Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse, der vurderer KB407 til behandling af cystisk fibrose

1. maj 2026 opdateret af: Krystal Biotech, Inc.

KB407-02 Et fase 1-studie af inhaleret KB407, en replikationsdefekt, ikke-integrerende vektor, der udtrykker human cystisk fibrose transmembran konduktansregulator, til behandling af cystisk fibrose

Denne undersøgelse vil evaluere sikkerhed og tolerabilitet af stigende doser af forstøvet KB407 hos voksne med cystisk fibrose.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

20

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • Rekruttering
        • University of Florida, Gainesville
        • Ledende efterforsker:
          • Jorge Lascano, MD
        • Kontakt:
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forenede Stater, 83712
        • Rekruttering
        • St. Lukes CF Center of Idaho
        • Ledende efterforsker:
          • Karen Miller, MD
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Northfield, Illinois, Forenede Stater, 60093
        • Rekruttering
        • The Cystic Fibrosis Institute
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Steven Boas, MD
    • New York
      • Hawthorne, New York, Forenede Stater, 10532
        • Rekruttering
        • New York Medical College/ Boston Children's Health Physicians
        • Ledende efterforsker:
          • John Welter, MD
        • Kontakt:
      • New York, New York, Forenede Stater, 10028
        • Rekruttering
        • Northwell Health Physicians
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Maria Berdella, MD
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Rekruttering
        • Atrium Health Wake Forest Baptist Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Chad R Marion, DO, PhD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Forsøgspersonen skal have læst, forstået og underskrevet en Informed Consent Form (IRB/IEC) godkendt af et Institutional Review Board/Ethics Committee og skal være i stand til og villig til at følge undersøgelsesprocedurer og instruktioner
  2. Forsøgspersoner på 18 år eller ældre på tidspunktet for informeret samtykke

  3. En bekræftet diagnose af CF som defineret af kliniske tegn og symptomer på CF og mindst én af følgende:

    • En historisk svedkloridværdi >60 mmol/L
    • To kopier af en sygdom, der forårsager mutation i CFTR-genet
  4. Klinisk stabil efter efterforskerens mening
  5. Procent forudsagt FEV1 ≥50 % og ≤100 % af den forudsagte normal for alder, køn og højde ved screening
  6. Hvilende iltmætning ≥92 % på rumluft ved screening

Ekskluderingskriterier:

  1. Påbegyndelse af enhver ny kronisk terapi (f.eks. CFTR-modulator, hypertonisk saltvand, inhaleret antibiotika) eller enhver ændring i kronisk terapi (eksklusive pancreasenzymerstatningsterapi) inden for 28 dage før den første dosis
  2. Kun kohorte 3: Modtager behandling med en CFTR-modulator (f.eks. ivacaftor, lumacaftor/ivacaftor, tezacaftor/ivacaftor, elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor). Patienter med en tidligere behandlingshistorie med CFTR-modulatorterapi er berettiget til at deltage, hvis behandlingen er blevet afbrudt af medicinsk indicerede årsager, mindst 28 dage før den første dosis
  3. Hospitalsindlæggelse, sinopulmonal infektion, CF-eksacerbation eller anden klinisk signifikant infektion eller sygdom 14 dage før den første dosis, som efter investigators mening kan forvirre undersøgelsesresultaterne
  4. Behandling for Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa eller Nontuberculosis Mycobacteria-infektion inden for 3 måneder før den første dosis
  5. Deltagelse i en anden klinisk undersøgelse eller behandling med et forsøgsmiddel 30 dage eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst, før den første dosis
  6. Historie om eller opført for solid organtransplantation
  7. Enhver tilstand (herunder en historie eller aktuelt bevis på stofmisbrug eller afhængighed, ukontrolleret astma eller anses for at være immunkompromitteret), som efter efterforskerens mening ville påvirke en forsøgspersons evne til at gennemføre alle undersøgelsesrelaterede procedurer og/eller stillinger en yderligere risiko for vurderingen af ​​sikkerheden af ​​KB407
  8. En aktiv oral herpesinfektion 30 dage før den første dosis
  9. Har modtaget en vaccine inden for 72 timer før første dosis eller har en planlagt vaccination i behandlingsperioden
  10. Kvinder, der er gravide eller ammer
  11. Person, der ikke er villig til at overholde præventionskravene pr. protokol
  12. Klinisk signifikante abnormiteter af hæmatologi eller kemitest ved screening, som efterforskeren mener kan interferere med vurderingen af ​​sikkerhed og/eller effektivitet af undersøgelsesbehandlingen
  13. Personen har en kendt overfølsomhed over for inhaleret glycerol
  14. Forsøgspersonen er kendt for at være ikke-kompatibel eller sandsynligvis ikke overholde kravene i undersøgelsesprotokollen efter investigators mening

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte 1 (åben etiket)
En enkelt administration af KB407
Biologisk: KB407 (forstøvning)
Forstøvet opløsning af KB407, en replikationsdefekt HSV-1, der udtrykker fuldlængde human CFTR
Eksperimentel: Kohorte 2 (åben etiket)
To administrationer af KB407
Biologisk: KB407 (forstøvning)
Forstøvet opløsning af KB407, en replikationsdefekt HSV-1, der udtrykker fuldlængde human CFTR
Eksperimentel: Kohorte 3 (åben etiket)
Fire administrationer af KB407
Biologisk: KB407 (forstøvning)
Forstøvet opløsning af KB407, en replikationsdefekt HSV-1, der udtrykker fuldlængde human CFTR
Eksperimentel: Cohort 4 (open label)
Four consecutive administrations of KB407 followed by weekly administration for up to 6 months
Biologisk: KB407 (forstøvning)
Forstøvet opløsning af KB407, en replikationsdefekt HSV-1, der udtrykker fuldlængde human CFTR

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
To evaluate safety and tolerability of KB407 based upon assessment of adverse events (frequency, severity, relatedness), and changes from baseline in physical examinations, vital signs, ECG, and clinical laboratory test results
Tidsramme: 6 months
Number of adult subjects with treatment related adverse events as assessed by NCI-CTCAE v5
6 months

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
To evaluate the effects of KB407 on pulmonary function, as measured by change from baseline in absolute and percent predicted FEV1
Tidsramme: 6 months
Assessment of forced expiratory volume, in one second (FEV1,) will be assessed by spirometry as compared to baseline
6 months

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Krystal Biotech, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: David Chien, MD, Senior Vice President of Clinical Development

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. juni 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. marts 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. august 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. august 2022

Først opslået (Faktiske)

17. august 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • KB407-02

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med KB407 (forstøvning)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Lebanon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner