Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Визуализация кишечника для определения функции и транзита при кистозном фиброзе 3 Junior (GIFT-CFJunior)

24 января 2023 г. обновлено: Nottingham University Hospitals NHS Trust

Визуализация кишечника для определения функции и транзита при кистозном фиброзе 3 младшего возраста: оценка тройной комбинированной терапии у детей в возрасте от 6 до 11 лет

Данные недавних испытаний показали, что препарат KaftrioTM (Элексакафтор/Тезакафтор/Ивакафтор) улучшает функцию легких у детей в возрасте от 6 до 11 лет, страдающих муковисцидозом (МВ). Это привело к тому, что в 2022 году он был лицензирован для использования в Великобритании, и теперь его назначают для этой возрастной группы. Однако в исследованиях мало информации, показывающей влияние KaftrioTM (ETI) на кишечник или печень в этой возрастной группе.

Предыдущие исследования серии GIFT-CF (NCT 03566550, NCT04006873 и NCT04618185) выявили различия в функционировании кишечника у взрослых с муковисцидозом и здоровых людей, но неизвестно, присутствуют ли эти различия у детей в возрасте от 6 до 11 лет.

Это исследование представляет собой значительную поправку к протоколу GIFT-CF3 (NCT04618185), целью которого является измерение функции кишечника с помощью магнитно-резонансной томографии (МРТ) у детей с муковисцидозом до и после начала ETI. Это исследование также направлено на оппортунистическое измерение функции и структуры легких с помощью МРТ и изучение того, как можно измерить печень с помощью МРТ в этой возрастной группе.

Исследование разбито на 2 этапа. Первый этап представляет собой пилотный этап с использованием модифицированного протокола GIFT-CF с привлечением 3 детей с муковисцидозом до начала ETI и 3 здоровых добровольцев. Это необходимо для того, чтобы определить, можем ли мы успешно выполнять эти сканирования в этих возрастных группах. В случае успеха на втором этапе будут набраны еще 12 детей с муковисцидозом, прежде чем они начнут ETI. Это увеличит нашу когорту до 15 детей с муковисцидозом. Затем эта когорта будет повторно просканирована через 6 месяцев после начала ETI с использованием того же протокола сканирования.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это обсервационное когортное исследование с использованием МРТ для измерения функции желудочно-кишечного тракта (ЖКТ), структуры и функции легких и конечных точек печени у детей с муковисцидозом в возрасте от 6 до 11 лет. В исследовании будет использоваться модифицированная версия протокола, используемого в исследовании GIFT-CF3 (NCT04618185), для измерения физиологии желудочно-кишечного тракта в дополнение к МРТ-измерениям структуры и функции легких и печени. Цель состоит в том, чтобы определить, изменяются ли эти показатели до и после начала ETI.

Для участников CF, чтобы быть зачисленными в исследование, они должны быть гомозиготными или иметь по крайней мере 1 копию мутации Phe508del, что будет означать, что они подходят для лечения ETI.

Модифицированный протокол МРТ, взятый из NCT04618185, был сокращен и теперь включает сканирование, выполненное в течение трех временных точек. Эти временные точки определяются после приема пробной пищи, которая была описана ранее. Участники прибудут натощак перед базовым сканированием. После первого сканирования они съедят свою первую стандартизированную пищу с высоким содержанием жира, а затем вторую стандартизированную пищу с высоким содержанием жира примерно через 240 минут.

МРТ для оценки функции желудочно-кишечного тракта будет проводиться в начале исследования (натощак), через 240 минут после приема пищи на завтрак (T240) и через 300 минут после завтрака (T300). Сканирование печени также будет выполнено на исходном уровне, а сканирование легких будет выполнено оппортунистически в момент времени T240. В общей сложности участников попросят оставаться в МРТ-сканере примерно 30 минут за раз. Для удобства участники смогут смотреть мультимедийные программы с помощью специально адаптированного телевизора, находясь в сканере.

Участников также попросят заполнить утвержденные желудочно-кишечные анкеты в течение дня исследования, вспомнить свои желудочно-кишечные симптомы за предыдущие 2 недели и заполнить 3-дневный пищевой дневник.

Исследование будет разделено на два этапа. Первый этап будет пилотным, на котором трое детей с муковисцидозом в возрасте от 6 до 11 лет и трое здоровых детей контрольной группы того же возраста и пола пройдут МРТ-сканирование. Эти сканы будут оцениваться, чтобы определить, могут ли участники выполнить протокол сканирования, и оценить качество полученных изображений. В случае успеха испытание перейдет в основную фазу.

На основном этапе будут набраны еще 12 детей с муковисцидозом, которые пройдут описанный выше протокол сканирования до начала ETI. Затем мы попросим участников вернуться для повторного сканирования примерно через 6 месяцев после начала ETI.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

17

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 6 лет до 11 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Дети с МВ в возрасте от 6 до 11 лет. Должен иметь хотя бы одну копию мутации Phe508del. Планируется, что эти дети начнут получать ETI как часть их обычной клинической помощи.

Описание

Критерии включения:

  • Дети с МВ в возрасте от 6 до 11 лет. Должен иметь хотя бы одну копию мутации Phe508del.
  • Здоровые добровольцы не должны иметь в анамнезе желудочно-кишечных заболеваний.

Критерий исключения:

  • Здоровые добровольцы с желудочно-кишечными заболеваниями в анамнезе.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Дети с муковисцидозом в возрасте от 6 до 11 лет
Группа детей, имеющих хотя бы одну копию мутации гена Phe508del и подходящих для начала лечения модулятором элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор (ETI). Эта группа будет проходить базовые МРТ-сканирования перед началом ETI и стремиться к последующим сканированиям после начала ETI (от 6 месяцев до 1 года после начала ETI).
Лекарство: Элексафтор / Ивакафтор / Тезакафтор
Тройная комбинированная терапия лицензирована в Великобритании для назначения детям в возрасте от 6 до 11 лет. ETI будет начата как часть обычной клинической помощи.
Другие имена:
  • Кафтрио, Трикафта
Контрольная группа
Возраст и пол соответствовали контрольной группе без муковисцидоза или желудочно-кишечных заболеваний в анамнезе. Эта группа пройдет только один набор сканирований.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Вода тонкой кишки Delta (DeltaSBW)
Временное ограничение: Это мера изменения количества воды в тонкой кишке между временными точками исследования 240 минут и 300 минутами после первого приема пищи в ходе исследования.
Это измерение относится к постпрандиальному падению содержания воды в тонкой кишке после второго исследуемого приема пищи. Это будет скорректировано с учетом площади поверхности тела (мл/м2).
Это мера изменения количества воды в тонкой кишке между временными точками исследования 240 минут и 300 минутами после первого приема пищи в ходе исследования.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Содержание воды в тонкой кишке
Временное ограничение: Будут измеряться в моменты времени исследования: базовый уровень, 240 минут и 300 минут, а затем площадь под кривой рассчитывается с использованием трех моментов времени (л.мин/м2)
Объем тонкокишечной воды в тонкой кишке, приведенный к площади поверхности тела (мл/м2)
Будут измеряться в моменты времени исследования: базовый уровень, 240 минут и 300 минут, а затем площадь под кривой рассчитывается с использованием трех моментов времени (л.мин/м2)
Объем печени
Временное ограничение: Измерено во время исходного МРТ-сканирования натощак.
Измерение общего объема печени во время исходного сканирования натощак
Измерено во время исходного МРТ-сканирования натощак.
Эластография печени
Временное ограничение: Измерено во время исходного МРТ-сканирования натощак.
Измерение плотности печени с помощью МРТ-эластографии
Измерено во время исходного МРТ-сканирования натощак.
Легочная вентиляция
Временное ограничение: Измерено на 240-минутной временной точке
Измерено с использованием последовательности МРТ функционального легкого с фазовым разрешением (PREFUL).
Измерено на 240-минутной временной точке

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Nottingham University Hospitals NHS Trust

Следователи

  • Главный следователь: Andrew Prayle, Associate professor
  • Главный следователь: Alan Smyth, Professor of Child Health

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 апреля 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 августа 2022 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

1 апреля 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

10 января 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 января 2023 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

26 января 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

26 января 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

24 января 2023 г.

Последняя проверка

1 января 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 20CS036 sub-study

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться