Исследование по оценке KB407 для лечения кистозного фиброза
1 мая 2026 г. обновлено: Krystal Biotech, Inc.
KB407-02 Фаза 1 исследования вдыхаемого KB407, дефектного по репликации, неинтегрирующего вектора, экспрессирующего регулятор трансмембранной проводимости муковисцидоза человека, для лечения муковисцидоза
В этом исследовании будет оцениваться безопасность и переносимость возрастающих доз распыляемого KB407 у взрослых с муковисцидозом.
Обзор исследования
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
20
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Brittani Agostini, RN, CCRC
- Номер телефона: 412-586-5830
- Электронная почта: bagostini@krystalbio.com
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: David Sweet, MD, PhD
- Номер телефона: 412-586-5830
- Электронная почта: dsweet@krystalbio.com
Места учебы
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
- Рекрутинг
- University of Florida, Gainesville
-
Главный следователь:
- Jorge Lascano, MD
-
Контакт:
- Alexa Smith
- Номер телефона: 352-273-5085
- Электронная почта: alexa.howell@ufl.edu
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Соединенные Штаты, 83712
- Рекрутинг
- St. Lukes CF Center of Idaho
-
Главный следователь:
- Karen Miller, MD
-
Контакт:
- Dixie Durham
- Номер телефона: 208-381-7092
- Электронная почта: durhamd@slhs.org
-
-
Illinois
-
Northfield, Illinois, Соединенные Штаты, 60093
- Рекрутинг
- The Cystic Fibrosis Institute
-
Контакт:
- Karolina Roszko
- Электронная почта: research@wecare4lungs.com
-
Главный следователь:
- Steven Boas, MD
-
-
New York
-
Hawthorne, New York, Соединенные Штаты, 10532
- Рекрутинг
- New York Medical College/ Boston Children's Health Physicians
-
Главный следователь:
- John Welter, MD
-
Контакт:
- Armando Ramirez, CRC
- Номер телефона: 914-504-0152
- Электронная почта: armando.ramirez@bchphysicians.org
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10028
- Рекрутинг
- Northwell Health Physicians
-
Контакт:
- Teresa Demarco
- Номер телефона: 212-434-4790
- Электронная почта: tdemarco3@northwell.edu
-
Главный следователь:
- Maria Berdella, MD
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
- Рекрутинг
- Atrium Health Wake Forest Baptist Medical Center
-
Контакт:
- Christian Smith
- Номер телефона: 336-173-8550
- Электронная почта: chnsmith@wakehealth.edu
-
Главный следователь:
- Chad R Marion, DO, PhD
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Субъект должен прочитать, понять и подписать форму информированного согласия, одобренную Институциональным наблюдательным советом / Комитетом по этике (IRB / IEC), и должен быть в состоянии и готов следовать процедурам и инструкциям исследования.
- Субъекты в возрасте 18 лет и старше на момент информированного согласия
Подтвержденный диагноз муковисцидоза, определяемый клиническими признаками и симптомами муковисцидоза и хотя бы одним из следующих признаков:
- Историческое значение хлорида пота > 60 ммоль/л
- Две копии болезни, вызывающей мутацию в гене CFTR.
- Клинически стабилен, по мнению исследователя.
- Процент прогнозируемого ОФВ1 ≥50% и ≤100% от прогнозируемой нормы для возраста, пола и роста при скрининге
- Насыщение кислородом в покое ≥92% на комнатном воздухе при скрининге
Критерий исключения:
- Начало любой новой хронической терапии (например, модулятор CFTR, гипертонический раствор, ингаляционный антибиотик) или любое изменение хронической терапии (за исключением заместительной терапии ферментами поджелудочной железы) в течение 28 дней до первой дозы
- Только когорта 3: получающие лечение модулятором CFTR (например, ивакафтор, люмакафтор/ивакафтор, тезакафтор/ивакафтор, элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор). Пациенты с предшествующей историей лечения модуляторами CFTR имеют право на участие, если лечение было прекращено по медицинским показаниям, по крайней мере, за 28 дней до первой дозы.
- Госпитализация, синопульмональная инфекция, обострение муковисцидоза или другая клинически значимая инфекция или заболевание за 14 дней до первой дозы, которые, по мнению исследователя, могут исказить результаты исследования.
- Лечение инфекции Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa или нетуберкулезных микобактерий в течение 3 месяцев до первой дозы
- Участие в другом клиническом исследовании или лечение исследуемым агентом за 30 дней или 5 периодов полувыведения, в зависимости от того, что дольше, до первой дозы
- История или внесен в список для трансплантации твердых органов
- Любое состояние (включая анамнез или текущие данные о злоупотреблении психоактивными веществами или зависимости, неконтролируемой астме или о нарушении иммунитета), которое, по мнению исследователя, может повлиять на способность субъекта выполнять все процедуры и/или позы, связанные с исследованием. дополнительный риск для оценки безопасности KB407
- Активная инфекция орального герпеса за 30 дней до первой дозы
- Получил вакцину в течение 72 часов до первой дозы или плановую вакцинацию в течение периода лечения
- Женщины, которые беременны или кормят грудью
- Субъект, который не желает соблюдать требования к контрацепции в соответствии с протоколом
- Клинически значимые отклонения гематологических или биохимических показателей при скрининге, которые, по мнению исследователя, могут помешать оценке безопасности и/или эффективности исследуемого лечения.
- Субъект имеет известную гиперчувствительность к вдыхаемому глицерину.
- Известно, что субъект не соответствует или вряд ли будет соответствовать требованиям протокола исследования, по мнению исследователя.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Когорта 1 (открытая этикетка)
Однократное администрирование KB407
|
Распыленный раствор KB407, дефектного по репликации HSV-1, экспрессирующего полноразмерный CFTR человека
|
|
Экспериментальный: Когорта 2 (открытая этикетка)
Две администрации KB407
|
Распыленный раствор KB407, дефектного по репликации HSV-1, экспрессирующего полноразмерный CFTR человека
|
|
Экспериментальный: Когорта 3 (открытая этикетка)
Четыре администрации KB407
|
Распыленный раствор KB407, дефектного по репликации HSV-1, экспрессирующего полноразмерный CFTR человека
|
|
Экспериментальный: Cohort 4 (open label)
Four consecutive administrations of KB407 followed by weekly administration for up to 6 months
|
Распыленный раствор KB407, дефектного по репликации HSV-1, экспрессирующего полноразмерный CFTR человека
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
To evaluate safety and tolerability of KB407 based upon assessment of adverse events (frequency, severity, relatedness), and changes from baseline in physical examinations, vital signs, ECG, and clinical laboratory test results
Временное ограничение: 6 months
|
Number of adult subjects with treatment related adverse events as assessed by NCI-CTCAE v5
|
6 months
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
To evaluate the effects of KB407 on pulmonary function, as measured by change from baseline in absolute and percent predicted FEV1
Временное ограничение: 6 months
|
Assessment of forced expiratory volume, in one second (FEV1,) will be assessed by spirometry as compared to baseline
|
6 months
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: David Chien, MD, Senior Vice President of Clinical Development
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
30 июня 2023 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 декабря 2026 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 марта 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
15 августа 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
15 августа 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
17 августа 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
7 мая 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
1 мая 2026 г.
Последняя проверка
1 мая 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- KB407-02
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .