Imagem do intestino para função e trânsito na fibrose cística 3 Junior (GIFT-CFJunior)

Este é um estudo de coorte observacional usando ressonância magnética para medir a função gastrointestinal (GI), estrutura e função pulmonar e desfechos hepáticos em crianças com FC de 6 a 11 anos. O estudo usará uma versão modificada do protocolo usado no estudo GIFT-CF3 (NCT04618185) para medir a fisiologia GI, além das medidas de ressonância magnética da estrutura e função pulmonar e hepática. O objetivo é identificar se essas medidas são alteradas antes e depois de iniciar a ETI.

Para os participantes com FC, para serem incluídos no estudo, eles devem ser homozigotos ou ter pelo menos 1 cópia da mutação Phe508del, o que significa que eles são elegíveis para o tratamento de ETI.

O protocolo de ressonância magnética modificado, retirado de NCT04618185, foi reduzido para incluir varreduras feitas em três pontos no tempo. Esses pontos de tempo são determinados em torno da ingestão de uma refeição de teste que foi descrita anteriormente. Os participantes chegarão em jejum antes de fazer uma varredura de linha de base. Após a primeira varredura, eles comerão sua primeira refeição padronizada com alto teor de gordura, seguida por uma segunda refeição padronizada com alto teor de gordura cerca de 240 minutos depois.

Exames de ressonância magnética para avaliar a função GI serão feitos no início (jejum), 240 minutos após a ingestão de uma refeição do café da manhã (T240) e 300 minutos após o café da manhã (T300). As varreduras do fígado também serão feitas na linha de base e as varreduras dos pulmões feitas oportunamente no ponto de tempo T240. No total, os participantes serão solicitados a permanecer no scanner de ressonância magnética por aproximadamente 30 minutos por vez. Para maior conforto, os participantes poderão assistir a programas multimídia através do uso de uma televisão especialmente adaptada enquanto estiverem no scanner.

Os participantes também serão solicitados a preencher questionários gastrointestinais validados durante o dia do estudo e relembrar seus sintomas gastrointestinais nas 2 semanas anteriores e preencher um diário alimentar de 3 dias.

O estudo será dividido em duas fases. A primeira será uma fase piloto em que 3 crianças com FC de 6 a 11 anos e 3 controles saudáveis ​​pareados por idade e sexo serão submetidos a exames de ressonância magnética. Essas varreduras serão avaliadas para determinar se o protocolo de varredura pode ser concluído pelos participantes e avaliar a qualidade das imagens obtidas. Se for bem-sucedido, o teste avançará para a fase principal.

Na fase principal, as 12 crianças adicionais com FC serão recrutadas e submetidas ao protocolo de escaneamento acima, antes de iniciar a ETI. Em seguida, pediremos aos participantes que retornem para exames repetidos aproximadamente 6 meses após o início da ETI.