Une étude évaluant KB407 pour le traitement de la fibrose kystique

Critère d'intégration:

1. Le sujet doit avoir lu, compris et signé un formulaire de consentement éclairé approuvé par le comité d'examen institutionnel / comité d'éthique (IRB / IEC) et doit être capable et disposé à suivre les procédures et les instructions de l'étude.
2. Sujets âgés de 18 ans ou plus au moment du consentement éclairé

3. Un diagnostic confirmé de mucoviscidose tel que défini par les signes cliniques et les symptômes de la mucoviscidose et au moins l'un des éléments suivants :

   • Une valeur historique de chlorure de sueur > 60 mmol/L
   • Deux copies d'une maladie provoquant une mutation du gène CFTR
4. Cliniquement stable de l'avis de l'investigateur
5. Pourcentage VEMS prédit ≥ 50 % et ≤ 100 % de la normale prédite pour l'âge, le sexe et la taille au moment du dépistage
6. Saturation en oxygène au repos ≥ 92 % dans l'air ambiant lors du dépistage

Critère d'exclusion:

1. Initiation de tout nouveau traitement chronique (p. ex., modulateur CFTR, solution saline hypertonique, antibiotique inhalé) ou tout changement de traitement chronique (à l'exclusion de l'enzymothérapie pancréatique substitutive) dans les 28 jours précédant la première dose
2. Cohorte 3 uniquement : recevant un traitement avec un modulateur CFTR (par exemple, ivacaftor, lumacaftor/ivacaftor, tezacaftor/ivacaftor, elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor). Les patients ayant des antécédents de traitement par modulateur CFTR sont éligibles pour participer si le traitement a été interrompu pour des raisons médicalement indiquées, au moins 28 jours avant la première dose
3. Hospitalisation, infection sino-pulmonaire, exacerbation de la mucoviscidose ou autre infection ou maladie cliniquement significative 14 jours avant la première dose qui, de l'avis de l'investigateur, peut fausser les résultats de l'étude
4. Traitement de l'infection à Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa ou mycobactérie non tuberculeuse dans les 3 mois précédant la première dose
5. Participation à une autre étude clinique ou traitement avec un agent expérimental 30 jours ou 5 demi-vies, selon la plus longue des deux, avant la première dose
6. Antécédents ou liste pour transplantation d'organe solide
7. Toute condition (y compris des antécédents ou des preuves actuelles de toxicomanie ou de dépendance, d'asthme non contrôlé ou considérée comme immunodéprimée) qui, de l'avis de l'investigateur, aurait un impact sur la capacité d'un sujet à effectuer toutes les procédures et/ou poses liées à l'étude un risque supplémentaire pour l'évaluation de la sécurité du KB407
8. Une infection herpétique buccale active 30 jours avant la première dose
9. A reçu un vaccin dans les 72 heures précédant la première dose ou a une vaccination prévue pendant la période de traitement
10. Femmes enceintes ou allaitantes
11. Sujet qui ne veut pas se conformer aux exigences de contraception selon le protocole
12. Anomalies cliniquement significatives des tests hématologiques ou chimiques lors du dépistage qui, selon l'investigateur, peuvent interférer avec l'évaluation de l'innocuité et / ou de l'efficacité du traitement à l'étude
13. Le sujet a une hypersensibilité connue au glycérol inhalé
14. Le sujet est connu pour être non conforme ou est peu susceptible de se conformer aux exigences du protocole d'étude de l'avis de l'investigateur