Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie som vurderer KB407 for behandling av cystisk fibrose

1. mai 2026 oppdatert av: Krystal Biotech, Inc.

KB407-02 En fase 1-studie av inhalert KB407, en replikasjonsdefekt, ikke-integrerende vektor som uttrykker menneskelig cystisk fibrose transmembran konduktansregulator, for behandling av cystisk fibrose

Denne studien vil evaluere sikkerhet og tolerabilitet av stigende doser av forstøvet KB407 hos voksne med cystisk fibrose.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

20

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • Rekruttering
        • University of Florida, Gainesville
        • Hovedetterforsker:
          • Jorge Lascano, MD
        • Ta kontakt med:
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forente stater, 83712
        • Rekruttering
        • St. Lukes CF Center of Idaho
        • Hovedetterforsker:
          • Karen Miller, MD
        • Ta kontakt med:
    • Illinois
      • Northfield, Illinois, Forente stater, 60093
        • Rekruttering
        • The Cystic Fibrosis Institute
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Steven Boas, MD
    • New York
      • Hawthorne, New York, Forente stater, 10532
        • Rekruttering
        • New York Medical College/ Boston Children's Health Physicians
        • Hovedetterforsker:
          • John Welter, MD
        • Ta kontakt med:
      • New York, New York, Forente stater, 10028
        • Rekruttering
        • Northwell Health Physicians
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Maria Berdella, MD
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
        • Rekruttering
        • Atrium Health Wake Forest Baptist Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Chad R Marion, DO, PhD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Forsøkspersonen må ha lest, forstått og signert et institusjonelt vurderingsråd/etisk komité (IRB/IEC) godkjent skjema for informert samtykke og må kunne og være villig til å følge studieprosedyrer og instruksjoner
  2. Forsøkspersoner som er 18 år eller eldre på tidspunktet for informert samtykke

  3. En bekreftet diagnose av CF som definert av kliniske tegn og symptomer på CF og minst ett av følgende:

    • En historisk svettekloridverdi >60 mmol/L
    • To kopier av en sykdom som forårsaker mutasjon i CFTR-genet
  4. Klinisk stabil etter etterforskerens oppfatning
  5. Prosent spådd FEV1 ≥50 % og ≤100 % av spådd normal for alder, kjønn og høyde ved screening
  6. Hvilende oksygenmetning ≥92 % på romluft ved screening

Ekskluderingskriterier:

  1. Oppstart av ny kronisk terapi (f.eks. CFTR-modulator, hypertonisk saltvann, inhalert antibiotika) eller enhver endring i kronisk terapi (unntatt bukspyttkjertelenzymerstatningsterapi) innen 28 dager før første dose
  2. Kun kohort 3: Får behandling med en CFTR-modulator (f.eks. ivacaftor, lumacaftor/ivacaftor, tezacaftor/ivacaftor, elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor). Pasienter med tidligere behandlingshistorie med CFTR-modulatorterapi er kvalifisert til å delta dersom behandlingen har blitt avbrutt av medisinsk indiserte årsaker, minst 28 dager før første dose
  3. Sykehusinnleggelse, sinopulmonal infeksjon, CF-eksaserbasjon eller annen klinisk signifikant infeksjon eller sykdom 14 dager før den første dosen som, etter etterforskerens oppfatning, kan forvirre studieresultatene
  4. Behandling for Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa eller Nontuberculosis Mycobacteria-infeksjon innen 3 måneder før første dose
  5. Deltakelse i en annen klinisk studie eller behandling med et forsøksmiddel 30 dager eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst, før første dose
  6. Historie om eller oppført for solid organtransplantasjon
  7. Enhver tilstand (inkludert en historie eller nåværende bevis på rusmisbruk eller avhengighet, ukontrollert astma, eller anses å være immunkompromittert) som, etter etterforskerens oppfatning, vil påvirke et forsøkspersons evne til å fullføre alle studierelaterte prosedyrer og/eller stillinger en ekstra risiko for vurderingen av sikkerheten til KB407
  8. En aktiv oral herpesinfeksjon 30 dager før første dose
  9. Har fått vaksine innen 72 timer før første dose eller har planlagt vaksinasjon i behandlingsperioden
  10. Kvinner som er gravide eller ammer
  11. Person som ikke er villig til å overholde prevensjonskravene per protokoll
  12. Klinisk signifikante abnormiteter ved hematologi eller kjemitesting ved screening som etterforskeren mener kan forstyrre vurderingen av sikkerhet og/eller effekt av studiebehandlingen
  13. Personen har en kjent overfølsomhet overfor inhalert glyserol
  14. Forsøkspersonen er kjent for å være ikke-kompatibel eller er usannsynlig å overholde kravene i studieprotokollen etter etterforskerens mening

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Kohort 1 (åpen etikett)
En enkelt administrasjon av KB407
Biologisk: KB407 (nebulisering)
Forstøvet løsning av KB407, en replikasjonsdefekt HSV-1 som uttrykker human CFTR i full lengde
Eksperimentell: Kohort 2 (åpen etikett)
To administrasjoner av KB407
Biologisk: KB407 (nebulisering)
Forstøvet løsning av KB407, en replikasjonsdefekt HSV-1 som uttrykker human CFTR i full lengde
Eksperimentell: Kohort 3 (åpen etikett)
Fire administrasjoner av KB407
Biologisk: KB407 (nebulisering)
Forstøvet løsning av KB407, en replikasjonsdefekt HSV-1 som uttrykker human CFTR i full lengde
Eksperimentell: Cohort 4 (open label)
Four consecutive administrations of KB407 followed by weekly administration for up to 6 months
Biologisk: KB407 (nebulisering)
Forstøvet løsning av KB407, en replikasjonsdefekt HSV-1 som uttrykker human CFTR i full lengde

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
To evaluate safety and tolerability of KB407 based upon assessment of adverse events (frequency, severity, relatedness), and changes from baseline in physical examinations, vital signs, ECG, and clinical laboratory test results
Tidsramme: 6 months
Number of adult subjects with treatment related adverse events as assessed by NCI-CTCAE v5
6 months

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
To evaluate the effects of KB407 on pulmonary function, as measured by change from baseline in absolute and percent predicted FEV1
Tidsramme: 6 months
Assessment of forced expiratory volume, in one second (FEV1,) will be assessed by spirometry as compared to baseline
6 months

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Krystal Biotech, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: David Chien, MD, Senior Vice President of Clinical Development

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. juni 2023

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. mars 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. august 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. august 2022

Først lagt ut (Faktiske)

17. august 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

7. mai 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. mai 2026

Sist bekreftet

1. mai 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • KB407-02

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere