囊性纤维化中功能和转运的肠道成像 3 Junior (GIFT-CFJunior)

这是一项观察性队列研究，使用 MRI 测量 6 至 11 岁 CF 儿童的胃肠 (GI) 功能、肺结构和功能以及肝脏终点。 该研究将使用 GIFT-CF3 研究 (NCT04618185) 中使用的协议的修改版本来测量 GI 生理学以及肺和肝脏结构和功能的 MRI 测量。 目的是确定这些措施在启动 ETI 之前和之后是否发生了变化。

对于 CF 参与者，要参加研究，他们必须是纯合子或至少有 1 个 Phe508del 突变拷贝，这意味着他们有资格接受 ETI 治疗。

修改后的 MRI 协议取自 NCT04618185，已缩短为包括在三个时间点进行的扫描。 这些时间点是在摄入先前描述的测试餐食前后确定的。 参与者将在进行基线扫描之前空腹到达。 第一次扫描后，他们将吃第一顿标准化高脂肪餐，然后在大约 240 分钟后吃第二顿标准化高脂餐。

将在基线（禁食）、摄入早餐后 240 分钟（T240）和早餐后 300 分钟（T300）时进行 MRI 扫描以评估 GI 功能。 还将在基线进行肝脏扫描，并在 T240 时间点机会性地进行肺部扫描。 总的来说，参与者将被要求一次在 MRI 扫描仪中停留大约 30 分钟。 为了舒适起见，参与者将能够在扫描仪中通过使用特别改装的电视观看多媒体节目。

还将要求参与者在整个研究日完成经过验证的胃肠道问卷调查，并回忆他们在过去 2 周内的胃肠道症状，并完成 3 天的食物日记。

该研究将分为两个阶段。 第一个阶段将是试验阶段，其中 3 名 6 至 11 岁的 CF 儿童和 3 名年龄和性别匹配的健康对照接受 MRI 扫描。 这些扫描将被评估以确定扫描协议是否可以由参与者完成并评估所获得图像的质量。 如果成功，试验将进入主要阶段。

在主要阶段，将招募 12 名额外的 CF 儿童并在开始 ETI 之前接受上述扫描协议。 然后，我们将要求参与者在开始 ETI 后大约 6 个月返回进行重复扫描。