Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Tarmavbildning for funksjon og transitt ved cystisk fibrose 3 Junior (GIFT-CFJunior)

24. januar 2023 oppdatert av: Nottingham University Hospitals NHS Trust

Tarmavbildning for funksjon og transitt ved cystisk fibrose 3 Junior: en evaluering av trippelkombinasjonsterapi hos barn i alderen 6 til 11 år

Nylig forsøksdata har vist at legemidlet KaftrioTM (Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor) forbedrer lungefunksjonen hos barn i alderen 6 til 11 år som har cystisk fibrose (CF). Dette har ført til at det ble lisensiert for bruk i Storbritannia i 2022 og blir nå foreskrevet i denne aldersgruppen. Det er imidlertid lite informasjon i forsøk som viser effekten KaftrioTM (ETI) har på tarmen eller leveren i denne aldersgruppen.

Tidligere studier i GIFT-CF-serien (NCT 03566550, NCT04006873 og NCT04618185) har funnet forskjeller i funksjonen til tarmen mellom voksne med CF og friske kontroller, men det er ikke kjent om disse forskjellene er tilstede hos de i alderen 6 til 11 år.

Denne studien er en betydelig endring av GIFT-CF3-protokollen (NCT04618185) som tar sikte på å måle tarmfunksjonen ved hjelp av magnetisk resonansavbildning (MRI) hos barn med CF før og etter oppstart av ETI. Denne studien har også som mål å opportunistisk måle lungefunksjon og struktur ved hjelp av MR og utforske hvordan leveren kan måles ved hjelp av MR i denne aldersgruppen.

Studiet er delt inn i 2 stadier. Den første er et pilotstadium ved bruk av den modifiserte GIFT-CF-protokollen som rekrutterer 3 barn med CF før start av ETI og 3 friske frivillige. Dette er for å fastslå at vi er i stand til å utføre disse skanningene i disse aldersgruppene. Hvis det lykkes, vil den andre fasen rekruttere ytterligere 12 barn med CF før de starter ETI. Dette vil ta vårt årskull opp til 15 barn med CF. Denne kohorten vil deretter bli skannet på nytt 6 måneder etter oppstart av ETI med samme skanneprotokoll.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en observasjonskohortstudie som bruker MR for å måle gastrointestinal (GI) funksjon, lungestruktur og funksjon og leverendepunkter hos barn med CF i alderen 6 til 11 år. Studien vil bruke en modifisert versjon av protokollen brukt i GIFT-CF3-studien (NCT04618185) for å måle GI-fysiologi i tillegg til MR-mål av lunge- og leverstruktur og funksjon. Målet er å identifisere om disse tiltakene endres før og etter oppstart av ETI.

For at CF-deltakerne skal bli registrert i studien, må de være homozygote eller ha minst 1 kopi av Phe508del-mutasjonen, noe som betyr at de er kvalifisert for ETI-behandling.

Den modifiserte MR-protokollen, hentet fra NCT04618185, er forkortet til å inkludere skanninger som er tatt over tre tidspunkter. Disse tidspunktene bestemmes rundt inntak av et testmåltid som tidligere er beskrevet. Deltakerne kommer fastende før de har en baseline-skanning. Etter den første skanningen vil de spise sitt første standardiserte fettrike måltid etterfulgt av et andre standardiserte fettrike måltid rundt 240 minutter etter.

MR-skanninger for å vurdere GI-funksjonen vil bli tatt ved baseline (fastende), 240 minutter etter inntak av et frokostmåltid (T240) og 300 minutter etter frokost (T300). Leverskanninger vil også bli tatt ved baseline og lungeskanninger tatt opportunistisk ved T240-tidspunktet. Totalt vil deltakerne bli bedt om å forbli i MR-skanneren i ca. 30 minutter av gangen. For komfort vil deltakerne kunne se multimedieprogrammer ved bruk av et spesialtilpasset fjernsyn mens de er i skanneren.

Deltakerne vil også bli bedt om å fylle ut validerte gastrointestinale spørreskjemaer gjennom studiedagen og huske GI-symptomene de siste 2 ukene og fylle ut en 3-dagers matdagbok.

Studien vil deles inn i to faser. Den første vil være en pilotfase hvor 3 barn med CF i alderen 6 til 11 år og 3 friske kontroller i alder og kjønn gjennomgår MR-skanning. Disse skanningene vil bli vurdert for å avgjøre om skanneprotokollen kan fullføres av deltakerne og vurdere kvaliteten på bildene som er oppnådd. Hvis det lykkes, vil forsøket gå videre til hovedfasen.

I hovedfasen vil de ytterligere 12 barna med CF rekrutteres og gjennomgå skanningsprotokollen ovenfor, før ETI starter. Vi vil da be deltakerne komme tilbake for en gjentatt skanning ca. 6 måneder etter oppstart av ETI.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

17

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Storbritannia
    • Nottinghamshire
      • Nottingham, Nottinghamshire, Storbritannia, NG7 2UH
        • Queen's Medical Centre

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 11 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Barn med CF i alderen 6 til 11 år. Må ha minst én kopi av Phe508del-mutasjonen. Disse barna ville være planlagt å begynne å motta ETI som en del av deres rutinemessige kliniske omsorg.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Barn med CF i alderen 6 til 11 år. Må ha minst én kopi av Phe508del-mutasjonen.
  • Friske frivillige må ikke ha noen tidligere historie med gastrointestinale sykdommer.

Ekskluderingskriterier:

  • Friske frivillige med en historie med gastrointestinale sykdommer.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Barn med cystisk fibrose i alderen 6 til 11 år
Gruppe barn som har minst én kopi av Phe508del-genmutasjonen og er kvalifisert for å starte på modulatoren elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI). Denne gruppen vil ha baseline MR-skanninger før oppstart av ETI og har som mål å ha påfølgende skanninger etter oppstart av ETI (6 måneder til 1 år etter oppstart av ETI)
Legemiddel: Elexacaftor / Ivacaftor / Tezacaftor
Trippelkombinasjonsbehandling er lisensiert i Storbritannia for resept til pediatriske pasienter i alderen 6 til 11 år. ETI vil bli startet som en del av rutinemessig klinisk behandling.
Andre navn:
  • Kaftrio, Trikafta
Kontrollgruppe
Alder og kjønn matchet kontroller uten historie med cystisk fibrose eller gastrointestinal sykdom. Denne gruppen vil kun gjennomgå ett sett med skanninger.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Delta tynntarmvann (DeltaSBW)
Tidsramme: Dette er et mål på endringen i tynntarmsvann mellom studietidspunktene 240 minutter og 300 minutter etter første studiemåltid.
Denne målingen gjelder det postprandiale fallet i vanninnholdet i tynntarmen etter andre studiemåltid. Dette vil bli justert til kroppsoverflate (mL/m2)
Dette er et mål på endringen i tynntarmsvann mellom studietidspunktene 240 minutter og 300 minutter etter første studiemåltid.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Vanninnhold i tynntarmen
Tidsramme: Vil bli målt ved studietidspunkter: baseline, 240 minutter og 300 minutter og deretter arealet under kurven beregnet ved hjelp av de tre tidspunktene (L.min/m2)
Volum av tynntarmsvann i tynntarmen, justert til kroppsoverflate (mL/m2)
Vil bli målt ved studietidspunkter: baseline, 240 minutter og 300 minutter og deretter arealet under kurven beregnet ved hjelp av de tre tidspunktene (L.min/m2)
Levervolum
Tidsramme: Målt under fastende, baseline MR-skanning
Måling av totalt levervolum under fastende baseline-skanning
Målt under fastende, baseline MR-skanning
Leverelastografi
Tidsramme: Målt under fastende, baseline MR-skanning
Måling av leverfasthet ved hjelp av MR-elastografi
Målt under fastende, baseline MR-skanning
Lungeventilasjon
Tidsramme: Målt på 240 minutter
Målt ved bruk av faseoppløst funksjonell lunge (PREFUL) MR-sekvens
Målt på 240 minutter

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Nottingham University Hospitals NHS Trust

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Andrew Prayle, Associate professor
  • Hovedetterforsker: Alan Smyth, Professor of Child Health

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. april 2022

Primær fullføring (Faktiske)

1. august 2022

Studiet fullført (Forventet)

1. april 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. januar 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. januar 2023

Først lagt ut (Anslag)

26. januar 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

26. januar 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. januar 2023

Sist bekreftet

1. januar 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 20CS036 sub-study

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere