Tarmavbildning för funktion och transit vid cystisk fibros 3 Junior (GIFT-CFJunior)

Detta är en observationskohortstudie som använder MRT för att mäta gastrointestinal (GI) funktion, lungstruktur och funktion och leverändpunkter hos barn med CF i åldrarna 6 till 11 år. Studien kommer att använda en modifierad version av protokollet som används i GIFT-CF3-studien (NCT04618185) för att mäta GI-fysiologi förutom MRT-mätningar av lung- och leverstruktur och funktion. Syftet är att identifiera om dessa åtgärder ändras före och efter start av ETI.

För att CF-deltagarna ska vara inskrivna i studien måste de vara homozygota eller ha minst 1 kopia av Phe508del-mutationen, vilket skulle innebära att de är kvalificerade för ETI-behandling.

Det modifierade MRT-protokollet, hämtat från NCT04618185, har förkortats till att inkludera skanningar som tas över tre tidpunkter. Dessa tidpunkter bestäms kring intag av en testmåltid som har beskrivits tidigare. Deltagarna kommer att anlända fasta innan de genomgår en baslinjeskanning. Efter den första skanningen kommer de att äta sin första standardiserade fettrika måltid följt av en andra standardiserad fettrik måltid cirka 240 minuter efter.

MRT-skanningar för att bedöma GI-funktionen kommer att göras vid baslinjen (fasta), 240 minuter efter intag av en frukostmåltid (T240) och 300 minuter efter frukost (T300). Leverskanningar kommer också att tas vid baslinjen och lungskanningar tas opportunistiskt vid T240-tidpunkten. Totalt kommer deltagarna att uppmanas att stanna kvar i MRT-skannern i cirka 30 minuter åt gången. För bekvämlighets skull kommer deltagarna att kunna se multimediaprogram genom att använda en specialanpassad tv medan de är i skannern.

Deltagarna kommer också att uppmanas att fylla i validerade gastrointestinala frågeformulär under hela studiedagen och komma ihåg sina GI-symtom under de föregående 2 veckorna och fylla i en 3-dagars matdagbok.

Studien kommer att delas upp i två faser. Den första kommer att vara en pilotfas där 3 barn med CF i åldrarna 6 till 11 år och 3 friska ålders- och könsmatchade kontroller genomgår MRT-skanning. Dessa skanningar kommer att bedömas för att avgöra om skanningsprotokollet kan slutföras av deltagarna och bedöma kvaliteten på de erhållna bilderna. Om det lyckas kommer försöket att gå vidare till huvudfasen.

I huvudfasen kommer de ytterligare 12 barnen med CF att rekryteras och genomgå ovanstående skanningsprotokoll innan ETI påbörjas. Vi kommer sedan att be deltagarna att återkomma för en upprepad skanning cirka 6 månader efter att ETI påbörjats.