一项评估 KB407 治疗囊性纤维化的研究

纳入标准：

1. 受试者必须阅读、理解并签署机构审查委员会/伦理委员会 (IRB/IEC) 批准的知情同意书，并且必须能够并愿意遵守研究程序和说明
2. 在知情同意时年满 18 岁的受试者

3. 根据 CF 的临床体征和症状以及至少以下一项定义的 CF 确诊：

   • 历史汗液氯化物值 >60 mmol/L
   • 导致 CFTR 基因突变的疾病的两个拷贝
4. 研究者认为临床稳定
5. 筛选时年龄、性别和身高的预测 FEV1 百分比≥50% 且≤100%
6. 筛选时室内空气的静息氧饱和度≥92%

排除标准：

1. 在首次给药前 28 天内开始任何新的慢性疗法（例如，CFTR 调节剂、高渗盐水、吸入抗生素）或慢性疗法的任何变化（不包括胰酶替代疗法）
2. 仅队列 3：接受 CFTR 调节剂治疗（例如，ivacaftor、lumacaftor/ivacaftor、tezacaftor/ivacaftor、elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor）。 有 CFTR 调节剂治疗史的患者如果因医学原因停止治疗，则有资格参加，至少在首次给药前 28 天
3. 在第一次给药前 14 天住院、鼻窦肺感染、CF 恶化或其他临床上显着的感染或疾病，研究者认为这可能会混淆研究结果
4. 首次给药前 3 个月内治疗新洋葱伯克霍尔德菌、伯克霍尔德菌或非结核分枝杆菌感染
5. 在第一次给药前 30 天或 5 个半衰期（以较长者为准）参加另一项临床研究或使用研究药物治疗
6. 实体器官移植史或已列入实体器官移植名单
7. 研究者认为会影响受试者完成所有研究相关程序和/或姿势的能力的任何情况（包括物质滥用或依赖的历史或当前证据、不受控制的哮喘或被认为免疫功能低下） KB407 安全性评估的额外风险
8. 第一次给药前 30 天有活动性口腔疱疹感染
9. 在第一次给药前 72 小时内接种过疫苗或在治疗期间计划接种疫苗
10. 怀孕或哺乳的妇女
11. 不愿遵守协议避孕要求的受试者
12. 筛选时血液学或化学测试的临床显着异常，研究者认为可能会干扰对研究治疗的安全性和/或有效性的评估
13. 受试者已知对吸入甘油过敏
14. 研究者认为受试者不符合或不太可能遵守研究方案的要求