모세혈관확장성 운동실조 아동을 위한 가정 기반 복합 개입
2023년 11월 28일 업데이트: Munira Khan, University of Plymouth
모세혈관확장증 운동실조증이 있는 아동을 위한 새로운 가정 기반 복합 개입의 효과, 타당성 및 수용 가능성 탐색: 파일럿 무작위 통제 시험
모세혈관확장성 운동실조증은 알려진 치료법이 없는 희귀하고 유전적이며 진행성인 질환입니다.
요법은 주류 관리 옵션을 제공하며 피트니스 및 일반 건강의 최적화를 제공할 가능성이 있습니다.
이 파일럿 RCT는 모세혈관확장성 운동실조증이 있는 어린이를 위한 공동 제작된 가정 기반 복합 운동 개입의 효과, 타당성 및 수용 가능성을 탐색하는 것을 목표로 합니다.
이 연구는 A-Team 협력(https://osf.io/edzn3/)이라고 하는 가족 구성원, 치료사, 임상의 및 연구원을 포함하는 A-T를 가진 아동 및 청소년의 협력과의 광범위한 협의를 통해 설계되었습니다.
연구 개요
상세 설명
모세혈관확장성 운동실조증(A-T)은 일반적으로 유아기에 나타나며 주로 폐, 신경계 및 면역계에 영향을 미칩니다. 전 세계 유병률 추정치는 40,000명 중 1명에서 100,000명 중 1명으로 다양합니다. A-T는 일반적으로 어린 시절, 일반적으로 4세 이전에 소뇌 운동 실조증을 나타내므로 십대 초반에 대부분의 환자는 이동을 위해 휠체어가 필요합니다. 안구 운동, 추체외로 및 말초 신경계 문제는 후기 아동기 및 청소년기에 발생합니다. 폐 질환과 수유, 삼키기 및 영양 섭취의 어려움도 일반적입니다. A-T는 또한 악성 위험이 높으며 A-T를 가진 개인의 기대 수명은 25년의 생존 시간으로 감소합니다.
A-T를 가지고 사는 사람들은 복잡한 필요를 최적으로 관리하기 위해 조정된 다학제적 치료가 필요합니다. 증상 관리 및 재활은 삶의 질을 개선하고 이환율과 사망률을 증가시킬 수 있는 합병증을 최소화하기 위해 옹호됩니다. 그러나 이 인구 집단에 대한 연합 건강 개입 및 결과 측정의 타당성 및 수용 가능성은 충분히 연구되지 않았습니다. 연구 참여 회의에 참석한 부모들은 집에서 A-T의 징후와 증상을 가장 잘 다루는 방법, 도움을 찾는 방법, 지원에 접근하는 방법과 시기에 대해 명확하지 않다고 보고했습니다. 이러한 불확실성은 운동 실조증이 있는 어린이와 성인을 치료하는 치료사들에게 반향을 일으킵니다. 어떤 유형의 치료가 필요하고 어떻게 가장 잘 전달할 수 있는지에 대한 증거가 부족합니다. 조사관은 A-T와 관련된 장애, 활동 제한 및 참여 제한에 대한 치료적 개입을 제공하는 가정 기반 운동 개입의 효과, 타당성 및 수용 가능성을 조사하여 이러한 우려와 관점을 해결하려고 합니다.
연합 의료 전문가 및 간호사가 제공한 A-T의 치료 및 관리에 대한 증거 범위를 지정하는 이 전체 프로젝트의 시작 부분에서 수행된 광범위한 검토는 삶의 질과 함께 A-T 관련 손상에 긍정적인 영향을 미치는 것으로 보고된 다양한 개입을 확인했습니다. 이 인구에 대해 개선될 수 있습니다. i) 현재까지 주요 이해관계자(부모, A-T가 있는 청소년 및 청년, 물리치료사, 작업치료사 및 자선 활동가 포함)와의 상당하고 강력한 참여 및 ii) 동일하거나 유사한 건강을 가진 소아 인구를 포함하는 다른 연구 연구의 증거를 통해 건강, 피트니스 및 웰빙을 최적화하는 데 있어 요가와 호흡 운동의 잠재적 이점을 나타내는 조건에서 조사관은 이 연구의 강력한 필요성을 확인했습니다.
목표
- 신체 기능, 호흡 근력, 참여도 및 삶의 질에 대한 복잡한 가정 기반 운동 중재의 효과를 평가합니다.
다음과 관련하여 복잡한 가정 기반 운동 개입의 타당성을 조사합니다.
