낭포성 섬유증 3 주니어의 기능 및 전이를 위한 장 영상 (GIFT-CFJunior)

이것은 6~11세의 CF가 있는 어린이의 위장(GI) 기능, 폐 구조 및 기능, 간 종점을 측정하기 위해 MRI를 사용하는 관찰 코호트 연구입니다. 이 연구에서는 GIFT-CF3 연구(NCT04618185)에서 사용된 수정된 버전의 프로토콜을 사용하여 폐와 간 구조 및 기능의 MRI 측정과 더불어 GI 생리학을 측정할 것입니다. 목표는 ETI를 시작하기 전과 후에 이러한 조치가 변경되었는지 확인하는 것입니다.

CF 참가자의 경우 연구에 등록하려면 동형 접합체이거나 Phe508del 돌연변이 사본이 1개 이상 있어야 하며 이는 ETI 치료를 받을 자격이 있음을 의미합니다.

NCT04618185에서 가져온 수정된 MRI 프로토콜은 3개의 시점에 걸쳐 촬영된 스캔을 포함하도록 단축되었습니다. 이러한 시점은 이전에 설명한 테스트 식사의 섭취를 중심으로 결정됩니다. 참가자는 기본 스캔을 받기 전에 금식 상태로 도착합니다. 첫 번째 스캔 후 그들은 첫 번째 표준화된 고지방 식사를 하고 약 240분 후에 두 번째 표준화된 고지방 식사를 합니다.

GI 기능을 평가하기 위한 MRI 스캔은 기준선(절식), 아침 식사 섭취 후 240분(T240) 및 아침 식사 후 300분(T300)에 수행됩니다. 간 스캔은 또한 기준선에서 수행되고 폐 스캔은 T240 시점에서 기회적으로 수행됩니다. 전체적으로 참가자는 한 번에 약 30분 동안 MRI 스캐너에 남아 있어야 합니다. 편안함을 위해 참가자는 스캐너에 있는 동안 특수 조정된 텔레비전을 사용하여 멀티미디어 프로그램을 시청할 수 있습니다.

참가자는 또한 연구 기간 동안 검증된 위장관 설문지를 작성하고 이전 2주 동안 위장관 증상을 기억하고 3일 음식 일기를 작성하도록 요청받을 것입니다.

이 연구는 두 단계로 나뉩니다. 첫 번째는 6세에서 11세 사이의 CF가 있는 3명의 어린이와 3명의 건강한 연령 및 성별이 일치하는 대조군이 MRI 스캔을 받는 파일럿 단계입니다. 이러한 스캔은 참가자가 스캔 프로토콜을 완료할 수 있는지 여부를 결정하고 얻은 이미지의 품질을 평가하기 위해 평가됩니다. 성공하면 시험이 기본 단계로 진행됩니다.

주요 단계에서 CF가 있는 12명의 추가 아동을 모집하고 ETI를 시작하기 전에 위의 스캐닝 프로토콜을 거칩니다. 그런 다음 참가자들에게 ETI를 시작한 후 약 6개월 후에 반복 스캔을 위해 돌아가도록 요청할 것입니다.