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Um estudo avaliando o KB407 para o tratamento da fibrose cística

1 de maio de 2026 atualizado por: Krystal Biotech, Inc.

KB407-02 Um estudo de Fase 1 do KB407 inalado, um regulador de condutância transmembranar de fibrose cística humana com defeito de replicação e não integração, para o tratamento da fibrose cística

Este estudo avaliará a segurança e a tolerabilidade de doses ascendentes de KB407 nebulizado em adultos com fibrose cística.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

20

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • Recrutamento
        • University of Florida, Gainesville
        • Investigador principal:
          • Jorge Lascano, MD
        • Contato:
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Estados Unidos, 83712
        • Recrutamento
        • St. Lukes CF Center of Idaho
        • Investigador principal:
          • Karen Miller, MD
        • Contato:
    • Illinois
      • Northfield, Illinois, Estados Unidos, 60093
        • Recrutamento
        • The Cystic Fibrosis Institute
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Steven Boas, MD
    • New York
      • Hawthorne, New York, Estados Unidos, 10532
        • Recrutamento
        • New York Medical College/ Boston Children's Health Physicians
        • Investigador principal:
          • John Welter, MD
        • Contato:
      • New York, New York, Estados Unidos, 10028
        • Recrutamento
        • Northwell Health Physicians
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Maria Berdella, MD
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Recrutamento
        • Atrium Health Wake Forest Baptist Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Chad R Marion, DO, PhD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. O sujeito deve ter lido, entendido e assinado um Formulário de Consentimento Informado aprovado pelo Conselho de Revisão Institucional/Comitê de Ética (IRB/IEC) e deve ser capaz e disposto a seguir os procedimentos e instruções do estudo
  2. Indivíduos com 18 anos ou mais no momento do Consentimento Informado

  3. Um diagnóstico confirmado de FC, definido por sinais e sintomas clínicos de FC e pelo menos um dos seguintes:

    • Um valor histórico de cloreto de suor > 60 mmol/L
    • Duas cópias de uma doença que causa mutação no gene CFTR
  4. Clinicamente estável na opinião do investigador
  5. Porcentagem de VEF1 previsto ≥50% e ≤100% do normal previsto para idade, sexo e altura na triagem
  6. Saturação de oxigênio em repouso ≥92% em ar ambiente na Triagem

Critério de exclusão:

  1. Início de qualquer nova terapia crônica (p.
  2. Coorte 3 apenas: recebendo tratamento com um modulador CFTR (por exemplo, ivacaftor, lumacaftor/ivacaftor, tezacaftor/ivacaftor, elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor). Pacientes com história prévia de tratamento com terapia moduladora de CFTR são elegíveis para participar se o tratamento tiver sido descontinuado por razões medicamente indicadas, pelo menos 28 dias antes da primeira dose
  3. Hospitalização, infecção sinopulmonar, exacerbação de FC ou outra infecção ou doença clinicamente significativa 14 dias antes da primeira dose que, na opinião do investigador, pode confundir os resultados do estudo
  4. Tratamento para infecção por Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa ou micobactéria não tuberculosa dentro de 3 meses antes da primeira dose
  5. Participação em outro estudo clínico ou tratamento com um agente experimental 30 dias ou 5 meias-vidas, o que for maior, antes da primeira dose
  6. Histórico ou listado para transplante de órgãos sólidos
  7. Qualquer condição (incluindo histórico ou evidência atual de abuso ou dependência de substâncias, asma descontrolada ou considerada imunocomprometida) que, na opinião do investigador, afetaria a capacidade de um sujeito de concluir todos os procedimentos e/ou poses relacionados ao estudo um risco adicional para a avaliação da segurança do KB407
  8. Uma infecção ativa por herpes oral 30 dias antes da primeira dose
  9. Recebeu uma vacina nas 72 horas anteriores à primeira dose ou planejou uma vacinação durante o período de tratamento
  10. Mulheres grávidas ou amamentando
  11. Sujeito que não está disposto a cumprir os requisitos de contracepção de acordo com o protocolo
  12. Anormalidades clinicamente significativas de hematologia ou testes químicos na triagem que o investigador acredita que possam interferir na avaliação da segurança e/ou eficácia do tratamento do estudo
  13. O sujeito tem uma hipersensibilidade conhecida ao glicerol inalado
  14. O sujeito é conhecido por não cumprir ou é improvável que cumpra os requisitos do protocolo do estudo na opinião do Investigador

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Coorte 1 (rótulo aberto)
Uma única administração de KB407
Biológico: KB407 (Nebulização)
Solução nebulizada de KB407, um HSV-1 com defeito de replicação que expressa CFTR humano completo
Experimental: Coorte 2 (rótulo aberto)
Duas administrações de KB407
Biológico: KB407 (Nebulização)
Solução nebulizada de KB407, um HSV-1 com defeito de replicação que expressa CFTR humano completo
Experimental: Coorte 3 (rótulo aberto)
Quatro administrações de KB407
Biológico: KB407 (Nebulização)
Solução nebulizada de KB407, um HSV-1 com defeito de replicação que expressa CFTR humano completo
Experimental: Cohort 4 (open label)
Four consecutive administrations of KB407 followed by weekly administration for up to 6 months
Biológico: KB407 (Nebulização)
Solução nebulizada de KB407, um HSV-1 com defeito de replicação que expressa CFTR humano completo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
To evaluate safety and tolerability of KB407 based upon assessment of adverse events (frequency, severity, relatedness), and changes from baseline in physical examinations, vital signs, ECG, and clinical laboratory test results
Prazo: 6 months
Number of adult subjects with treatment related adverse events as assessed by NCI-CTCAE v5
6 months

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
To evaluate the effects of KB407 on pulmonary function, as measured by change from baseline in absolute and percent predicted FEV1
Prazo: 6 months
Assessment of forced expiratory volume, in one second (FEV1,) will be assessed by spirometry as compared to baseline
6 months

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Krystal Biotech, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: David Chien, MD, Senior Vice President of Clinical Development

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

30 de junho de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de março de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

15 de agosto de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de agosto de 2022

Primeira postagem (Real)

17 de agosto de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

7 de maio de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

1 de maio de 2026

Última verificação

1 de maio de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • KB407-02

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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