- 건강 전문가와 연합한 여러 분야의 건강 전문가 팀에 의한 온라인 및 원격 전달(온라인 평가 수행, 운동 및 더 광범위한 시험 활동 감독, 참가자 및 그 가족 지원 및 안전 모니터링과 같은 요소 탐색)
- 운동을 수행할 수 있는 참가자 및 가족의 능력(운동의 빈도 및 기간, 개입 프로그램의 길이와 같은 요인 탐색)
- 운동 동영상에 액세스하고 연구 팀 및 기타 참여 가족과 피드백 및 경험을 공유하기 위한 디지털 플랫폼 사용
다음 측면에서 가정 기반 임상 시험 설계의 타당성을 조사합니다.
- 참가자 모집 및 온라인 동의
- 가정 기반 개입의 온라인 및 원격 전달
- 4가지 다른 시점에서의 온라인 평가 및 광범위한 시험 기반 결과 측정 배터리 참여
- 온라인 퇴사 인터뷰 실시
- 시험 참여를 위한 디지털 플랫폼 사용
다음과 관련하여 개입 충실도를 결정합니다.
- 개입이 의도한 대로 구현되는 정도
- 운동 개입의 빈도, 강도 및 기간
- 직면한 장벽(있는 경우)은 무엇이며 어떻게 해결되었습니까?
- 연습을 수행하기 위한 촉진자(있는 경우)는 누구였습니까?
- 중재의 참여, 효과 및 수용 가능성에 관한 연습을 수행하는 부모/법적 보호자 및 A-T 아동의 인식과 경험을 탐색합니다.
이 파일럿 연구의 데이터를 분석하여
- 가장 적절한 결과 측정을 선택하고 진행 중인 RCT의 설계를 알립니다.
- 가정 기반 운동 중재 및 가정 기반 임상 시험 설계의 타당성이 확립되었는지 여부에 따라 완전 동력 시험을 수행할 수 있는지 여부에 대한 권장 사항을 만듭니다.
- 이 연구의 결과 데이터를 사용하여 후속 RCT에 대한 검정력 계산을 알립니다.
이 연구가 참여하는 프로젝트는 Action for A-T에서 자금을 지원하고 PPIE 및 A-T Society에서 모집을 지원합니다. Lisa Bunn 박사는 이 프로젝트의 수석 조사관이고 Tracey Parkin 박사는 공동 수석 조사관입니다. 이 프로젝트의 모든 협력자 목록은 https://osf.io/edzn3/ 링크에서 확인할 수 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
40
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Lisa Bunn, PhD
- 전화번호: +44 1752 588800
- 이메일: lisa.bunn@plymouth.ac.uk
연구 연락처 백업
- 이름: Tracey Parkin, PhD
- 전화번호: +44 1752 588827
- 이메일: tracey.parkin@plymouth.ac.uk
연구 장소
-
-
-
Plymouth, 영국
- 모병
- University of Plymouth
-
연락하다:
- Lisa Bunn, PhD
- 전화번호: +441752588800
- 이메일: lisa.bunn@plymouth.ac.uk
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
4년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 임상적으로 확인된 A-T의 진단
- 4~11세
- 10미터 이상 독립적으로 걸을 수 있고(간헐적인 지원 없이) 1분 동안 도움 없이 서 있을 수 있습니다.
- 독립적으로 또는 부모/법적 보호자의 도움(부모/보호자가 영어로 의사소통할 수 있는 경우) 또는 참여 가족이 마련한 통역사를 사용하여 영어로 의사소통 가능
- 동의할 수 있는 권한이 있으며 부모/법적 보호자는 자녀를 대신하여 동의할 수 있는 권한이 있습니다.
제외 기준:
- 연구 팀이 중재를 손상시킬 수 있다고 생각하는 기타/추가 진단이 있는 사람들. 상당한 지적 장애가 있는
- 현재 암 치료를 받고 있거나 심하게 몸이 좋지 않은 경우
- 다른 시도/중재 프로그램의 참가자인 아동
- 비 영국 기반 가족
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 하나의
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 조기 시작 그룹
이 그룹의 참가자는 1주의 기본 모니터링 기간, 8주의 원격 감독 및 모니터링 개입 기간, 그리고 4개월의 감독되지 않지만 모니터링되는 후속 조치 기간을 받게 됩니다.
그들은 측정의 민감도를 결정하기 위해 기준선(T0)과 일주일 후(T1)에 평가됩니다.
그런 다음 8주 동안 개입(T2)을 시작합니다.
개입 단계(T3)가 끝나면 평가가 반복되어 16주의 후속 조치 기간(T4)이 시작되며, 이 기간 동안 운동을 계속하거나 중단할 수 있습니다.
후속 조치 기간이 끝나면 이월 효과를 측정하기 위해 평가가 다시 수행됩니다.
|
이 연구에는 전신 및 호흡 운동을 포함하는 8주간의 개입이 포함됩니다.
전신 운동 구성 요소는 총 32편의 코믹 키즈 요가 영화를 보면서 운동을 하는 것입니다.
이 영화는 대상 인구의 필요와 능력에 맞게 조정되었습니다.
개입 첫 7주 동안 아이들에게는 매주 4편의 요가 영화가 제공되며, 매주 약 67분의 운동이 제공됩니다.
개입 마지막 주에 아이들은 28편의 영화에서 자신이 선택한 4가지 운동을 연습할 수 있는 선택권을 갖게 됩니다.
호흡 운동 구성 요소에는 다양한 호흡 및 숨 참기 연습을 포함하는 10분 길이의 영화를 보는 것이 포함됩니다.
참가자에게는 이러한 호흡 운동을 연습하는 동안 사용할 호흡 트레이너가 제공됩니다.
아이들은 매주 최소 2일 영화를 보면서 이러한 호흡 운동을 연습하도록 요청받을 것입니다.
다른 이름들:
|
|
실험적: 지연된 시작 그룹
이 그룹의 참가자는 기본 모니터링 기간 1주, 제어 기간 8주, 능동 원격 감독 및 모니터링 개입 기간 8주, 감독되지 않지만 모니터링되는 후속 조치 기간 2개월을 받게 됩니다.
그들은 측정의 민감도를 결정하기 위해 기준선(T0)과 일주일 후(T1)에 평가됩니다.
조기 시작 그룹은 8주간의 개입을 받지만 이 그룹은 이 제어 기간 동안 어떠한 개입도 받지 않습니다.
8주가 끝나면 이 그룹에 대한 평가도 수행됩니다(T2).
그런 다음 참가자는 8주 동안 개입(T3)을 시작합니다.
개입 단계(T4)가 끝나면 평가가 반복되어 8주의 후속 조치 기간(T5)이 시작되며, 이 기간 동안 운동을 계속하거나 중단할 수 있습니다.
후속 조치 기간(T6)이 끝나면 이월 효과를 측정하기 위해 평가가 다시 수행됩니다.
|
이 연구에는 전신 및 호흡 운동을 포함하는 8주간의 개입이 포함됩니다.
전신 운동 구성 요소는 총 32편의 코믹 키즈 요가 영화를 보면서 운동을 하는 것입니다.
이 영화는 대상 인구의 필요와 능력에 맞게 조정되었습니다.
개입 첫 7주 동안 아이들에게는 매주 4편의 요가 영화가 제공되며, 매주 약 67분의 운동이 제공됩니다.
개입 마지막 주에 아이들은 28편의 영화에서 자신이 선택한 4가지 운동을 연습할 수 있는 선택권을 갖게 됩니다.
호흡 운동 구성 요소에는 다양한 호흡 및 숨 참기 연습을 포함하는 10분 길이의 영화를 보는 것이 포함됩니다.
참가자에게는 이러한 호흡 운동을 연습하는 동안 사용할 호흡 트레이너가 제공됩니다.
아이들은 매주 최소 2일 영화를 보면서 이러한 호흡 운동을 연습하도록 요청받을 것입니다.
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
운동 실조의 평가 및 평가를 위한 척도; 서로 다른 시점 간의 점수 변화를 평가하기 위해
기간: 기준선, 1주, 9주 및 25주에 조기 시작 그룹 평가; 기준선, 1주차, 9주차, 17주차 및 25주차에서 지연 시작 그룹 평가
|
운동 실조의 평가 및 평가를 위한 척도(SARA)는 운동 실조의 중증도를 측정하는 데 사용되는 신뢰할 수 있고 유효한 임상 척도입니다.
여기에는 0(운동실조 없음)에서 40(가장 심한 운동실조)까지 누적 점수가 있는 8개의 범주가 있습니다. 더 높은 점수는 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
SARA는 소아 인구에서 널리 사용되는 검증된 도구이므로 주요 결과 측정으로 선택되었습니다.
