嚢胞性線維症 3 ジュニアにおける機能と通過の腸イメージング (GIFT-CFJunior)

これは、MRI を使用して、6 歳から 11 歳の CF の子供の胃腸 (GI) 機能、肺の構造と機能、および肝臓のエンドポイントを測定する観察コホート研究です。 この研究では、GIFT-CF3 研究 (NCT04618185) で使用されたプロトコルの修正版を使用して、肺と肝臓の構造と機能の MRI 測定に加えて、GI 生理学を測定します。 目的は、これらの測定値が ETI の開始前後で変化するかどうかを確認することです。

CF 参加者の場合、研究に登録するには、ホモ接合体であるか、Phe508del 変異のコピーが少なくとも 1 つ必要です。これは、ETI 治療の資格があることを意味します。

NCT04618185 から取得した修正 MRI プロトコルは、3 つのタイムポイントで取得されるスキャンを含むように短縮されています。 これらの時点は、前述の試験食の摂取前後で決定されます。 参加者は、ベースライン スキャンを受ける前に絶食します。 最初のスキャンの後、最初の標準化された高脂肪食を食べ、約 240 分後に 2 回目の標準化された高脂肪食を食べます。

ＧＩ機能を評価するためのＭＲＩスキャンは、ベースライン（絶食時）、朝食食の摂取後２４０分（Ｔ２４０）および朝食後３００分（Ｔ３００）で撮影される。 肝臓スキャンもベースラインで撮影され、肺スキャンは T240 時点で日和見的に撮影されます。 合計で、参加者は一度に約 30 分間 MRI スキャナーに留まるよう求められます。 快適さのために、参加者はスキャナー内で特別に調整されたテレビを使用してマルチメディア プログラムを見ることができます。

参加者はまた、研究日を通して検証済みの胃腸アンケートに記入し、過去2週間のGI症状を思い出し、3日間の食事日記を記入するよう求められます。

調査は 2 つの段階に分けられます。 1 つ目は、6 歳から 11 歳までの 3 人の CF 児と、3 人の健康な年齢と性別の対照者が MRI スキャンを受けるパイロット段階です。 これらのスキャンは、参加者がスキャン プロトコルを完了できるかどうかを判断し、取得した画像の品質を評価するために評価されます。 成功すると、トライアルはメイン フェーズに進みます。

メイン フェーズでは、CF を持つ 12 人の追加の子供が募集され、ETI を開始する前に上記のスキャン プロトコルを受けます。 その後、ETI を開始してから約 6 か月後に繰り返しスキャンするよう参加者に依頼します。