Imágenes intestinales para la función y el tránsito en la fibrosis quística 3 Junior (GIFT-CFJunior)

Este es un estudio observacional de cohortes que usa MRI para medir la función gastrointestinal (GI), la estructura y función pulmonar y los criterios de valoración hepáticos en niños con FQ de 6 a 11 años. El estudio utilizará una versión modificada del protocolo utilizado en el estudio GIFT-CF3 (NCT04618185) para medir la fisiología gastrointestinal además de las medidas de IRM de la estructura y función de los pulmones y el hígado. El objetivo es identificar si estas medidas se modifican antes y después de iniciar ETI.

Para que los participantes con FQ se inscriban en el estudio, deben ser homocigotos o tener al menos 1 copia de la mutación Phe508del, lo que significaría que son elegibles para el tratamiento con ETI.

El protocolo de resonancia magnética modificado, tomado de NCT04618185, se ha acortado para incluir exploraciones que se toman en tres puntos de tiempo. Estos puntos de tiempo se determinan en torno a la ingestión de una comida de prueba que se ha descrito anteriormente. Los participantes llegarán en ayunas antes de someterse a una exploración inicial. Después de su primera exploración, comerán su primera comida alta en grasas estandarizada seguida de una segunda comida alta en grasas estandarizada alrededor de 240 minutos después.

Se realizarán resonancias magnéticas para evaluar la función gastrointestinal al inicio del estudio (en ayunas), 240 minutos después de la ingestión de una comida de desayuno (T240) y 300 minutos después del desayuno (T300). Las exploraciones hepáticas también se realizarán al inicio y las exploraciones pulmonares se realizarán de manera oportuna en el punto de tiempo T240. En total, se les pedirá a los participantes que permanezcan en el escáner de resonancia magnética durante aproximadamente 30 minutos a la vez. Para mayor comodidad, los participantes podrán ver programas multimedia mediante el uso de un televisor especialmente adaptado mientras están en el escáner.

También se les pedirá a los participantes que completen cuestionarios gastrointestinales validados durante el día del estudio y que recuerden sus síntomas gastrointestinales durante las 2 semanas anteriores y que completen un diario de alimentos de 3 días.

El estudio se dividirá en dos fases. La primera será una fase piloto en la que 3 niños con FQ de 6 a 11 años de edad y 3 controles sanos de edad y género coincidentes se someten a una resonancia magnética. Estos escaneos se evaluarán para determinar si los participantes pueden completar el protocolo de escaneo y evaluar la calidad de las imágenes obtenidas. Si tiene éxito, la prueba avanzará a la fase principal.

En la fase principal, los 12 niños adicionales con FQ serán reclutados y se someterán al protocolo de escaneo anterior, antes de comenzar la ETI. Luego, pediremos a los participantes que regresen para repetir las exploraciones aproximadamente 6 meses después de comenzar la ETI.