또한 중재 임상 시험의 맥락에서 A-T 인구에서 성공적으로 사용되었으며 원격 평가에 대해 검증되었습니다.
|
기준선, 1주, 9주 및 25주에 조기 시작 그룹 평가; 기준선, 1주차, 9주차, 17주차 및 25주차에서 지연 시작 그룹 평가
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
느린 폐활량을 측정하기 위한 폐활량계; 서로 다른 시점 간의 점수 변화를 평가하기 위해
기간: 기준선, 1주, 9주 및 25주에 조기 시작 그룹 평가; 기준선, 1주차, 9주차, 17주차 및 25주차에서 지연 시작 그룹 평가
|
폐활량계(MIR Spirobank 스마트 폐활량계)를 사용하여 호흡 근력을 측정합니다.
폐 기능, 특히 폐에서 흡기하고 내쉬는 공기의 양을 측정합니다.
조사관은 이 테스트를 사용하여 느린 폐활량(SVC)을 측정합니다.
SVC는 비강제 조작을 통해 만료된 공기의 양입니다. 높은 점수는 더 나은 결과를 나타냅니다
|
기준선, 1주, 9주 및 25주에 조기 시작 그룹 평가; 기준선, 1주차, 9주차, 17주차 및 25주차에서 지연 시작 그룹 평가
|
|
강제 폐활량 측정을 위한 폐활량계; 서로 다른 시점 간의 점수 변화를 평가하기 위해
기간: 기준선, 1주, 9주 및 25주에 조기 시작 그룹 평가; 기준선, 1주차, 9주차, 17주차 및 25주차에서 지연 시작 그룹 평가
|
폐활량계(MIR Spirobank 스마트 폐활량계)를 사용하여 호흡 근력을 측정합니다.
폐 기능, 특히 폐에서 흡기하고 내쉬는 공기의 양을 측정합니다.
조사관은 강제 폐활량(FVC)을 측정하기 위해 이 테스트를 사용할 것입니다.
FVC는 완전히 흡입한 후 폐에서 강제로 내쉴 수 있는 최대 공기량입니다. 점수가 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다.
|
기준선, 1주, 9주 및 25주에 조기 시작 그룹 평가; 기준선, 1주차, 9주차, 17주차 및 25주차에서 지연 시작 그룹 평가
|
|
1초 동안의 강제 호기량을 측정하기 위한 폐활량계; 서로 다른 시점 간의 점수 변화를 평가하기 위해
기간: 기준선, 1주, 9주 및 25주에 조기 시작 그룹 평가; 기준선, 1주차, 9주차, 17주차 및 25주차에서 지연 시작 그룹 평가
|
폐활량계(MIR Spirobank 스마트 폐활량계)를 사용하여 호흡 근력을 측정합니다.
폐 기능, 특히 폐에서 흡기하고 내쉬는 공기의 양을 측정합니다.
조사관은 이 테스트를 사용하여 1초 동안의 강제 호기량(FEV1)을 측정합니다.
FEV1은 최대 흡기 후 강제 호기 중 처음 1초 동안 내쉰 공기의 양(리터)입니다. 점수가 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다.
|
기준선, 1주, 9주 및 25주에 조기 시작 그룹 평가; 기준선, 1주차, 9주차, 17주차 및 25주차에서 지연 시작 그룹 평가
|
|
최고 호기 유량을 측정하기 위한 폐활량계; 서로 다른 시점 간의 점수 변화를 평가하기 위해
기간: 기준선, 1주, 9주 및 25주에 조기 시작 그룹 평가; 기준선, 1주차, 9주차, 17주차 및 25주차에서 지연 시작 그룹 평가
|
폐활량계(MIR Spirobank 스마트 폐활량계)를 사용하여 호흡 근력을 측정합니다.
폐 기능, 특히 폐에서 흡기하고 내쉬는 공기의 양을 측정합니다.
조사관은 이 테스트를 사용하여 최고 호기 유량(PEF)을 측정합니다.
PEF는 한 번의 빠른 호기로 폐에서 강제로 배출되는 공기의 양입니다. 점수가 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다.
|
기준선, 1주, 9주 및 25주에 조기 시작 그룹 평가; 기준선, 1주차, 9주차, 17주차 및 25주차에서 지연 시작 그룹 평가
|
|
장애 인벤토리 컴퓨터 적응 테스트의 소아과 평가; 서로 다른 시점 간의 점수 변화를 평가하기 위해
기간: 기준선, 1주, 9주 및 25주에 조기 시작 그룹 평가; 기준선, 1주차, 9주차, 17주차 및 25주차에서 지연 시작 그룹 평가
|
Pediatric Evaluation of Disability Inventory Computer Adaptive Test(PEDI-CAT)는 일상 활동, 이동성, 사회적/인지 및 책임 영역에서 능력을 측정합니다.
일상 활동, 이동성 및 사회적/인지적 영역은 '불가능'에서 '쉬움'까지의 응답 범위와 함께 4점 난이도 척도로 평가됩니다. 점수가 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다.
책임 영역은 '성인/간병인이 전적인 책임을 진다; 아동은 어떠한 책임도 지지 않습니다.'에서 '성인/보호자의 지시, 감독 또는 지도 없이 아동이 전적인 책임을 집니다.'; 점수가 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다.
|
기준선, 1주, 9주 및 25주에 조기 시작 그룹 평가; 기준선, 1주차, 9주차, 17주차 및 25주차에서 지연 시작 그룹 평가
|
|
EuroQuol-5Dimensions-청소년 규모; 서로 다른 시점 간의 점수 변화를 평가하기 위해
기간: 기준선, 1주, 9주 및 25주에 조기 시작 그룹 평가; 기준선, 1주차, 9주차, 17주차 및 25주차에서 지연 시작 그룹 평가
|
EuroQuol-5Dimensions-Youth(EQ-5D-Y)는 다음과 같은 건강 차원에서 삶의 질을 측정합니다: 이동성, 나 자신 돌보기, 일상 활동 수행, 통증 또는 불편함, 걱정, 슬픔 또는 불행감.
각 차원에는 3가지 수준이 있습니다: 문제 없음, 약간의 문제 및 극한 문제; 응답에 따라 점수는 1에서 3 사이로 지정되며 점수가 높을수록 결과가 좋지 않음을 나타냅니다.
|
기준선, 1주, 9주 및 25주에 조기 시작 그룹 평가; 기준선, 1주차, 9주차, 17주차 및 25주차에서 지연 시작 그룹 평가
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Galantino ML, Galbavy R, Quinn L. Therapeutic effects of yoga for children: a systematic review of the literature. Pediatr Phys Ther. 2008 Spring;20(1):66-80. doi: 10.1097/PEP.0b013e31815f1208.
- Rothblum-Oviatt C, Wright J, Lefton-Greif MA, McGrath-Morrow SA, Crawford TO, Lederman HM. Ataxia telangiectasia: a review. Orphanet J Rare Dis. 2016 Nov 25;11(1):159. doi: 10.1186/s13023-016-0543-7.
- van Os NJH, Haaxma CA, van der Flier M, Merkus PJFM, van Deuren M, de Groot IJM, Loeffen J, van de Warrenburg BPC, Willemsen MAAP; A-T Study Group. Ataxia-telangiectasia: recommendations for multidisciplinary treatment. Dev Med Child Neurol. 2017 Jul;59(7):680-689. doi: 10.1111/dmcn.13424. Epub 2017 Mar 20.
- Taylor et al. Ataxia-telangiectasia in children Guidance on diagnosis and clinical care. Ataxia-Telangiectasia Society. 2014; 1-31
- McGrath-Morrow SA, Gower WA, Rothblum-Oviatt C, Brody AS, Langston C, Fan LL, Lefton-Greif MA, Crawford TO, Troche M, Sandlund JT, Auwaerter PG, Easley B, Loughlin GM, Carroll JL, Lederman HM. Evaluation and management of pulmonary disease in ataxia-telangiectasia. Pediatr Pulmonol. 2010 Sep;45(9):847-59. doi: 10.1002/ppul.21277.
- Reiman A, Srinivasan V, Barone G, Last JI, Wootton LL, Davies EG, Verhagen MM, Willemsen MA, Weemaes CM, Byrd PJ, Izatt L, Easton DF, Thompson DJ, Taylor AM. Lymphoid tumours and breast cancer in ataxia telangiectasia; substantial protective effect of residual ATM kinase activity against childhood tumours. Br J Cancer. 2011 Aug 9;105(4):586-91. doi: 10.1038/bjc.2011.266. Epub 2011 Jul 26.
- Amirifar P, Ranjouri MR, Yazdani R, Abolhassani H, Aghamohammadi A. Ataxia-telangiectasia: A review of clinical features and molecular pathology. Pediatr Allergy Immunol. 2019 May;30(3):277-288. doi: 10.1111/pai.13020. Epub 2019 Mar 20.
- Perlman SL, Boder Deceased E, Sedgewick RP, Gatti RA. Ataxia-telangiectasia. Handb Clin Neurol. 2012;103:307-32. doi: 10.1016/B978-0-444-51892-7.00019-X. No abstract available.
- Hartley H, Carter B, Bunn L, Pizer B, Lane S, Kumar R, Cassidy E. E-Survey of Current International Physiotherapy Practice for Children with Ataxia Following Surgical Resection of Posterior Fossa Tumour. J Rehabil Med Clin Commun. 2019 Dec 30;2:1000020. doi: 10.2340/20030711-1000020. eCollection 2019.
- Cassidy E, Reynolds F, Naylor S, De Souza L. Using interpretative phenomenological analysis to inform physiotherapy practice: an introduction with reference to the lived experience of cerebellar ataxia. Physiother Theory Pract. 2011 May;27(4):263-77. doi: 10.3109/09593985.2010.488278. Epub 2010 Aug 26.
- Ross LJ, Capra S, Baguley B, Sinclair K, Munro K, Lewindon P, Lavin M. Nutritional status of patients with ataxia-telangiectasia: A case for early and ongoing nutrition support and intervention. J Paediatr Child Health. 2015 Aug;51(8):802-7. doi: 10.1111/jpc.12828. Epub 2015 Feb 6.
- Felix E, Gimenes AC, Costa-Carvalho BT. Effects of inspiratory muscle training on lung volumes, respiratory muscle strength, and quality of life in patients with ataxia telangiectasia. Pediatr Pulmonol. 2014 Mar;49(3):238-44. doi: 10.1002/ppul.22828. Epub 2013 Aug 19.
- Kepenek-Varol B, Gurses HN, Icagasioglu DF. Effects of Inspiratory Muscle and Balance Training in Children with Hemiplegic Cerebral Palsy: A Randomized Controlled Trial. Dev Neurorehabil. 2022 Jan;25(1):1-9. doi: 10.1080/17518423.2021.1905727. Epub 2021 Apr 1.
- Nissenkorn A, Borgohain R, Micheli R, Leuzzi V, Hegde AU, Mridula KR, Molinaro A, D'Agnano D, Yareeda S, Ben-Zeev B. Development of global rating instruments for pediatric patients with ataxia telangiectasia. Eur J Paediatr Neurol. 2016 Jan;20(1):140-6. doi: 10.1016/j.ejpn.2015.09.002. Epub 2015 Sep 25.
- Broccoletti T, Del Giudice E, Cirillo E, Vigliano I, Giardino G, Ginocchio VM, Bruscoli S, Riccardi C, Pignata C. Efficacy of very-low-dose betamethasone on neurological symptoms in ataxia-telangiectasia. Eur J Neurol. 2011 Apr;18(4):564-70. doi: 10.1111/j.1468-1331.2010.03203.x. Epub 2010 Sep 14.
- Russo I, Cosentino C, Del Giudice E, Broccoletti T, Amorosi S, Cirillo E, Aloj G, Fusco A, Costanzo V, Pignata C. In ataxia-teleangiectasia betamethasone response is inversely correlated to cerebellar atrophy and directly to antioxidative capacity. Eur J Neurol. 2009 Jun;16(6):755-9. doi: 10.1111/j.1468-1331.2009.02600.x.
- Tai G, Corben LA, Woodcock IR, Yiu EM, Delatycki MB. Determining the Validity of Conducting Rating Scales in Friedreich Ataxia through Video. Mov Disord Clin Pract. 2021 Apr 6;8(5):688-693. doi: 10.1002/mdc3.13204. eCollection 2021 Jul.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 6월 1일
기본 완료 (추정된)
2024년 6월 30일
연구 완료 (추정된)
2024년 7월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 12월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 1월 19일
처음 게시됨 (실제)
2023년 1월 20일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 11월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 11월 28일
마지막으로 확인됨
2023년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 3756
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
조사관은 작은 인구 규모로 인해 완전히 전원을 공급할 가능성이 없는 희귀 질환을 가진 사람들에 대한 개입을 모색하고 있습니다.
따라서 이러한 기회가 발생할 경우 이러한 결과를 국제적 규모로 구축하기 위한 향후 연구를 위해 익명의 원시 유효성 데이터를 간행물과 함께 제공할 것입니다.
IPD 공유 기간
2024년 예상
IPD 공유 액세스 기준
익명의 IPD는 연구가 게시되고 공개 도메인에 제공될 때까지 공유되지 않습니다.
보고서에 포함되지 않은 경우 보완 데이터로 공유될 예정입니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .