공격성 골수이형성 증후군 환자에서 아자시티딘 또는 데시타빈과 베네토클락스의 표준 치료 실패 후 Navitoclax 평가

포함 기준:

• 서명 및 날짜가 기재된 정보에 입각한 동의서 제공
• 모든 연구 절차를 준수하고 연구 기간 동안 이용 가능
• 만 18세 이상 남녀
• IPSS-R(Revised International Prognostic Score)이 3 이상인 골수이형성 증후군이 있어야 하며 이전에 저메틸화제(HMA)(아자시티딘 또는 데시타빈) 및 베네토클락스로 2주기 이상 치료를 받았어야 합니다. 시험의 1상 부분에 있는 환자는 HMA 요법과 함께 베네토클락스를 투여받지 않은 경우 등록할 수 있습니다.
• 조혈모세포 이식은 이식일로부터 1주기 1일까지 90일 이상 경과하고 환자가 면역억제제를 더 이상 복용하지 않는 경우 허용된다.
• Eastern Cooperative Oncology Group(ECOG) 수행 상태 0-2
• 알약을 통째로 삼킬 수 있어야 함
• 크레아티닌 청소율 >= 40mL/분, 24시간 크레아티닌 청소율 또는 수정된 Cockcroft-Gault 방정식을 사용하여 계산
• 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 또는 알라닌 아미노전이효소(ALT) =< 2.5 x 정상 상한치(ULN)
• 총 빌리루빈 =< 1.5 x ULN(또는 문서화된 길버트 증후군 환자의 경우 < 3 x ULN)
• 응고: 활성화 부분 트롬보플라스틴 시간(aPTT) 및 국제 표준화 비율(INR) =< 1.5 x ULN
• 다른 의학적 합병증은 조사관의 재량에 따라 허용됩니다.

• 여성 참가자는 임신하지 않았거나 모유 수유 중이 아니며 다음 조건 중 하나 이상이 적용되는 경우 참가할 수 있습니다.

  • 가임 여성이 아님(WOCBP)
  • 치료 기간 동안 및 연구 치료의 마지막 투여 후 최소 120일 동안 피임 지침을 따르는 데 동의하는 WOCBP. 승인된 방법은 아래에 자세히 설명되어 있습니다.
• 외과적으로 불임 상태가 아닌 경우, 남성 환자는 연구 약물 투여 전과 투여 후 120일 동안 파트너의 월경 주기 동안 다음과 같은 매우 효과적인 산아제한 방법 중 적어도 하나를 수행할 의향이 있어야 합니다.

• 효과적인 피임 방법 배리어/자궁 내 방법 호르몬 방법 살정제가 포함되거나 포함되지 않은 남성 또는 여성 콘돔

  • 살정제가 함유된 캡, 다이어프램 또는 스폰지
  • 구리 T 자궁내 장치 레보노르게스트렐 방출 자궁내 시스템(예: Mirena) d,e 임플란트
  • 호르몬 주사 또는 주사
  • 복합 알약
  • 미니필
  • 반점

제외 기준:

• 활동적이고 통제되지 않는 전신 감염이 없습니다. 예방적 항생제를 사용하는 환자는 제외되지 않습니다.
• 통제되지 않는 인간 면역결핍 바이러스(HIV), B형 간염 바이러스(HBV) 또는 C형 간염 바이러스(HCV) 감염

• 다음을 제외하고 스크리닝 전 지난 2년 이내에 활동성 악성 종양의 병력:

  • 적절하게 치료된 자궁경부 상피내암종
  • 적절하게 치료된 피부의 기저 세포 암종 또는 국소 편평 세포 암종
  • 무증상 전립선
• 응고 또는 혈소판 기능을 방해하는 약물을 필요로 하는 피험자 - 저용량 아스피린(매일 최대 100mg) 및 예방 용량 저분자량 헤파린(LMWH) 제외 - 연구 약물의 첫 번째 투여 전 3일 이내 또는 연구 동안 치료기간
• 백혈구(WBC) > 연구 요법 첫 날 시점에 10,000. 등록 전에 WBC 수를 줄이기 위한 Hydroxyurea 요법은 제외되지 않습니다.
• 흡수장애 증후군 또는 경장 약물 투여를 방해하는 기타 상태
• 7일 이내에 허용되지 않는 병용 약물 사용. 여기에는 CYP2C8 기질, CYP2C9 기질, CYP3A 억제제 및 P-당단백 억제제가 포함됩니다.
• 임신 또는 수유 중이거나 연구 기간 동안 임신할 의도가 있는 자
• 연구 제품(들)의 성분에 대한 알려진 알레르기 반응
• 2주 이내에 다른 연구 약물 또는 기타 개입으로 치료
• 소아 환자는 이 연구에 포함되지 않습니다.