Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Suoliston kuvantaminen toimintaan ja kulkua varten kystisessä fibroosissa 3 Junior (GIFT-CFJunior)

tiistai 24. tammikuuta 2023 päivittänyt: Nottingham University Hospitals NHS Trust

Suoliston kuvantaminen kystisen fibroosin toiminnan ja kulkeutumisen varalta 3 Junior: Arviointi kolmoisyhdistelmähoidosta 6–11-vuotiailla lapsilla

Äskettäiset tutkimustulokset ovat osoittaneet, että lääke KaftrioTM (Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor) parantaa keuhkojen toimintaa 6–11-vuotiailla lapsilla, joilla on kystinen fibroosi (CF). Tämä on johtanut siihen, että se on lisensoitu käytettäväksi Isossa-Britanniassa vuonna 2022, ja se on nyt määrätty tälle ikäryhmälle. Kokeissa on kuitenkin vähän tietoa, joka osoittaisi KaftrioTM:n (ETI) vaikutuksen suolistoon tai maksaan tässä ikäryhmässä.

Aiemmat GIFT-CF-sarjan tutkimukset (NCT 03566550, NCT04006873 ja NCT04618185) ovat löytäneet eroja suoliston toiminnassa CF-potilaiden ja terveiden kontrollien välillä, mutta ei tiedetä, esiintyykö näitä eroja 6–11-vuotiailla.

Tämä tutkimus on merkittävä muutos GIFT-CF3-protokollaan (NCT04618185), jonka tavoitteena on mitata suoliston toimintaa magneettiresonanssikuvauksella (MRI) CF-lapsilla ennen ETI:n aloittamista ja sen jälkeen. Tämän tutkimuksen tavoitteena on myös mitata opportunistisesti keuhkojen toimintaa ja rakennetta magneettikuvauksella ja selvittää, kuinka maksa voidaan mitata MRI:llä tässä ikäryhmässä.

Tutkimus on jaettu 2 vaiheeseen. Ensimmäinen on pilottivaihe, jossa käytetään muunnettua GIFT-CF-protokollaa, jossa värvätään 3 CF-sairaista lasta ennen ETI:n aloittamista ja 3 tervettä vapaaehtoista. Tällä määritetään, että pystymme suorittamaan nämä skannaukset onnistuneesti näissä ikäryhmissä. Jos onnistuu, toiseen vaiheeseen värvätään vielä 12 CF- lasta ennen kuin he aloittavat ETI:n. Tämä tarkoittaa kohorttiamme jopa 15 CF-lapsesta. Tämä kohortti skannataan sitten uudelleen 6 kuukautta ETI:n aloittamisen jälkeen käyttäen samaa skannausprotokollaa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on havainnollinen kohorttitutkimus, jossa käytetään MRI:tä ruoansulatuskanavan (GI) toiminnan, keuhkojen rakenteen ja toiminnan sekä maksan päätepisteiden mittaamiseen 6–11-vuotiailla CF-lapsilla. Tutkimuksessa käytetään muunneltua versiota GIFT-CF3-tutkimuksessa käytetystä protokollasta (NCT04618185) GIFT-fysiologian mittaamiseen keuhkojen ja maksan rakenteen ja toiminnan MRI-mittausten lisäksi. Tavoitteena on selvittää, muutetaanko näitä toimenpiteitä ennen ETI:n aloittamista ja sen jälkeen.

Jotta CF-osallistujat voivat osallistua tutkimukseen, heidän on oltava homotsygoottisia tai heillä on oltava vähintään yksi kopio Phe508del-mutaatiosta, mikä tarkoittaisi, että he ovat kelvollisia ETI-hoitoon.

Muokattu MRI-protokolla, joka on otettu NCT04618185:stä, on lyhennetty sisältämään skannaukset, jotka otetaan kolmelta aikapisteeltä. Nämä aikapisteet määritetään aiemmin kuvatun testiaterian nauttimisen yhteydessä. Osallistujat saapuvat paastoon ennen perusskannausta. Ensimmäisen skannauksen jälkeen he syövät ensimmäisen standardoidun runsasrasvaisen ateriansa ja sen jälkeen toisen standardoidun rasvaisen aterian noin 240 minuutin kuluttua.

MRI-skannaukset GI-toiminnan arvioimiseksi otetaan lähtötilanteessa (paasto), 240 minuuttia aamiaisaterian nauttimisen jälkeen (T240) ja 300 minuuttia aamiaisen jälkeen (T300). Maksakuvaukset otetaan myös lähtötilanteessa ja keuhkokuvaukset opportunistisesti T240-aikapisteessä. Kaiken kaikkiaan osallistujia pyydetään olemaan MRI-skannerin päällä noin 30 minuuttia kerrallaan. Mukavuuden vuoksi osallistujat voivat katsella multimediaohjelmia käyttämällä erityisesti mukautettua televisiota skannerissa ollessaan.

Osallistujia pyydetään myös täyttämään validoituja maha-suolikanavakyselyitä koko tutkimuspäivän ajan ja muistamaan GI-oireensa kahden edellisen viikon ajalta ja täyttämään kolmen päivän ruokapäiväkirja.

Tutkimus jaetaan kahteen vaiheeseen. Ensimmäinen on pilottivaihe, jossa 3 CF-lapselle iältään 6–11 vuotta ja 3 tervettä ikää ja sukupuolta vastaavaa kontrollia käyvät läpi MRI-skannauksen. Nämä skannaukset arvioidaan sen määrittämiseksi, voivatko osallistujat suorittaa skannausprotokollan, ja arvioida saatujen kuvien laatua. Jos kokeilu onnistuu, etenee päävaiheeseen.

Päävaiheessa rekrytoidaan 12 CF-sairaista lasta, joille suoritetaan yllä oleva skannausprotokolla ennen ETI:n aloittamista. Pyydämme osallistujia palaamaan toistuvaan skannaukseen noin 6 kuukauden kuluttua ETI:n aloittamisesta.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

17

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • Nottinghamshire
      • Nottingham, Nottinghamshire, Yhdistynyt kuningaskunta, NG7 2UH
        • Queen's Medical Centre

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta - 11 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

CF:ää sairastavat 6–11-vuotiaat lapset. Täytyy olla vähintään yksi kopio Phe508del-mutaatiosta. Näiden lasten suunnitellaan alkavan saada ETI:tä osana rutiinihoitoaan.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • CF:ää sairastavat 6–11-vuotiaat lapset. Täytyy olla vähintään yksi kopio Phe508del-mutaatiosta.
  • Terveillä vapaaehtoisilla ei saa olla aiempaa maha-suolikanavan sairautta.

Poissulkemiskriteerit:

  • Terveet vapaaehtoiset, joilla on ollut maha-suolikanavan sairaus.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
6–11-vuotiaat lapset, joilla on kystinen fibroosi
Ryhmä lapsia, joilla on vähintään yksi kopio Phe508del-geenimutaatiosta ja jotka ovat kelvollisia aloittamaan modulaattorilla elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI). Tälle ryhmälle tehdään perustason MRI-skannaukset ennen ETI:n aloittamista ja tavoitteena on tehdä seuraavat skannaukset ETI:n alkamisen jälkeen (6 kuukaudesta 1 vuoteen ETI:n alkamisen jälkeen)
Lääke: Eleksakaftori / Ivakaftori / Tezakaftori
Kolminkertainen yhdistelmähoito on lisensoitu Isossa-Britanniassa 6–11-vuotiaille lapsipotilaille. ETI aloitetaan osana rutiinihoitoa.
Muut nimet:
  • Kaftrio, Trikafta
Ohjausryhmä
Ikää ja sukupuolta vastaavat kontrollit, joilla ei ole aiemmin ollut kystistä fibroosia tai maha-suolikanavan sairautta. Tälle ryhmälle tehdään vain yksi tarkistussarja.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Delta ohutsuolen vesi (DeltaSBW)
Aikaikkuna: Tämä mitta ohutsuolen veden muutoksesta tutkimuksen ajankohtien välillä 240 minuuttia ja 300 minuuttia ensimmäisen tutkimusaterian jälkeen.
Tämä mittaus liittyy ohutsuolen vesipitoisuuden laskuun aterian jälkeen toisen tutkimusaterian jälkeen. Tämä säädetään kehon pinta-alaan (mL/m2)
Tämä mitta ohutsuolen veden muutoksesta tutkimuksen ajankohtien välillä 240 minuuttia ja 300 minuuttia ensimmäisen tutkimusaterian jälkeen.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ohutsuolen vesipitoisuus
Aikaikkuna: Mitataan tutkimuksen aikapisteissä: perusviiva, 240 minuuttia ja 300 minuuttia ja sitten käyrän alla oleva pinta-ala lasketaan käyttämällä kolmea aikapistettä (L.min/m2)
Ohutsuolen vesimäärä ohutsuolessa, säädetty kehon pinta-alaan (mL/m2)
Mitataan tutkimuksen aikapisteissä: perusviiva, 240 minuuttia ja 300 minuuttia ja sitten käyrän alla oleva pinta-ala lasketaan käyttämällä kolmea aikapistettä (L.min/m2)
Maksan tilavuus
Aikaikkuna: Mitattu paaston aikana, lähtötilanteen MRI-skannaus
Maksan kokonaistilavuuden mittaaminen paaston perusskannauksen aikana
Mitattu paaston aikana, lähtötilanteen MRI-skannaus
Maksan elastografia
Aikaikkuna: Mitattu paaston aikana, lähtötilanteen MRI-skannaus
Maksan kiinteyden mittaus MRI-elastografialla
Mitattu paaston aikana, lähtötilanteen MRI-skannaus
Keuhkojen tuuletus
Aikaikkuna: Mitattu 240 minuutin aikapisteessä
Mitattu käyttämällä vaiheerotteista toiminnallista keuhkojen (PREFUL) MRI-sekvenssiä
Mitattu 240 minuutin aikapisteessä

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Nottingham University Hospitals NHS Trust

Tutkijat

  • Päätutkija: Andrew Prayle, Associate professor
  • Päätutkija: Alan Smyth, Professor of Child Health

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 1. huhtikuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. elokuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Lauantai 1. huhtikuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 10. tammikuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 24. tammikuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 26. tammikuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Torstai 26. tammikuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 24. tammikuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. tammikuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 20CS036 sub-study

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa