Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie som bedömer KB407 för behandling av cystisk fibros

1 maj 2026 uppdaterad av: Krystal Biotech, Inc.

KB407-02 En fas 1-studie av inhalerad KB407, en replikationsdefekt, icke-integrerande vektor som uttrycker mänsklig cystisk fibros transmembrankonduktansregulator, för behandling av cystisk fibros

Denna studie kommer att utvärdera säkerhet och tolerabilitet för stigande doser av nebuliserad KB407 hos vuxna med cystisk fibros.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

20

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
        • Rekrytering
        • University of Florida, Gainesville
        • Huvudutredare:
          • Jorge Lascano, MD
        • Kontakt:
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Förenta staterna, 83712
        • Rekrytering
        • St. Lukes CF Center of Idaho
        • Huvudutredare:
          • Karen Miller, MD
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Northfield, Illinois, Förenta staterna, 60093
        • Rekrytering
        • The Cystic Fibrosis Institute
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Steven Boas, MD
    • New York
      • Hawthorne, New York, Förenta staterna, 10532
        • Rekrytering
        • New York Medical College/ Boston Children's Health Physicians
        • Huvudutredare:
          • John Welter, MD
        • Kontakt:
      • New York, New York, Förenta staterna, 10028
        • Rekrytering
        • Northwell Health Physicians
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Maria Berdella, MD
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
        • Rekrytering
        • Atrium Health Wake Forest Baptist Medical Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Chad R Marion, DO, PhD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Försökspersonen måste ha läst, förstått och undertecknat ett formulär för informerat samtycke som godkänts av en institutionell granskningsnämnd/etikkommitté (IRB/IEC) och måste kunna och vilja följa studieprocedurer och instruktioner
  2. Försökspersoner som är 18 år eller äldre vid tidpunkten för informerat samtycke

  3. En bekräftad diagnos av CF enligt definitionen av kliniska tecken och symtom på CF och minst ett av följande:

    • Ett historiskt svettkloridvärde >60 mmol/L
    • Två kopior av en sjukdom som orsakar mutation i CFTR-genen
  4. Kliniskt stabil enligt utredarens uppfattning
  5. Procent förutspått FEV1 ≥50 % och ≤100 % av det förväntade normala för ålder, kön och längd vid screening
  6. Vilande syremättnad ≥92 % på rumsluften vid screening

Exklusions kriterier:

  1. Initiering av ny kronisk terapi (t.ex. CFTR-modulator, hypertonisk koksaltlösning, inhalationsantibiotika) eller någon förändring i kronisk terapi (exklusive pankreasenzymersättningsterapi) inom 28 dagar före den första dosen
  2. Endast kohort 3: Får behandling med en CFTR-modulator (t.ex. ivacaftor, lumacaftor/ivacaftor, tezacaftor/ivacaftor, elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor). Patienter med tidigare behandling med CFTR-modulatorterapi är berättigade att delta om behandlingen har avbrutits av medicinskt indikerade skäl, minst 28 dagar före den första dosen
  3. Sjukhusinläggning, sinopulmonell infektion, CF-exacerbation eller annan kliniskt signifikant infektion eller sjukdom 14 dagar före den första dosen som, enligt utredarens åsikt, kan förväxla studieresultaten
  4. Behandling för Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa eller Nontuberculosis Mycobacteria-infektion inom 3 månader före den första dosen
  5. Deltagande i en annan klinisk studie eller behandling med ett prövningsmedel 30 dagar eller 5 halveringstider, beroende på vilken som är längre, före den första dosen
  6. Historik om eller listad för solid organtransplantation
  7. Varje tillstånd (inklusive en historia eller aktuella bevis på missbruk eller beroende, okontrollerad astma, eller anses vara immunförsvagad) som, enligt utredarens åsikt, skulle påverka en försökspersons förmåga att slutföra alla studierelaterade procedurer och/eller poser en ytterligare risk för säkerhetsbedömningen av KB407
  8. En aktiv oral herpesinfektion 30 dagar före den första dosen
  9. Har fått ett vaccin inom 72 timmar före den första dosen eller har en planerad vaccination under behandlingsperioden
  10. Kvinnor som är gravida eller ammar
  11. Försöksperson som inte är villig att följa preventivmedelskraven enligt protokoll
  12. Kliniskt signifikanta avvikelser av hematologi eller kemitestning vid screening som utredaren tror kan störa bedömningen av säkerhet och/eller effekt av studiebehandlingen
  13. Personen har en känd överkänslighet mot inhalerad glycerol
  14. Försökspersonen är känd för att vara icke-kompatibel eller är osannolik att uppfylla kraven i studieprotokollet enligt utredarens åsikt

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Kohort 1 (öppen etikett)
En enda administration av KB407
Biologisk: KB407 (nebulisering)
Nebuliserad lösning av KB407, en replikationsdefekt HSV-1 som uttrycker fullängds human CFTR
Experimentell: Kohort 2 (öppen etikett)
Två administrationer av KB407
Biologisk: KB407 (nebulisering)
Nebuliserad lösning av KB407, en replikationsdefekt HSV-1 som uttrycker fullängds human CFTR
Experimentell: Kohort 3 (öppen etikett)
Fyra administrationer av KB407
Biologisk: KB407 (nebulisering)
Nebuliserad lösning av KB407, en replikationsdefekt HSV-1 som uttrycker fullängds human CFTR
Experimentell: Cohort 4 (open label)
Four consecutive administrations of KB407 followed by weekly administration for up to 6 months
Biologisk: KB407 (nebulisering)
Nebuliserad lösning av KB407, en replikationsdefekt HSV-1 som uttrycker fullängds human CFTR

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
To evaluate safety and tolerability of KB407 based upon assessment of adverse events (frequency, severity, relatedness), and changes from baseline in physical examinations, vital signs, ECG, and clinical laboratory test results
Tidsram: 6 months
Number of adult subjects with treatment related adverse events as assessed by NCI-CTCAE v5
6 months

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
To evaluate the effects of KB407 on pulmonary function, as measured by change from baseline in absolute and percent predicted FEV1
Tidsram: 6 months
Assessment of forced expiratory volume, in one second (FEV1,) will be assessed by spirometry as compared to baseline
6 months

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Krystal Biotech, Inc.

Utredare

  • Studierektor: David Chien, MD, Senior Vice President of Clinical Development

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

30 juni 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2026

Avslutad studie (Beräknad)

1 mars 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 augusti 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 augusti 2022

Första postat (Faktisk)

17 augusti 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

7 maj 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

1 maj 2026

Senast verifierad

1 maj 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • KB407-02

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera