Sarcoidosis에서 Janus Kinase 억제
2025년 5월 12일 업데이트: William Damsky, Yale University
유육종증의 JAK1 억제: 병인 유도 요법의 기회
이 연구의 목적은 중등도에서 중증의 피부 유육종증 환자 치료를 위한 경구용 JAK1 억제제인 abrocitinib 200 mg 1일 1회 역할을 조사하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
JAK1 특이적 억제가 피부 손상을 야기할 수 있는 염증 상태인 사르코이드증 치료에 효과적인지 확인합니다.
유일한 FDA 승인 치료법은 비특이적 면역억제제인 프레드니손입니다.
1차 결과는 중등도에서 중증 피부 사르코이드증이 있는 10명의 환자에게 매일 200mg의 아브로시티닙을 6개월 투여한 후 피부 사르코이드증 활동 및 형태학 기기(CSAMI)의 변화율입니다. 이 연구의 1차 목적은 경구용 아브로시티닙이 중등도에서 중증 피부 사르코이드증 환자의 CSAMI(피부 사르코이드 임상 점수 도구).
CSAMI 도구는 피부 유육종증에서 이 메트릭의 가장 높은 인터레이터 신뢰도와 활동성 질병 대 반흔에 대한 하위 점수를 생성하는 능력을 고려할 때 다른 스코어링 메트릭보다 선택되었습니다.
2차 결과에는 전신 PET-CT 영상에서 장기 침범의 백분율 변화가 포함되며, 환자는 결과 1) 사르코이드증 관련 삶의 질(QoL) 메트릭(King's Sarcoidosis Questionnaire), 2) 피부 관련 삶의 질(Skindex-16)을 보고했습니다. ) 미터법, 3) 유육종증 피로 평가 척도(FAS), 및 4) 비부비동염 장애 지수(RSDI).
이차 결과에는 치료 전과 치료 중 분자 시그니처 평가도 포함됩니다.
혈장 내 가용성 IL-2 수용체 수준은 유육종증에 대해 가장 신뢰할 수 있는 알려진 바이오마커이며 0개월 및 6개월에 평가됩니다.
추가 2차 결과에는 치료 결과 피부 조직과 혈액의 상관 면역학적 변화가 포함됩니다.
임의의 자발적으로 보고된 유해 사례의 문서화는 연구 전반에 걸쳐 완료될 것이다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
10
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, 미국, 06510
- Yale University
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 서면 동의서.
- 18세 이상의 남녀 환자.
- 육아종의 다른 원인(감염성, 이물질)이 배제된 보조 피부 생검을 통한 중등도에서 중증 피부 유육종증(CSAMI 10 이상)의 진단.
다음 중 하나가 있는 환자:
- CSAMI(Cutaneous Sarcoidosis Activity and Morphology) 활동 점수 10 이상 치료) 또는
- 기능 장애를 유발하는 모든 CSAMI 점수 및 피부 침범(예: 비강 또는 시야 방해)
환자가 유육종증에 대해 다른 전신 요법을 받고 있는 경우, 향후 6개월 동안 요법을 변경할 계획 없이 최소 3개월 동안 다른 약물을 안정적으로 복용해야 합니다. 메토트렉세이트 또는 저용량 프레드니손(하루 20mg 이하)을 제외하고 병용 면역억제제(예: infliximab, azathioprine 등은 허용되지 않습니다.
- 국소 약물의 세척은 2주 동안 지속됩니다.
- 대부분의 경우 경구용 약을 씻어내는 것은 불가능합니다. 환자는 프레드니손(매일 최대 20mg) 또는 매주 메토트렉세이트(매일 최대 15mg) 병용을 계속할 수 있습니다.
- 가임 여성은 연구 기간 동안 피임 사용에 동의해야 하며 약물 투여를 시작하기 전에 기록된 음성 임신 테스트가 있어야 합니다.
- 환자는 피부 생검, 채혈, 전신 사진 촬영을 기꺼이 받고 병원 방문을 준수해야 합니다.
제외 기준:
- 연령 <18세.
악성 병력이 있는 환자(성공적으로 치료된 피부의 기저 세포 또는 편평 세포 암종의 병력은 제외).
a) 피부 사르코이드증 활동 및 형태(CSAMI) 활동 점수 10 이하 또는
- HIV 또는 B형 또는 C형 간염 양성인 것으로 알려진 환자 또는 활동성 중증 단순 포진, 대상 포진 및 폐렴이 있는 환자. 여기에는 의료 기록에 반영된 대로 국소 감염도 포함됩니다.
- 류마티스 관절염(RA) 진단을 받은 환자.
- 양성 투베르쿨린 피부 검사 또는 양성 QuantiFERON TB 검사를 받은 환자.
- 심각한 간 장애가 있는 환자(즉, Child Pugh C).
- 중등도에서 중증의 신장애 환자.
- 조절되지 않는 소화성 궤양 환자.
- 치료된 비흑색종 피부암을 제외한 진행성 또는 치료되지 않은 악성 종양이 있는 환자.
- 심부 정맥 혈전증 및/또는 폐색전증 및/또는 응고 장애의 병력이 있는 환자.
- 메토트렉세이트(매주 최대 20mg 허용) 및/또는 저용량 프레드니손(매일 최대 20mg 허용)을 제외한 면역억제제를 복용하는 환자 -α 억제제.
- 약물을 복용하는 동안 피임법을 사용할 수 없거나 사용하지 않으려는 가임 여성.
- 임신 중이거나 수유 중인 여성.
- 현재 흡연자 또는 담배 사용 이력.
조사 중인 치료에 대한 잠재적 위험과 관련된 매개변수에 대해 정상 범위를 벗어난 실험실을 스크리닝합니다. 다음을 포함하되 이에 국한되지 않습니다.
- 혈소판 <150,000/mm3
- 절대 호중구 수 <1,000/mm3
- 헤모글로빈 수치 <8g/dL
- 절대 림프구 수 <300/mm3
- 지속적인 연구 참여의 위험-이득에 불리한 영향을 미치거나, 연구 준수를 방해하거나, 안전성 또는 효능 평가를 혼란스럽게 할 가능성이 있는 의학적, 정신적 또는 사회적 상태를 가진 환자.
- CYP2C19 및 CYP2C9 둘 다의 중등도 내지 강한 억제제, 또는 강력한 CYP2C19 또는 CYP2C9 유도제, P-gp 기질을 복용하는 환자(약간의 농도 변화가 심각하거나 생명을 위협하는 독성으로 이어질 수 있음).
- 최근 생백신을 접종한 환자. 최근에 백신을 접종한 경우 환자는 치료를 시작하기 전에 최소 2주를 기다려야 하며 치료 중 또는 치료 후 2주 동안 생백신을 접종해서는 안 됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 아브로시티닙 매일 200mg
매일 abrocitinib 200mg으로 6개월간 치료
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Abrocitinib(Cibinqo)은 아토피성 피부염 치료를 위해 1일 1회 200mg 용량으로 FDA 승인을 받았습니다.
현재 유육종증 치료를 위해 FDA 승인을 받지 않았습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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피부 유육종증 활동 및 형태학 기기(CASMI) 점수의 변화
기간: 기준선 및 6개월
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Abrocitinib 치료 6개월 후 피부 사르코이드증 활동 및 형태학 기기(CSAMI)의 개선.
CSAMI는 피부 유육종증 활동 및 중증도에 대한 검증된 임상 점수 도구입니다.
점수 범위는 0에서 165까지입니다.
높은 점수는 더 나쁩니다.
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기준선 및 6개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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내부 장기 관련 개선의 백분율 변화
기간: 기준선 및 6개월
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내부 장기 침범 및 활동은 기준선 및 치료 6개월 후에 전신 양전자 방출 단층촬영 - 컴퓨터 단층촬영(PET-CT)을 사용하여 결정됩니다.
내부 장기의 활동성 염증의 변화는 영향을 받은 내부 장기의 총 병변 해당작용(TLG)을 계산하여 평가합니다.
점수 범위는 0에서 [상한 없음]까지입니다.
높은 점수는 더 나쁩니다.
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기준선 및 6개월
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환자가 보고한 결과 삶의 질의 변화(King's Sarcoidosis Questionnaire)
기간: 기준선 및 6개월
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이 도구는 설문지를 통해 유육종증과 관련된 전반적인 삶의 질을 평가합니다.
점수 범위는 1에서 100까지입니다.
점수가 높을수록 좋습니다.
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기준선 및 6개월
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피부 관련 삶의 질 변화(Skindex-16)
기간: 기준선 및 6개월
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Skindex-16은 피부와 관련된 질병이 개인의 삶의 질에 미치는 영향을 평가하는 검증된 삶의 질 지표입니다.
설문지를 사용하여 평가합니다.
점수 범위는 0-96입니다.
높은 점수는 더 나쁩니다.
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기준선 및 6개월
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FAS(피로 평가 척도)의 변화
기간: 기준선 및 6개월
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FAS는 유육종증이 피로/에너지 수준에 미치는 영향을 평가하는 검증된 삶의 질 측정 기준입니다.
설문지를 사용하여 평가합니다.
점수 범위는 0에서 50까지입니다.
높은 점수는 더 나쁩니다.
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기준선 및 6개월
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Rhinosinustitis Disability Index(RSDI)의 변화
기간: 기준선 및 6개월
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RSDI는 유육종증 관련 비강 증상이 삶의 질에 미치는 영향을 평가하는 검증된 삶의 질 메트릭입니다.
설문지를 사용하여 평가합니다.
점수 범위는 0에서 120까지입니다.
높은 점수는 더 나쁩니다.
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기준선 및 6개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 6월 1일
기본 완료 (실제)
2025년 4월 23일
연구 완료 (실제)
2025년 4월 23일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 1월 13일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 1월 13일
처음 게시됨 (실제)
2023년 1월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 5월 16일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 5월 12일
마지막으로 확인됨
2025년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2000033314
- 000 (기타 식별자: CTGTY)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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