En studie som vurderer KB407 for behandling av cystisk fibrose

Inklusjonskriterier:

1. Forsøkspersonen må ha lest, forstått og signert et institusjonelt vurderingsråd/etisk komité (IRB/IEC) godkjent skjema for informert samtykke og må kunne og være villig til å følge studieprosedyrer og instruksjoner
2. Forsøkspersoner som er 18 år eller eldre på tidspunktet for informert samtykke

3. En bekreftet diagnose av CF som definert av kliniske tegn og symptomer på CF og minst ett av følgende:

   • En historisk svettekloridverdi >60 mmol/L
   • To kopier av en sykdom som forårsaker mutasjon i CFTR-genet
4. Klinisk stabil etter etterforskerens oppfatning
5. Prosent spådd FEV1 ≥50 % og ≤100 % av spådd normal for alder, kjønn og høyde ved screening
6. Hvilende oksygenmetning ≥92 % på romluft ved screening

Ekskluderingskriterier:

1. Oppstart av ny kronisk terapi (f.eks. CFTR-modulator, hypertonisk saltvann, inhalert antibiotika) eller enhver endring i kronisk terapi (unntatt bukspyttkjertelenzymerstatningsterapi) innen 28 dager før første dose
2. Kun kohort 3: Får behandling med en CFTR-modulator (f.eks. ivacaftor, lumacaftor/ivacaftor, tezacaftor/ivacaftor, elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor). Pasienter med tidligere behandlingshistorie med CFTR-modulatorterapi er kvalifisert til å delta dersom behandlingen har blitt avbrutt av medisinsk indiserte årsaker, minst 28 dager før første dose
3. Sykehusinnleggelse, sinopulmonal infeksjon, CF-eksaserbasjon eller annen klinisk signifikant infeksjon eller sykdom 14 dager før den første dosen som, etter etterforskerens oppfatning, kan forvirre studieresultatene
4. Behandling for Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa eller Nontuberculosis Mycobacteria-infeksjon innen 3 måneder før første dose
5. Deltakelse i en annen klinisk studie eller behandling med et forsøksmiddel 30 dager eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst, før første dose
6. Historie om eller oppført for solid organtransplantasjon
7. Enhver tilstand (inkludert en historie eller nåværende bevis på rusmisbruk eller avhengighet, ukontrollert astma, eller anses å være immunkompromittert) som, etter etterforskerens oppfatning, vil påvirke et forsøkspersons evne til å fullføre alle studierelaterte prosedyrer og/eller stillinger en ekstra risiko for vurderingen av sikkerheten til KB407
8. En aktiv oral herpesinfeksjon 30 dager før første dose
9. Har fått vaksine innen 72 timer før første dose eller har planlagt vaksinasjon i behandlingsperioden
10. Kvinner som er gravide eller ammer
11. Person som ikke er villig til å overholde prevensjonskravene per protokoll
12. Klinisk signifikante abnormiteter ved hematologi eller kjemitesting ved screening som etterforskeren mener kan forstyrre vurderingen av sikkerhet og/eller effekt av studiebehandlingen
13. Personen har en kjent overfølsomhet overfor inhalert glyserol
14. Forsøkspersonen er kjent for å være ikke-kompatibel eller er usannsynlig å overholde kravene i studieprotokollen etter etterforskerens mening