Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające KB407 w leczeniu mukowiscydozy

1 maja 2026 zaktualizowane przez: Krystal Biotech, Inc.

KB407-02 Badanie fazy 1 wziewnego KB407, wadliwego pod względem replikacji, nieintegrującego wektora wyrażającego ludzki regulator przewodnictwa przezbłonowego mukowiscydozy, do leczenia mukowiscydozy

To badanie oceni bezpieczeństwo i tolerancję rosnących dawek nebulizowanego KB407 u dorosłych z mukowiscydozą.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

20

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • Rekrutacyjny
        • University of Florida, Gainesville
        • Główny śledczy:
          • Jorge Lascano, MD
        • Kontakt:
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stany Zjednoczone, 83712
        • Rekrutacyjny
        • St. Lukes CF Center of Idaho
        • Główny śledczy:
          • Karen Miller, MD
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Northfield, Illinois, Stany Zjednoczone, 60093
        • Rekrutacyjny
        • The Cystic Fibrosis Institute
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Steven Boas, MD
    • New York
      • Hawthorne, New York, Stany Zjednoczone, 10532
        • Rekrutacyjny
        • New York Medical College/ Boston Children's Health Physicians
        • Główny śledczy:
          • John Welter, MD
        • Kontakt:
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10028
        • Rekrutacyjny
        • Northwell Health Physicians
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Maria Berdella, MD
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Rekrutacyjny
        • Atrium Health Wake Forest Baptist Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Chad R Marion, DO, PhD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Uczestnik musi przeczytać, zrozumieć i podpisać formularz świadomej zgody zatwierdzony przez Instytucjonalną Komisję Rewizyjną/Komitet ds. Etyki (IRB/IEC) oraz musi być w stanie i chcieć postępować zgodnie z procedurami i instrukcjami badania
  2. Osoby w wieku 18 lat lub starsze w momencie wyrażenia świadomej zgody

  3. Potwierdzone rozpoznanie mukowiscydozy określone na podstawie klinicznych objawów przedmiotowych i podmiotowych mukowiscydozy oraz co najmniej jednego z poniższych:

    • Historyczna wartość chlorków w pocie > 60 mmol/l
    • Dwie kopie choroby powodującej mutację w genie CFTR
  4. W opinii Badacza stabilny klinicznie
  5. Procent wartości należnej FEV1 ≥50% i ≤100% wartości należnej normy dla wieku, płci i wzrostu podczas badania przesiewowego
  6. Spoczynkowe nasycenie tlenem ≥92% w powietrzu pokojowym podczas badania przesiewowego

Kryteria wyłączenia:

  1. Rozpoczęcie jakiejkolwiek nowej terapii przewlekłej (np. modulator CFTR, sól fizjologiczna hipertoniczna, antybiotyk wziewny) lub jakakolwiek zmiana w terapii przewlekłej (z wyłączeniem terapii zastępczej enzymami trzustkowymi) w ciągu 28 dni przed podaniem pierwszej dawki
  2. Tylko kohorta 3: otrzymujący leczenie modulatorem CFTR (np. iwakaftorem, lumakaftorem/iwakaftorem, tezakaftorem/iwakaftorem, eleksakaftorem/tezakaftorem/iwakaftorem). Pacjenci, którzy w przeszłości byli leczeni terapią modulatorem CFTR, kwalifikują się do udziału, jeśli leczenie zostało przerwane z przyczyn medycznych, co najmniej 28 dni przed pierwszą dawką
  3. Hospitalizacja, zakażenie zatokowo-płucne, zaostrzenie mukowiscydozy lub inne istotne klinicznie zakażenie lub choroba 14 dni przed podaniem pierwszej dawki, które zdaniem badacza mogą zafałszować wyniki badania
  4. Leczenie infekcji Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa lub Nontuberculosis Mycobacteria w ciągu 3 miesięcy przed podaniem pierwszej dawki
  5. Udział w innym badaniu klinicznym lub leczeniu badanym środkiem 30 dni lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który okres jest dłuższy, przed podaniem pierwszej dawki
  6. Historia lub lista przeszczepów narządów miąższowych
  7. Każdy stan (w tym historia lub obecne dowody nadużywania lub uzależnienia od substancji, niekontrolowana astma lub uważana za obniżoną odporność), który w opinii badacza miałby wpływ na zdolność osoby badanej do ukończenia wszystkich procedur i/lub pozycji związanych z badaniem dodatkowe ryzyko dla oceny bezpieczeństwa KB407
  8. Czynne zakażenie opryszczką jamy ustnej 30 dni przed podaniem pierwszej dawki
  9. Otrzymał szczepionkę w ciągu 72 godzin przed pierwszą dawką lub ma zaplanowane szczepienie w okresie leczenia
  10. Kobiety w ciąży lub karmiące
  11. Podmiot, który nie chce przestrzegać wymagań dotyczących antykoncepcji określonych w protokole
  12. Klinicznie istotne nieprawidłowości w badaniach hematologicznych lub chemicznych podczas badania przesiewowego, które zdaniem badacza mogą zakłócać ocenę bezpieczeństwa i/lub skuteczności badanego leczenia
  13. Podmiot ma znaną nadwrażliwość na wziewną glicerol
  14. W opinii badacza wiadomo, że badany nie spełnia wymogów protokołu badania lub jest mało prawdopodobne, aby spełniał on wymagania protokołu badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1 (otwarta próba)
Pojedyncza administracja KB407
Biologiczny: KB407 (Nebulizacja)
Nebulizowany roztwór KB407, HSV-1 z defektem replikacji, wykazujący ekspresję ludzkiego CFTR pełnej długości
Eksperymentalny: Kohorta 2 (otwarta próba)
Dwie administracje KB407
Biologiczny: KB407 (Nebulizacja)
Nebulizowany roztwór KB407, HSV-1 z defektem replikacji, wykazujący ekspresję ludzkiego CFTR pełnej długości
Eksperymentalny: Kohorta 3 (otwarta próba)
Cztery administracje KB407
Biologiczny: KB407 (Nebulizacja)
Nebulizowany roztwór KB407, HSV-1 z defektem replikacji, wykazujący ekspresję ludzkiego CFTR pełnej długości
Eksperymentalny: Cohort 4 (open label)
Four consecutive administrations of KB407 followed by weekly administration for up to 6 months
Biologiczny: KB407 (Nebulizacja)
Nebulizowany roztwór KB407, HSV-1 z defektem replikacji, wykazujący ekspresję ludzkiego CFTR pełnej długości

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
To evaluate safety and tolerability of KB407 based upon assessment of adverse events (frequency, severity, relatedness), and changes from baseline in physical examinations, vital signs, ECG, and clinical laboratory test results
Ramy czasowe: 6 months
Number of adult subjects with treatment related adverse events as assessed by NCI-CTCAE v5
6 months

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
To evaluate the effects of KB407 on pulmonary function, as measured by change from baseline in absolute and percent predicted FEV1
Ramy czasowe: 6 months
Assessment of forced expiratory volume, in one second (FEV1,) will be assessed by spirometry as compared to baseline
6 months

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Krystal Biotech, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: David Chien, MD, Senior Vice President of Clinical Development

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 czerwca 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 marca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 sierpnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 sierpnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 sierpnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • KB407-02

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj