektio 30 päivää ennen ensimmäistä annosta
  9. on saanut rokotteen 72 tunnin sisällä ennen ensimmäistä annosta tai hänellä on suunnitteilla rokote hoitojakson aikana
  10. Raskaana olevat tai imettävät naiset
  11. Kohde, joka ei halua noudattaa protokollan mukaisia ​​ehkäisyvaatimuksia
  12. Kliinisesti merkittävät poikkeavuudet hematologisissa tai kemiallisissa testeissä seulonnassa, jotka tutkijan mielestä voivat häiritä tutkimushoidon turvallisuuden ja/tai tehon arviointia
  13. Potilaalla on tunnettu yliherkkyys inhaloitavalle glyserolille
  14. Tutkittavan tiedetään olevan ei-yhteensopiva tai se ei todennäköisesti täytä tutkimussuunnitelman vaatimuksia tutkijan mielestä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti 1 (avoin tunniste)
KB407:n kertakäyttö
Biologinen: KB407 (sumutus)
KB407:n sumutettu liuos, replikaatiovikainen HSV-1, joka ilmentää täyspitkää ihmisen CFTR:ää
Kokeellinen: Kohortti 2 (avoin tunniste)
Kaksi KB407-hallintaa
Biologinen: KB407 (sumutus)
KB407:n sumutettu liuos, replikaatiovikainen HSV-1, joka ilmentää täyspitkää ihmisen CFTR:ää
Kokeellinen: Kohortti 3 (avoin tunniste)
Neljä KB407-hallintaa
Biologinen: KB407 (sumutus)
KB407:n sumutettu liuos, replikaatiovikainen HSV-1, joka ilmentää täyspitkää ihmisen CFTR:ää
Kokeellinen: Cohort 4 (open label)
Four consecutive administrations of KB407 followed by weekly administration for up to 6 months
Biologinen: KB407 (sumutus)
KB407:n sumutettu liuos, replikaatiovikainen HSV-1, joka ilmentää täyspitkää ihmisen CFTR:ää

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
To evaluate safety and tolerability of KB407 based upon assessment of adverse events (frequency, severity, relatedness), and changes from baseline in physical examinations, vital signs, ECG, and clinical laboratory test results
Aikaikkuna: 6 months
Number of adult subjects with treatment related adverse events as assessed by NCI-CTCAE v5
6 months

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
To evaluate the effects of KB407 on pulmonary function, as measured by change from baseline in absolute and percent predicted FEV1
Aikaikkuna: 6 months
Assessment of forced expiratory volume, in one second (FEV1,) will be assessed by spirometry as compared to baseline
6 months

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Krystal Biotech, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: David Chien, MD, Senior Vice President of Clinical Development

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 30. kesäkuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. joulukuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. maaliskuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 15. elokuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 15. elokuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 17. elokuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 7. toukokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • KB407-02

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa