Tarmbilleddannelse til funktion og transit i cystisk fibrose 3 Junior (GIFT-CFJunior)

Dette er et observationelt kohortestudie, der bruger MR til at måle gastrointestinal (GI) funktion, lungestruktur og -funktion og leverendepunkter hos børn med CF i alderen 6 til 11 år. Undersøgelsen vil bruge en modificeret version af protokollen brugt i GIFT-CF3-studiet (NCT04618185) til at måle GI-fysiologi ud over MR-målinger af lunge- og leverstruktur og funktion. Målet er at identificere, om disse foranstaltninger ændres før og efter start af ETI.

For at CF-deltagerne skal blive optaget i undersøgelsen, skal de være homozygote eller have mindst 1 kopi af Phe508del-mutationen, hvilket ville betyde, at de er kvalificerede til ETI-behandling.

Den modificerede MR-protokol, taget fra NCT04618185, er blevet forkortet til at omfatte scanninger, der tages over tre tidspunkter. Disse tidspunkter bestemmes omkring indtagelsen af ​​et testmåltid, som tidligere er blevet beskrevet. Deltagerne ankommer fastende, før de får en baseline-scanning. Efter deres første scanning vil de spise deres første standardiserede måltid med højt fedtindhold efterfulgt af et andet standardiseret måltid med højt fedtindhold omkring 240 minutter efter.

MR-scanninger for at vurdere GI-funktionen vil blive taget ved baseline (fastende), 240 minutter efter indtagelse af et morgenmadsmåltid (T240) og 300 minutter efter morgenmad (T300). Leverscanninger vil også blive taget ved baseline og lungescanninger taget opportunistisk på T240-tidspunktet. I alt vil deltagerne blive bedt om at blive i MR-scanneren i cirka 30 minutter ad gangen. For komfort vil deltagerne være i stand til at se multimedieprogrammer ved hjælp af et specielt tilpasset fjernsyn, mens de er i scanneren.

Deltagerne vil også blive bedt om at udfylde validerede gastrointestinale spørgeskemaer i løbet af undersøgelsesdagen og huske deres GI-symptomer over de foregående 2 uger og udfylde en 3-dages maddagbog.

Undersøgelsen vil blive opdelt i to faser. Den første vil være en pilotfase, hvor 3 børn med CF i alderen 6 til 11 år og 3 raske kontroller i alder og køn gennemgår MR-scanning. Disse scanninger vil blive vurderet for at afgøre, om scanningsprotokollen kan udfyldes af deltagerne og vurdere kvaliteten af ​​de opnåede billeder. Hvis det lykkes, vil forsøget gå videre til hovedfasen.

I hovedfasen vil de 12 yderligere børn med CF blive rekrutteret og gennemgå ovenstående scanningsprotokol, før ETI starter. Vi vil derefter bede deltagerne om at vende tilbage til en gentagen scanning cirka 6 måneder efter start af ETI.