Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zobrazení funkce a tranzitu střev u cystické fibrózy 3 Junior (GIFT-CFJunior)

24. ledna 2023 aktualizováno: Nottingham University Hospitals NHS Trust

Zobrazení funkce a tranzitu střev u cystické fibrózy 3 Junior: Hodnocení trojkombinační terapie u dětí ve věku 6 až 11 let

Údaje z nedávných studií ukázaly, že lék KaftrioTM (Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor) zlepšuje plicní funkce u dětí ve věku 6 až 11 let s cystickou fibrózou (CF). To vedlo k tomu, že byl v roce 2022 licencován k použití ve Spojeném království a nyní je předepisován v této věkové skupině. Ve studiích je však jen málo informací, které by prokazovaly účinek KaftrioTM (ETI) na střeva nebo játra v této věkové skupině.

Předchozí studie v řadě GIFT-CF (NCT 03566550, NCT04006873 a NCT04618185) nalezly rozdíly ve fungování střeva mezi dospělými s CF a zdravými kontrolami, ale není známo, zda jsou tyto rozdíly přítomny u osob ve věku 6 až 11 let.

Tato studie je významnou změnou protokolu GIFT-CF3 (NCT04618185), jehož cílem je měření funkce střeva pomocí zobrazování magnetickou rezonancí (MRI) u dětí s CF před a po zahájení ETI. Tato studie si také klade za cíl oportunisticky měřit funkci a strukturu plic pomocí MRI a prozkoumat, jak lze v této věkové skupině měřit játra pomocí MRI.

Studium je rozděleno do 2 etap. První je pilotní fáze využívající upravený protokol GIFT-CF, do kterého jsou nábory 3 dětí s CF před zahájením ETI a 3 zdravé dobrovolníky. To má určit, že jsme schopni úspěšně provádět tato skenování v těchto věkových skupinách. Pokud bude úspěšná, druhá fáze přijme dalších 12 dětí s CF, než začnou ETI. Tím se naše kohorta dostane až na 15 dětí s CF. Tato kohorta bude poté znovu naskenována 6 měsíců po zahájení ETI pomocí stejného protokolu skenování.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je observační kohortová studie využívající MRI k měření gastrointestinální (GI) funkce, struktury a funkce plic a jaterních endpointů u dětí s CF ve věku 6 až 11 let. Studie bude používat upravenou verzi protokolu použitého ve studii GIFT-CF3 (NCT04618185) k měření fyziologie GI kromě měření struktury a funkce plic a jater pomocí MRI. Cílem je zjistit, zda se tato opatření změnila před a po zahájení ETI.

Aby byli účastníci CF zařazeni do studie, musí být homozygotní nebo mít alespoň 1 kopii mutace Phe508del, což by znamenalo, že jsou způsobilí pro léčbu ETI.

Upravený protokol MRI, převzatý z NCT04618185, byl zkrácen tak, aby zahrnoval skeny, které jsou pořízeny ve třech časových bodech. Tyto časové body jsou stanoveny kolem požití testovaného jídla, které bylo popsáno dříve. Účastníci dorazí na lačno před provedením základního skenování. Po prvním skenování snědí své první standardizované jídlo s vysokým obsahem tuku, po kterém bude asi 240 minut poté následovat druhé standardizované jídlo s vysokým obsahem tuku.

Skenování magnetickou rezonancí k posouzení funkce GI bude provedeno na začátku (na lačno), 240 minut po požití snídaně (T240) a 300 minut po snídani (T300). Skenování jater bude také provedeno na začátku a skenování plic oportunisticky v časovém bodu T240. Celkem budou účastníci požádáni, aby zůstali v MRI skeneru přibližně 30 minut najednou. Pro pohodlí budou účastníci moci sledovat multimediální programy pomocí speciálně upravené televize, když jsou ve skeneru.

Účastníci budou také požádáni, aby během dne studie vyplnili ověřené gastrointestinální dotazníky a vybavili si své GI symptomy za předchozí 2 týdny a vyplnili 3denní jídelní deník.

Studie bude rozdělena do dvou fází. První bude pilotní fáze, kdy 3 děti s CF ve věku 6 až 11 let a 3 zdravé věkově a genderově odpovídající kontroly podstoupí MRI vyšetření. Tyto skeny budou posouzeny, aby se určilo, zda mohou účastníci dokončit skenovací protokol, a posoudí se kvalita získaných snímků. Pokud bude proces úspěšný, postoupí do hlavní fáze.

V hlavní fázi bude přijato 12 dalších dětí s CF, které podstoupí výše uvedený protokol skenování před zahájením ETI. Poté požádáme účastníky, aby se vrátili na opakované skenování přibližně 6 měsíců po zahájení ETI.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

17

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
    • Nottinghamshire
      • Nottingham, Nottinghamshire, Spojené království, NG7 2UH
        • Queen's Medical Centre

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 11 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Děti s CF ve věku 6 až 11 let. Musí mít alespoň jednu kopii mutace Phe508del. Tyto děti by měly začít dostávat ETI jako součást jejich běžné klinické péče.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Děti s CF ve věku 6 až 11 let. Musí mít alespoň jednu kopii mutace Phe508del.
  • Zdraví dobrovolníci nesmí mít v minulosti žádné gastrointestinální onemocnění.

Kritéria vyloučení:

  • Zdraví dobrovolníci s anamnézou gastrointestinálního onemocnění.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Děti s cystickou fibrózou ve věku 6 až 11 let
Skupina dětí, které mají alespoň jednu kopii mutace genu Phe508del a jsou způsobilé pro zahájení léčby modulátorem elexacaftor/tezacaftor/ivakaftor (ETI). Tato skupina bude mít základní vyšetření magnetickou rezonancí před zahájením ETI a s cílem provést následné skenování po zahájení ETI (6 měsíců až 1 rok po zahájení ETI)
Lék: Elexacaftor / Ivacaftor / Tezacaftor
Trojkombinační terapie je licencována ve Spojeném království na předpis pro pediatrické pacienty ve věku 6 až 11 let. ETI bude zahájena jako součást běžné klinické péče.
Ostatní jména:
  • Kaftrio, Trikafta
Kontrolní skupina
Věkem a pohlavím odpovídající kontroly bez anamnézy cystické fibrózy nebo gastrointestinálního onemocnění. Tato skupina podstoupí pouze jednu sadu skenování.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Delta voda z tenkého střeva (DeltaSBW)
Časové okno: Toto je míra změny vody v tenkém střevě mezi časovými body studie 240 minut a 300 minut po prvním studijním jídle.
Toto měření se týká postprandiálního poklesu obsahu vody v tenkém střevě po druhém studijním jídle. Toto bude upraveno podle plochy povrchu těla (ml/m2)
Toto je míra změny vody v tenkém střevě mezi časovými body studie 240 minut a 300 minut po prvním studijním jídle.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Obsah vody v tenkém střevě
Časové okno: Bude měřena v časových bodech studie: základní linie, 240 minut a 300 minut a poté plocha pod křivkou vypočtená pomocí tří časových bodů (L.min/m2)
Objem vody z tenkého střeva v tenkém střevě, přizpůsobený ploše povrchu těla (ml/m2)
Bude měřena v časových bodech studie: základní linie, 240 minut a 300 minut a poté plocha pod křivkou vypočtená pomocí tří časových bodů (L.min/m2)
Objem jater
Časové okno: Měřeno během základního vyšetření MRI nalačno
Měření celkového objemu jater během základního skenování nalačno
Měřeno během základního vyšetření MRI nalačno
Elastografie jater
Časové okno: Měřeno během základního vyšetření MRI nalačno
Měření pevnosti jater pomocí MRI elastografie
Měřeno během základního vyšetření MRI nalačno
Ventilace plic
Časové okno: Měřeno v časovém bodě 240 minut
Měřeno pomocí fázově rozlišené funkční plicní (PREFUL) sekvence MRI
Měřeno v časovém bodě 240 minut

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Nottingham University Hospitals NHS Trust

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Andrew Prayle, Associate professor
  • Vrchní vyšetřovatel: Alan Smyth, Professor of Child Health

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. dubna 2022

Primární dokončení (Aktuální)

1. srpna 2022

Dokončení studie (Očekávaný)

1. dubna 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. ledna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. ledna 2023

První zveřejněno (Odhad)

26. ledna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

26. ledna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. ledna 2023

Naposledy ověřeno

1. ledna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 20CS036 sub-study

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Elexacaftor / Ivacaftor / Tezacaftor

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Israel

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit