Darmbildgebung für Funktion und Transit bei Mukoviszidose 3 Junior (GIFT-CFJunior)

Dies ist eine beobachtende Kohortenstudie, bei der MRT zur Messung der gastrointestinalen (GI) Funktion, der Lungenstruktur und -funktion sowie der Leberendpunkte bei Kindern mit CF im Alter von 6 bis 11 Jahren verwendet wird. Die Studie wird eine modifizierte Version des in der GIFT-CF3-Studie (NCT04618185) verwendeten Protokolls verwenden, um die GI-Physiologie zusätzlich zu den MRT-Messungen der Lungen- und Leberstruktur und -funktion zu messen. Ziel ist es, festzustellen, ob diese Maßnahmen vor und nach dem Start von ETI geändert werden.

Damit die CF-Teilnehmer in die Studie aufgenommen werden können, müssen sie homozygot sein oder mindestens 1 Kopie der Phe508del-Mutation aufweisen, was bedeuten würde, dass sie für eine ETI-Behandlung in Frage kommen.

Das modifizierte MRT-Protokoll aus NCT04618185 wurde gekürzt, um Scans aufzunehmen, die über drei Zeitpunkte aufgenommen wurden. Diese Zeitpunkte werden um die Einnahme einer zuvor beschriebenen Testmahlzeit herum bestimmt. Die Teilnehmer kommen nüchtern an, bevor sie einen Ausgangsscan erhalten. Nach ihrem ersten Scan essen sie ihre erste standardisierte fettreiche Mahlzeit, gefolgt von einer zweiten standardisierten fettreichen Mahlzeit etwa 240 Minuten später.

MRT-Scans zur Beurteilung der GI-Funktion werden zu Studienbeginn (nüchtern), 240 Minuten nach der Einnahme einer Frühstücksmahlzeit (T240) und 300 Minuten nach dem Frühstück (T300) durchgeführt. Leber-Scans werden auch zu Studienbeginn und Lungen-Scans durchgeführt, die opportunistisch zum T240-Zeitpunkt durchgeführt werden. Insgesamt werden die Teilnehmer gebeten, jeweils etwa 30 Minuten im MRT-Scanner zu bleiben. Der Einfachheit halber können die Teilnehmer Multimedia-Programme über einen speziell angepassten Fernseher ansehen, während sie sich im Scanner befinden.

Die Teilnehmer werden außerdem gebeten, während des gesamten Studientages validierte Magen-Darm-Fragebögen auszufüllen und sich an ihre GI-Symptome in den letzten 2 Wochen zu erinnern und ein 3-tägiges Ernährungstagebuch zu führen.

Die Studie wird in zwei Phasen aufgeteilt. Die erste wird eine Pilotphase sein, in der 3 Kinder mit CF im Alter von 6 bis 11 Jahren und 3 gesunde alters- und geschlechtsspezifische Kontrollpersonen einer MRT-Untersuchung unterzogen werden. Diese Scans werden bewertet, um festzustellen, ob das Scanprotokoll von den Teilnehmern ausgefüllt werden kann, und um die Qualität der erhaltenen Bilder zu beurteilen. Bei Erfolg geht die Studie in die Hauptphase über.

In der Hauptphase werden die 12 zusätzlichen Kinder mit CF rekrutiert und vor Beginn der ETI dem oben genannten Scanning-Protokoll unterzogen. Wir werden die Teilnehmer dann bitten, ungefähr 6 Monate nach Beginn der ETI für einen Wiederholungsscan zurückzukehren.